ei ehkä ole mitään niin sisua raastavaa kuin se, että istuu rakkaansa vierellä ja katsoo avuttomana, kun heidän elämänsä päättyy. Tuskallisempaa on ehkä vain se, että se läheinen ei enää tunnista sinua, vaan lipuu pois tietämättä, kuka häntä kädestä piteli.
Marraskuuta pidetään ”Alzheimer’ s Awareness Month.”Vaikka rappeuttava aivosairaus vaikuttaa nyt noin 5.8 miljoonaa amerikkalaista ja heidän perheensä tänään, se ei ehkä ole niinkään lisätä tietoisuutta, että tarvitaan, mutta pikemminkin epätoivoinen tarve tehokasta hoitoa.
Alzheimerin tauti on ainoa Amerikan 10 parhaan kuolinsyyn joukossa oleva sairaus, jota ei voida estää, parantaa tai edes hidastaa. Yli kymmenen vuotta ja miljardeja dollareita on käytetty tutkimukseen Alzheimerin taudin parannuskeinon löytämiseksi, mutta yksikään niistä ei ole toistaiseksi osoittautunut todelliseksi kliiniseksi hyödyksi. Jos Alzheimerin vaikeasti löydettävää parannuskeinoa ei löydetä pian, tutkijat arvioivat, että vuoteen 2050 mennessä joku Yhdysvalloissa sairastuu tautiin joka 33.sekunti.
vaikka nämä tilastot maalaavat melko synkän kuvan, Brigham and Women ’ s Hospitalin ja Harvard Medical Schoolin neurologian apulaisprofessori Cynthia Lemere vakuutti Biospacelle, että toivoa ei ole menetetty. Huolimatta monista epäonnistuneista lääkekokeista, Lemere sanoo Horizonin näyttävän vihdoin optimistiselta ja odottaa useiden hoitojen hyväksymistä lähivuosina.
” mikä tahansa tässä vaiheessa kehitetty hoito on todennäköisesti hyväksi yhdelle alaluokalle tuosta 5,8 miljoonasta Alzheimerin tautia sairastavasta. Ja ehkä ei edes sitä väestöä, mutta ehkä väestöä, jolla ei vielä ole Alzheimerin tautia, mutta jonka aivoissa tapahtuu muutoksia Alzheimerin tautiin, joten tiedämme, että he ovat radalla”, Lemere sanoi.
varsinaista hoitoa ei ole vielä hyväksytty, mutta diagnostiset valmiudet ovat kasvaneet räjähdysmäisesti. Kun Lemere aloitti neurologian alalla, todellinen Alzheimer-diagnoosi voitiin antaa vasta ruumiinavauksessa. Viime vuosikymmen on osoittanut, että taudin patologia alkaa aivoissa noin 20 vuotta ennen kliinisiä oireita. PET-skannaukset voivat määrittää ne, jotka ovat kehittämässä Alzheimerin tautia, ja uusilla biomarkkeritesteillä, jotka pyrkivät FDA: n hyväksyntään, he pystyvät ennustamaan kliinisten oireiden alkamisen.
tiedetään, ketkä todennäköisimmin sairastuvat tähän rappeuttavaan aivosairauteen ja milloin avautuu mahdollisuuksia kliinisiin tutkimuksiin, jotka ovat työn alla. Suurin osa nyt kehitettävistä hoidoista tähtää siihen ikkunaan ennen kognitiivista heikkenemistä. On tällä hetkellä 2,050 interventional tutkimukset lueteltu clinicaltrials.gov ympäri maailmaa hoitoon AD.
yksi uutisissa mainittu buzzworthy-lääke on Biogenin adukanumabi. Maaliskuussa 2019 Biogen keskeytti kaksi vasta-ainelääkkeen faasin III tutkimusta, jotka perustuivat väliaikaiseen hyödyttömyysanalyysiin, joka osoitti tehon puuttumista. Mutta kun heidän tietonsa oli kerätty täysin, Biogen havaitsi, että suuremman annoksen ryhmässä, joka sai yli 10 annosta, oli todellakin tehoa.
tämä jätti heille kaksi hyvin erilaista koesarjaa – ilmaantuvat positiivisin lukemin ja sitoutuvat negatiivisin tuloksin. Lemere uskoo, että EMERGE-tutkimuksen todisteet olivat tarpeeksi vahvoja osoittamaan positiivista kliinistä hyötyä. Huolimatta aducanumabiin liittyvästä suuresta kritiikistä ja epäilyistä Biogen vei sen FDA: n hyväksyttäväksi ja sai tiukan äänestyksen riippumattomalta neuvoa-antavalta komitealta. FDA: sta ei ole kuulunut. Lemere ennustaa, että FDA vaatii toisen, suuren vaiheen III tutkimuksen, joka vahvistaa positiivisen tuloksen suuremmalla annoksella koko tutkimusta varten. Lemere konsultoi Biogenin kanssa yhtiön Alzheimer-koulutusohjelmaa eikä ole mukana heidän lääkekehitysohjelmissaan.
kuluneen vuoden tärkein läpimurto AD: n lääkehoidossa on se, että tutkijat vihdoin tietävät, mikä on oikea kohde – myrkyllinen amyloidioligomeerimuodostuma, joka on keskeinen taudin aiheuttaja. Biogen ei ole ainoa, joka tähtää siihen lääkeaihioillaan. Kilpailussa ovat mukana myös Alzheimerin tauti ALZ-801: llä, EISAIN BAN2401: llä ja Rochen GANTENERUMABILLA.
toisin kuin kolmen muun laskimonsisäiset vasta-aineehdokkaat, Alzheimerin ALZ-801 on suun kautta annettu amyloidioligomeerin estäjä. Alzheimer antoi äskettäin ensimmäiset potilaansa faasin II biomarkkeritutkimuksessa APOE4-kantajilla. Potilailla, joilla on APOE4-geeni, on paljon suurempi riski sairastua Alzheimerin tautiin, varsinkin jos olet läpäissyt kaksi geeniä. Elokuussa National Institute of Aging myönsi Alzheimerille ennennäkemättömän 47 miljoonan dollarin apurahan Alz-801: n vaiheen III kliiniseen tutkimukseen. Oikeudenkäynnin on määrä alkaa ensi vuoden alussa, ja aikaa on 2-3 vuotta. Tämä vaihe III annostellaan nuoremmille Alzheimerin patologiaa sairastaville primaariprotokollan testaamiseksi, väliin ennen kliinisten oireiden ilmaantumista.
shanghailainen biotech tähtää mainokseen aivan toisella tavalla. Viherlaakson ehdokas ei tähtää amyloidiin vaan suolistoon. GV-971 on oraalinen kapseli, jonka pääainesosa on peräisin merilevästä, joka ” valjastaa terapeuttisesti aminohappojen epänormaalin tuotannon, immuunisolujen tunkeutumisen aivoihin ja vuorostaan neuroinflammaation suoliston mikrobiston muokkaamisen kautta.”Reaktiot tähän lähestymistapaan vaihtelevat innostuksesta varovaiseen optimismiin ja suorastaan skeptisyyteen. Aika näyttää pian, onko tässä lähestymistavassa jotain, sillä Green Valley on nyt tunnistanut ensimmäisen potilaansa vaiheen III tutkimukseen Yhdysvalloissa, ja aloitusannos on tulossa pian.
Lääkekehittäjät eivät ole ainoita, jotka yrittävät pysäyttää AD: n tuhoisan etenemisen. MIT: n tutkimusryhmä havaitsi, että Alzheimerin hiirimalleissa oikeat aivoaallot voivat ajaa mikroglia-solut, jotka poistavat keskushermoston vaurioituneita hermosoluja ja infektioita, kuluttamaan myrkyllisiä amyloidiproteiinikertymiä. Lisää tutkimusta tehdään tällä alalla tutkia tätä mahdollisena vaihtoehtona hoitoon ihmisillä vähentää amyloidiesiintymiä aivoissa.
Lemere luetteli useita tutkimushankkeita teoksissaan ”works for Alzheimer’ s prevention – therapies to prevention free-radical formation and reduce oxidative stress in the brain”, tutkimukset verisuonten terveyden merkityksestä ja sen vaikutuksesta AD: hen, ruokavalion ja liikunnan vaikutuksista ja paljon muuta. Eräässä tutkimuksessa havaittiin merkittäviä tuloksia potilailla, jotka käyttivät aggressiivista verenpainelääkitystä. Ihmiset, jotka olivat laskeneet verenpaineensa ja pitäneet sen noin 120, verrattuna verrokkiryhmään, joka leijui noin 140, osoittivat näkyvän kognitiivisen heikentymisen hidastuvan merkittävästi.
Alzheimer ’ s Association, jonka lääketieteellisen ja tieteellisen neuvoa-antavan ryhmän jäsen Lemere on, sponsoroi Yhdysvalloissa elintapainterventiotutkimusta nimeltä POINTER, jossa otetaan huomioon liikunta, ravitsemus, sosiaaliset vuorovaikutukset, kognitiivinen stimulaatio ja liitännäissairauksien hallinta kognitiivisten toimintojen suojelemiseksi terveillä vanhemmilla aikuisilla, joilla on lisääntynyt kognitiivisen heikkenemisen riski.
”Iso pointti on se, että todennäköisesti mikään näistä ei tule toimimaan itsestään”, Lemere sanoi.
pikemminkin hän näkee tulevaisuuden, jossa Alzheimer-patologiaa sairastava lääkäri suosittelee monipiikkistä puolustusta.
” luulen, että siitä tulee hoitojen yhdistelmä. Eikä se tule olemaan sama yhdistelmä jokaiselle ihmiselle”, Lemere sanoi. ”Se tulee olemaan riippuvainen siitä, mitä muuta tapahtuu heidän kanssaan. Alzheimerin tauti nimittäin puhkeaa harvoin itsestään. On yleensä muita liitännäissairauksia. Joten viime kädessä, uskon, että se on enemmän henkilökohtaista lääkettä ja yhdistelmähoito.”
pelkästään vuonna 2020 National Institutes of Healthin odotetaan käyttävän 2,8 miljardia dollaria Alzheimerin tutkimukseen. Se maksaa USA: lle 277 miljardia dollaria vuodessa, ja se on Amerikan Kallein tauti. Hoidon vuotuisten kustannusten ennustetaan nousevan 1,1 biljoonaan dollariin vuoteen 2050 mennessä. Vaikka taloudellinen taakka on kohtuuttoman suuri, perheenjäsenille ja hoitajille se on tunneperäinen hinta, joka jättää syvimmät arvet.
Arkansasissa asuva Linda Crafton tietää omakohtaisesti, miten tuhoisia vaikutuksia Alzheimerin taudilla on perheeseen.
” minulle se on pahin ihmiskunnan tuntema sairaus. Ennen ajattelin, että tapa, jolla menetin isäni, joka oli välitön kuolema, oli vaikein tapa menettää joku, Crafton sanoi. ”Tiedän nyt, että se oli väärin. Vaikein tapa menettää vanhempi on päivä kerrallaan, pikku hiljaa, sentti kerrallaan.”
Craftonin äiti ja viisi hänen äitinsä seitsemästä sisaruksesta joutuivat aggressiivisen taudin uhreiksi. Hän sanoi kuuluvansa serkussukupolveen, joka elää nyt tulevaisuuden pelossa ja miettii, kuka heistä on ensimmäinen, joka näyttää merkkejä, ensimmäinen, joka saa oman diagnoosinsa.
Time-lehden kirjoittaja Jeffrey Kluger sanoi: ”kärsimystä on aina vaikea mitata, varsinkin kun kivun aiheuttaa yhtä julma sairaus kuin Alzheimerin tauti. useimmat sairaudet hyökkäävät kehoon; Alzheimer tuhoaa mielen ja samalla tuhoaa itse itsensä.”
vaikka lääke Alzheimerin tautiin on turhauttanut tutkijoita vuosia, he ovat nyt lähempänä kuin koskaan aikaisemmin.
Alzheimer-yhdistyksen mukaan vapaaehtoisten puute kliinisiin tutkimuksiin on yksi suurimmista esteistä, jotka hidastavat mahdollisten uusien hoitojen etenemistä. Jos sinä tai joku rakkaasi on kehityskaarella kehittää Alzheimerin tauti, yhdistys tarjoaa ilmaisen TrialMatch palvelu yhdistää vapaaehtoisia kliinisiä tutkimuksia edistää tutkimusta.
Luetuimmat tänään BioSpace: