nie może być nic tak drażliwego jak siedzenie przy łóżku ukochanej osoby, bezradnie obserwując, jak ich życie dobiega końca. Być może jedyną rzeczą bardziej bolesną jest to, że ukochana osoba nie rozpoznaje cię już, wymykając się nie wiedząc, kto trzymał ją za rękę.
Listopad jest uważany za ” Miesiąc Świadomości Alzheimera.”Chociaż z chorobą zwyrodnieniową mózgu, która dotyka obecnie około 5.8 milionów Amerykanów i ich rodzin dzisiaj, to może nie tyle wzrost świadomości, który jest potrzebny, ale raczej desperacka potrzeba skutecznego leczenia.
Alzheimer jest jedyną chorobą wśród 10 głównych przyczyn śmierci w Ameryce, której nie można zapobiec, wyleczyć, a nawet spowolnić. Ponad dekadę i miliardy dolarów zostały wydane na badania w celu znalezienia lekarstwa na Alzheimera, ale żadna z nich nie okazała się jak dotąd prawdziwą korzyścią kliniczną. Jeśli nieuchwytne lekarstwo na Alzheimera nie zostanie wkrótce znalezione, naukowcy szacują, że do 2050 roku ktoś w Stanach Zjednoczonych będzie rozwijał chorobę co 33 sekundy.
podczas gdy te statystyki malują dość ponury obraz, dr Cynthia Lemere, profesor nadzwyczajny Neurologii w Brigham and Women ’ s Hospital i Harvard Medical School, zapewniła BioSpace, że nadzieja nie jest stracona. Pomimo wielu nieudanych prób leków, Lemere mówi, że horyzont W końcu wygląda optymistycznie i oczekuje zatwierdzenia wielu metod leczenia w ciągu najbliższych kilku lat.
” każda terapia opracowana w tym momencie będzie prawdopodobnie dobra dla jednego z 5,8 miliona osób z chorobą Alzheimera. I może nawet nie ta populacja, ale może populacja, która jeszcze nie ma choroby Alzheimera, ale ma zmiany zachodzące w mózgu Alzheimera, więc wiemy, że są na dobrej drodze ” – powiedział Lemere.
chociaż nie zatwierdzono jeszcze prawdziwego leczenia, możliwości diagnostyczne wzrosły wykładniczo. Kiedy Lemere zaczął zajmować się neurologią, prawdziwą diagnozę Alzheimera można było postawić dopiero po autopsji. Ostatnia dekada wykazała, że patologia choroby zaczyna się w mózgu około 20 lat przed objawami klinicznymi. Skany PET mogą określić osoby na trajektorii rozwoju choroby Alzheimera, a dzięki nowym testom biomarkerów działającym w kierunku zatwierdzenia przez FDA, będą w stanie przewidzieć wystąpienie objawów klinicznych.
znając tych, którzy są najbardziej narażone na rozwój tej choroby zwyrodnieniowej mózgu i kiedy otwiera możliwości badań klinicznych, które są w pracach. Większość opracowywanych obecnie metod leczenia jest ukierunkowana na to okno przed pogorszeniem funkcji poznawczych. Obecnie 2050 badań interwencyjnych znajduje się na clinicaltrials.gov na całym świecie w leczeniu AD.
jednym z popularnych leków w wiadomościach jest adukanumab firmy Biogen. W marcu 2019 r. Biogen przerwał dwa badania fazy III dla leku przeciwciałowego w oparciu o tymczasową analizę daremności, która wskazywała na brak skuteczności. Ale po pełnym zebraniu ich danych, Biogen stwierdził, że rzeczywiście była skuteczność w grupie wyższej dawki, która otrzymała ponad 10 dawek.
to pozostawiło im dwa bardzo różne zestawy wyników badań-wynik pozytywny i wynik negatywny. Lemere uważa, że dowody zawarte w badaniu EMERGE były wystarczająco silne, aby wykazać pozytywne korzyści kliniczne. Pomimo wielu krytyki i wątpliwości związanych z adukanumabem, Biogen zabrał go do FDA z nadzieją na zatwierdzenie i otrzymał surowe głosowanie od niezależnego Komitetu Doradczego. Nie ma jeszcze wieści od FDA. Lemere przewiduje, że FDA wezwie do kolejnego, dużego badania fazy III, aby potwierdzić pozytywny wynik przy wyższej dawce dla pełnego badania. Lemere konsultuje się z firmą Biogen w ramach Programu Edukacji w zakresie choroby Alzheimera i nie jest zaangażowany w ich programy rozwoju leków.
głównym przełomem w ubiegłym roku w leczeniu farmaceutycznym AD jest to, że naukowcy w końcu wiedzą, co jest właściwym celem – toksyczna formacja oligomerów amyloidu, która jest kluczowym czynnikiem powodującym chorobę. Biogen nie jest jedynym, który celuje w niego ze swoimi kandydatami do narkotyków. W wyścigu występują także Alz-801, Eisai BAN2401 oraz gantener Roche.
w przeciwieństwie do dożylnych kandydatów na przeciwciała z pozostałych trzech, Alz-801 Alzheona jest podawanym doustnie inhibitorem oligomeru amyloidu. Alzheon niedawno dawkowane swoich pierwszych pacjentów w fazie II badania biomarker u nosicieli APOE4. Pacjenci z genem APOE4 są na znacznie większe ryzyko rozwoju choroby Alzheimera, szczególnie jeśli zostały przekazane dwa geny. W sierpniu Narodowy Instytut starzenia przyznał Alzheimera bezprecedensową dotację w wysokości 47 milionów dolarów na pomoc w badaniu klinicznym III Fazy ALZ-801. Proces ma rozpocząć się na początku przyszłego roku z harmonogramem 2-3 lat do zakończenia. Ta faza III będzie dawkowaniem młodszych osób z patologią Alzheimera w celu przetestowania profilaktyki pierwotnej, interweniując przed pojawieniem się objawów klinicznych.
Biotechnologia z Szanghaju kieruje reklamę w zupełnie inny sposób. Zamiast celować w amyloid w mózgu, kandydat Green Valley podąża za jelitami. GV – 971 jest doustną kapsułką z jej głównym składnikiem pochodzącym z wodorostów, aby „terapeutycznie wykorzystać nieprawidłową produkcję aminokwasów, infiltrację komórek odpornościowych do mózgu, a z kolei neuroinflammację poprzez przebudowę mikroflory jelitowej.”Reakcje na to podejście wahają się od podniecenia przez ostrożny optymizm do wręcz sceptycyzmu. Czas powinien wkrótce powiedzieć, czy jest coś w tym podejściu, ponieważ Green Valley zidentyfikowało swojego pierwszego pacjenta do badania III fazy w USA, a dawka początkowa wkrótce.
nie tylko deweloperzy narkotyków próbują powstrzymać niszczycielski postęp reklamy. Zespół badawczy w MIT odkrył, że w modelach myszy Alzheimera, prawe fale mózgowe mogą napędzać mikroglej, komórki zmiatające, które usuwają uszkodzone neurony i infekcje w ośrodkowym układzie nerwowym, aby spożywać toksyczne złoża białka amyloidu. Prowadzone są dalsze badania w tej dziedzinie, aby zbadać to jako potencjalną opcję leczenia u ludzi w celu zmniejszenia złogów amyloidu w mózgu.
Lemere wymienił wiele projektów badawczych w pracach nad zapobieganiem chorobie Alzheimera-terapiami zapobiegającymi powstawaniu wolnych rodników i zmniejszającymi stres oksydacyjny w mózgu, badaniami nad znaczeniem zdrowia naczyń krwionośnych i jego wpływem na reklamę, skutkami diety i ćwiczeń fizycznych i nie tylko. Jedno z badań wykazało znaczące wyniki u pacjentów stosujących agresywną terapię ciśnienia krwi. Osoby, które obniżyły ciśnienie krwi i utrzymały je w okolicach 120, w porównaniu do grupy kontrolnej unoszącej się wokół 140, wykazały znaczne spowolnienie tempa widocznych zaburzeń poznawczych.
Stowarzyszenie Alzheimera, którego Lemere jest członkiem medycznej i naukowej grupy doradczej, sponsoruje badanie interwencyjne dotyczące stylu życia w USA o nazwie POINTER, które bierze pod uwagę ćwiczenia, odżywianie, interakcje społeczne, stymulację poznawczą i zarządzanie chorobami współistniejącymi w celu ochrony funkcji poznawczych u zdrowych osób starszych, które są na zwiększone ryzyko spadku zdolności poznawczych.
„najważniejsze jest to, że prawdopodobnie żadna z nich nie zadziała sama” – powiedział Lemere.
raczej widzi przyszłość, w której lekarz, który widzi patologię Alzheimera u pacjenta, zaleci wielowątkową obronę.
I nie będzie to ta sama kombinacja dla każdej osoby” – powiedział Lemere. „To będzie zależne od tego, co się z nimi dzieje. Ponieważ Alzheimer rzadko występuje sam w sobie. Zwykle występują inne choroby współistniejące. Więc ostatecznie, myślę, że będzie to bardziej spersonalizowana medycyna i terapia skojarzona.”
tylko w 2020 r. Narodowy Instytut Zdrowia ma wydać 2,8 mld USD na badania nad chorobą Alzheimera. Kosztując 277 miliardów dolarów rocznie, jest to najdroższa choroba w Ameryce. Przewiduje się, że roczny koszt opieki wzrośnie do 1,1 biliona dolarów do 2050 roku. Podczas gdy obciążenie finansowe jest niezwykle wysokie, dla członków rodziny i opiekunów to koszt emocjonalny pozostawia najgłębsze blizny.
mieszkanka Arkansas Linda Crafton z pierwszej ręki wie, jak niszczycielski wpływ Alzheimera na rodzinę ma.
” dla mnie to najgorsza choroba znana ludzkości. Kiedyś myślałem, że sposób, w jaki straciłem ojca, który był natychmiastową śmiercią, był najtrudniejszym sposobem na utratę kogoś” – powiedział Crafton. „Teraz wiem, że to było złe. Najtrudniejszym sposobem na utratę rodzica jest dzień po dniu, krok po kroku, centymetr po centymetrze.”
matka Craftona i pięcioro z siedmiorga rodzeństwa jej matki padło ofiarą agresywnej choroby. Powiedziała, że należy do pokolenia kuzynów, którzy teraz żyją w strachu przed przyszłością, zastanawiając się, który z nich jako pierwszy pokaże znaki, jako pierwszy otrzyma własną diagnozę.
pisarz magazynu Time Jeffrey Kluger powiedział: „cierpienie jest zawsze trudne do oszacowania, zwłaszcza gdy ból jest spowodowany tak okrutną chorobą jak choroba Alzheimera. większość chorób atakuje ciało; Alzheimer niszczy umysł i w tym procesie unicestwia samego siebie.”
chociaż lekarstwo na Alzheimera frustruje naukowców od lat, są teraz bliżej niż kiedykolwiek wcześniej.
według Stowarzyszenia Alzheimera, brak ochotników do badań klinicznych jest jedną z największych przeszkód spowalniających postęp potencjalnych nowych metod leczenia. Jeśli ty lub ktoś, kogo kochasz jest na trajektorii rozwoju choroby Alzheimera, Stowarzyszenie oferuje bezpłatną usługę TrialMatch, aby połączyć wolontariuszy z badaniami klinicznymi w celu rozwoju badań.
Najczęściej czytane dzisiaj na BioSpace: