s-ar putea să nu fie nimic la fel de chinuitor ca să stai la patul unei persoane dragi, să privești neputincios cum viața lor se termină. Poate că singurul lucru mai dureros este atunci când persoana iubită nu te mai recunoaște, alunecând fără să știe cine îi ținea de mână.
noiembrie este considerată ” luna conștientizării Alzheimer.”Deși cu boala degenerativă a creierului care afectează acum aproximativ 5.8 milioane de americani și familiile lor astăzi, poate că nu este atât de mult o creștere a gradului de conștientizare care este necesară, ci mai degrabă o nevoie disperată de tratament eficient.
Alzheimer este singura boală din primele 10 cauze de deces din America care nu poate fi prevenită, vindecată sau chiar încetinită. Peste un deceniu și miliarde de dolari au fost cheltuite pentru cercetare pentru a găsi un remediu pentru Alzheimer, dar niciunul nu a dovedit până acum un beneficiu clinic real. Dacă leacul evaziv pentru Alzheimer nu va fi găsit în curând, oamenii de știință estimează că până în 2050 cineva din Statele Unite va dezvolta boala la fiecare 33 de secunde.
în timp ce aceste statistici prezintă o imagine destul de sumbră, Cynthia Lemere, Ph.D., Profesor Asociat de neurologie la Brigham and Women ‘ s Hospital și Harvard Medical School, a asigurat BioSpace că speranța nu este pierdută. În ciuda numeroaselor studii de droguri eșuate, Lemere spune că horizon pare în cele din urmă optimist și se așteaptă să vadă mai multe tratamente aprobate în următorii câțiva ani.
” orice terapie dezvoltată în acest moment va fi probabil bună pentru o subsecțiune din cele 5,8 milioane de persoane cu boala Alzheimer. Și poate nici măcar acea populație, dar poate populația care nu are încă boala Alzheimer, dar are schimbările care se întâmplă în creierul lor de Alzheimer, așa că știm că sunt pe cale”, a spus Lemere.
deși nici un tratament real nu este încă aprobat, capacitățile de diagnosticare au crescut exponențial. Când Lemere a început prima dată în domeniul neurologiei, un adevărat diagnostic de Alzheimer nu a putut fi dat până la autopsie. Ultimul deceniu a arătat că patologia bolii începe în creier cu aproximativ 20 de ani înainte de simptomele clinice. Scanările PET îi pot determina pe cei aflați pe o traiectorie pentru a dezvolta Alzheimer și cu noi teste de biomarker care lucrează spre aprobarea FDA, vor putea prezice debutul simptomelor clinice.
cunoașterea celor care sunt cel mai probabil să dezvolte această boală degenerativă a creierului și când deschide oportunități pentru studiile clinice care sunt în lucru. Majoritatea tratamentelor dezvoltate chiar acum vizează acea fereastră înainte de declinul cognitiv. În prezent, există 2.050 de studii intervenționale listate pe clinicaltrials.gov în întreaga lume pentru tratamentul AD.
un medicament buzzworthy în știri este aducanumab Biogen lui. În martie 2019, Biogen a oprit două studii de fază III pentru medicamentul anticorp pe baza unei analize interimare a inutilității care a indicat o lipsă de eficacitate. Dar, după o colecție completă a datelor lor, Biogen a constatat că există într-adevăr eficacitate în grupul cu doze mai mari care a primit peste 10 doze.
acest lucru le – a lăsat cu două seturi foarte diferite de rezultate ale studiului-să apară cu o citire pozitivă și să se angajeze cu un negativ. Lemere consideră că dovezile din studiul EMERGE au fost suficient de puternice pentru a arăta beneficii clinice pozitive. În ciuda multor critici și îndoieli legate de aducanumab, Biogen a dus-o la FDA cu speranțe de aprobare și a primit un vot dur de la un comitet consultativ independent. Nici o veste încă de la FDA. Lemere prezice că FDA va solicita un alt studiu amplu de fază III pentru a confirma rezultatul pozitiv la doza mai mare pentru studiul complet. Lemere se consultă cu Biogen pentru programul de educație Alzheimer al companiei și nu este implicat în programele lor de dezvoltare a medicamentelor.
principala descoperire din ultimul an pentru tratamentul farmaceutic al AD este că cercetătorii știu în cele din urmă care este ținta potrivită – o formațiune toxică de oligomer amiloid care este un factor cheie pentru boală. Biogen nu este singurul care o vizează cu candidații lor la droguri. De asemenea, în cursă sunt Alzheimer cu ALZ-801, BAN2401 al lui Eisai și Gantenerumab al lui Roche.
spre deosebire de anticorpii administrați intravenos din celelalte trei, Alz-801 al Alzheon este un inhibitor oligomer amiloid administrat oral. Alzheimer și-a dozat recent primii pacienți într-un studiu de biomarker de fază II pe purtătorii APOE4. Pacienții cu o genă APOE4 prezintă un risc mult mai mare de a dezvolta Alzheimer, în special dacă vi s-au transmis două dintre gene. În August, Institutul Național de îmbătrânire a acordat Alzheimer o subvenție fără precedent de 47 de milioane de dolari pentru a ajuta la un studiu clinic de fază III al ALZ-801. Procesul este programat să înceapă la începutul anului viitor, cu un calendar de 2-3 ani pentru a fi finalizat. Această fază III va fi dozarea persoanelor mai tinere cu patologie Alzheimer pentru a testa prevenirea primară, intervenind înainte de apariția simptomelor clinice.
o biotehnologie din Shanghai vizează AD într-un mod complet diferit. În loc să țintească amiloidul în creier, candidatul Green Valley merge după intestin. GV-971 este o capsulă orală cu ingredientul său principal derivat din alge marine pentru a „valorifica terapeutic producția anormală de aminoacizi, infiltrarea celulelor imune la creier și, la rândul său, neuroinflamarea prin remodelarea microbiotei intestinale.”Reacțiile la această abordare variază de la entuziasm la optimism prudent până la scepticism de-a dreptul. Timpul ar trebui să spună în curând dacă există ceva în această abordare, deoarece Green Valley a identificat acum primul său pacient pentru studiul său de fază III din SUA, cu doza inițială în curând.
dezvoltatorii de medicamente nu sunt singurii care încearcă să oprească progresia devastatoare a AD. O echipă de cercetare de la MIT a descoperit că în modelele de șoareci Alzheimer, undele creierului drept pot conduce microglia, celulele de curățare care elimină neuronii deteriorați și infecțiile din sistemul nervos central, pentru a consuma depozitele toxice de proteine amiloide. Se fac mai multe cercetări în acest domeniu pentru a explora acest lucru ca o opțiune potențială pentru tratamentul la om pentru a reduce depozitele de amiloid în creier.
Lemere a enumerat mai multe proiecte de cercetare în lucrările pentru prevenirea Alzheimer – terapii pentru prevenirea formării radicalilor liberi și reducerea stresului oxidativ în creier, studii privind importanța sănătății vasculare și impactul acesteia asupra AD, efectele dietei și exercițiilor fizice și multe altele. Un studiu a constatat rezultate semnificative la pacienții care utilizează terapie agresivă a tensiunii arteriale. Persoanele care și-au redus tensiunea arterială și au menținut-o în jurul valorii de 120, comparativ cu grupul de control care se afla în jurul valorii de 140, au arătat o încetinire semnificativă a ratei de afectare cognitivă vizibilă.
Asociația Alzheimer, din care Lemere este membru al Grupului consultativ medical și științific, sponsorizează un studiu de intervenție în stilul de viață din SUA numit POINTER, care ia în considerare exercițiile fizice, nutriția, interacțiunile sociale, stimularea cognitivă și gestionarea comorbidităților pentru a proteja funcția cognitivă la adulții sănătoși în vârstă care prezintă un risc crescut de declin cognitiv.
„marele punct este că probabil niciuna dintre acestea nu va funcționa de la sine”, a spus Lemere.
mai degrabă ea vede un viitor în care un medic care vede boala Alzheimer la un pacient va recomanda o apărare multi-prong.
„cred că va fi o combinație de tratamente. Și nu va fi aceeași combinație pentru fiecare persoană”, a spus Lemere. „Va depinde de orice altceva se întâmplă cu ei. Deoarece Alzheimer apare rar de la sine. Există, de obicei, alte comorbidități. Deci, în cele din urmă, cred că va fi medicina mai personalizată și terapia combinată.”
numai în 2020, se așteaptă ca Institutele Naționale de sănătate să cheltuiască 2, 8 miliarde de dolari pentru cercetarea Alzheimer. Costând SUA 277 miliarde de dolari pe an, este cea mai scumpă boală din America. Se estimează că costul anual al îngrijirii va crește la 1,1 trilioane de dolari până în 2050. În timp ce povara financiară este exorbitant de mare, pentru membrii familiei și îngrijitorii este costul emoțional care lasă cele mai profunde cicatrici.
Linda Crafton, rezidentă în Arkansas, știe de prima dată efectele devastatoare pe care Alzheimer le are asupra unei familii.
„pentru mine, este cea mai gravă boală cunoscută de omenire. Obișnuiam să cred că modul în care mi-am pierdut tatăl, care a fost o moarte instantanee, a fost cel mai greu Mod de a pierde pe cineva”, a spus Crafton. „Acum știu că a fost greșit. Cel mai greu Mod de a-ți pierde părintele este Zi de zi, încetul cu încetul, câte un centimetru pe rând.”
mama lui Crafton și cinci dintre cei șapte frați ai mamei sale au fost victime ale bolii agresive. Ea a spus că se află într-o generație de veri care trăiesc acum cu frică de viitor, întrebându-se Care dintre ei va fi primul care va arăta semnele, primul care va primi propriul diagnostic.
scriitorul revistei Time, Jeffrey Kluger, a spus: „suferința este întotdeauna greu de cuantificat, mai ales atunci când durerea este cauzată de o boală la fel de crudă ca Alzheimer. majoritatea bolilor atacă corpul; Alzheimer distruge mintea și, în acest proces, anihilează chiar sinele.”
deși un remediu pentru Alzheimer i-a frustrat pe oamenii de știință de ani de zile, ei sunt mai apropiați acum decât au fost vreodată.
potrivit Asociației Alzheimer, lipsa voluntarilor pentru studiile clinice este unul dintre cele mai mari obstacole care încetinesc progresul potențialelor noi tratamente. Dacă tu sau cineva pe care îl iubești se află pe o traiectorie pentru dezvoltarea bolii Alzheimer, asociația oferă un serviciu gratuit TrialMatch pentru a conecta voluntarii cu studii clinice pentru a avansa cercetarea.
cele mai citite astăzi pe BioSpace: