미국 식품의약품안전청은 화이자의 뒤첸 근이영양증에 대한 조사용 유전자 치료법에 대해 패스트 트랙 명칭을 부여했다.
이 지정은 사용 가능한 치료가 부족한 심각한 상태를 해결하는 데 상당한 잠재력을 보이는 치료에 주어집니다. 그것은 임상 개발,규제 검토—우선 순위 검토 및 가속 승인을받을 수있는 치료 가능—및 승인시 시장 진출을 가속화하기위한 것입니다.”우리의 연구 유전자 치료를 부여 할 수있는 식약청의 결정은 뒤 시엔 느 근이영양증에 대한 상당한 충족되지 않은 치료 필요성을 해결하기 위해 긴급함을 강조,”브렌다 쿠퍼 스톤,화이자의 희귀 질환 최고 개발 책임자는 보도 자료에서 말했다.
“우리는 계획된 3 단계 프로그램을 가능한 한 빨리 발전시키기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.1062>
106939926 은 이전에 식약청과 유럽 의약품 청에 의해 고아 약으로 지정되었으며 식약청의 희귀 소아 질환 명칭이 부여되었습니다. 이러한 인정은 또한 개발 및 규제 검토를 지원하는 동시에 승인시 일정 기간 동안 마케팅 독점성을 보장합니다(미국에서는 7 년,유럽에서는 10 년).
뒤첸느는 근육 완전성을 위한 필수 단백질인 디스트로핀의 결핍된 생산을 초래하는 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 야기된다.이 유전자는 근육조직에 미니-디스트로핀이라고 불리는 더 짧지 만 기능적인 유전자를 전달하기 위해 변형되고 무해한 아데노 관련 바이러스를 사용한다. 이전 치료는 혈류량으로 직접 주어집니다.
가장 큰 영향을 받는 조직에 작업 미니 디스트로핀 단백질의 소스를 제공 하 여 단일 투여는 둔화 또는 근육 변성을 중지 하는 것으로 예상 된다.
패스트트랙은 진행 중인 1 단계 임상시험의 유망한 데이터를 기반으로 부여되었으며,이는 약 30 명의 소년 및 남성에서 유전자 치료를 평가하고 있다.
미국에 기반을 둔 다기관 및 상승 용량 연구에는 도움없이 걸을 수있는 4 세에서 12 세 사이의 소년과 17 세 이전에 도움없이 걸을 수있는 능력을 잃은 모든 연령대의 남성이 포함됩니다. 참가자는 치료 후 최대 5 년 동안 추적됩니다.
재판의 주요 목표는 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이차 목표는 근육 생검에 있는 소형 디스트로핀 단백질의 수준 그리고 지방화 측정,뿐 아니라 추가 안전 측정을 포함합니다.1062>
운동 기능의 검증된 척도인 노스타 외래 평가 등급 척도와 근육 지방 분율의 변화는 임상시험의 탐색적 목표 중 두 가지이다.1062>
첫 9 명의 치료 소년(평균 8 세)의 1 년 데이터는 근육 조직 및 운동 기능 향상에서 미니 디스트로핀 단백질의 지속적인 생산을 초래하고,내약성이 우수하다는 것을 보여 주었다.1062>
3 명의 소년에게 미리 정의 된 저용량의 벡터 게놈을 투여 받았고,다른 6 명은 더 높은 용량을 투여 받았다.
환자는 3 의 중간 개선을 보였다.이는 이전 임상시험에서 위약을 투여한 경직장애와 연령,체중,기능 일치 소년에 대해 보고된 4 점 손실과 크게 달랐다.
치료의 고용량을 감안할 때 소년들 사이에서 더 큰 이점이 나타났습니다.
그들은 낮은 용량으로 치료 한 것보다 더 높은 수준의 미니 디스트로핀 및 더 많은 미니 디스트로핀 양성 근육 섬유뿐만 아니라 허벅지의 근육 지방 분율 감소(근육 섬유 건강 및 품질 향상 징후)를 보여 주었다.
저용량으로 치료받은 소년들에서는 지방 분율의 감소가 관찰되지 않았다.
유전자 요법과 관련된 것으로 생각되는 가장 흔한 이상 반응에는 구토,메스꺼움,식욕 감소 및 열이 포함되었습니다. 치료 후 첫 14 일 동안 세 가지 심각한 부작용이보고되었으며,이는 가장 최근의 클리닉 방문에서 완전히 해결되었습니다.
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