rețeaua de toleranță imună (ITN) a deschis studiul clinic BEAT-MS pentru înscriere. BEAT-MS sau ” cea mai bună terapie disponibilă vs. Transplantul de celule Stem hematopoietice autologe (AHSCT) pentru SM” va investiga imunosupresia cu doze mari urmată de AHSCT – un tip de transplant care utilizează propriile celule stem imune ale pacientului – comparativ cu cel mai bun tratament medical disponibil în prezent pentru scleroza multiplă (SM) la participanții cu SM recidivantă.
SM afectează aproape 1 milion de adulți din Statele Unite și aproximativ 2,3 milioane de persoane din întreaga lume. SM este o boală autoimună în care sistemul imunitar al organismului atacă mielina protectoare care acoperă fibrele nervoase din creier și măduva spinării și dăunează axonilor nervului (fibrelor). Drept urmare, impulsurile nervoase nu sunt transmise la fel de rapid sau eficient, rezultând simptome precum dificultăți de mers, slăbiciune, pierderea vederii și probleme cu memoria, printre alte dizabilități. Formele recidivante de SM se caracterizează prin perioade de timp în care simptomele se agravează (recidivă), urmate de perioade de timp în care simptomele se îmbunătățesc (remisie). Recuperarea incompletă de la recăderi duce adesea la agravarea dizabilității.
mai mult de o duzină de terapii au fost aprobate de FDA pentru tratamentul SM recurent.cu toate acestea, în ciuda acestei disponibilități a unui număr tot mai mare de opțiuni de tratament, unii pacienți cu boală foarte activă nu realizează un control adecvat al bolii. În plus, efectele secundare ale terapiei și riscul de recidivă dacă terapia este oprită continuă să fie probleme semnificative. Studiile anterioare au arătat că AHSCT ar putea fi un tratament eficient și durabil pentru pacienții cu SM recidivantă a căror boală este controlată incomplet de terapiile disponibile în prezent.
„studiile noastre anterioare au demonstrat fezabilitatea terapiei AHSCT în forme severe de SM recidivantă, deschizând calea către acest nou studiu important care va evalua durabilitatea tratamentului AHSCT de succes în comparație cu terapiile alternative”, a remarcat Dr.Jerry Nepom, directorul ITN. „Înlocuirea și repornirea sistemului imunitar este potențial capabilă să oprească bolile autoimune, cum ar fi SM, dar necesită o evaluare atentă a studiilor clinice pentru a asigura un echilibru adecvat de risc și beneficii pentru pacienții noștri.”
BEAT-MS va fi primul studiu clinic în care eficacitatea, siguranța și rentabilitatea AHSCT vor fi comparate direct cu cele mai bune tratamente disponibile. Cele mai bune tratamente disponibile sunt alese dintre cele aprobate recent pentru tratamentul SM care nu au fost încă încercate de participantul la studiu. Participanții la studiu repartizați grupului care primește AHSCT vor avea mai întâi propriile celule stem ale sistemului imunitar mobilizate din măduva osoasă, colectate din fluxul sanguin și apoi depozitate într-un laborator calificat pentru utilizare ulterioară. Participanții vor primi apoi chimioterapie, care epuizează celulele din sistemul lor imunitar care includ acele celule implicate în provocarea SM.după chimioterapie, propriile celule stem ale participantului care au fost colectate mai devreme vor fi date înapoi participantului pentru a crea o nouă populație de celule imune.
„există tot mai multe dovezi că AHSCT poate fi o opțiune de tratament sigură și eficientă pentru unii oameni care trăiesc cu SM.studiul BEAT-MS este de așteptat să adauge la cunoștințele noastre despre AHSCT prin compararea siguranței și eficacității acestui tratament direct cu alte terapii puternice SM într-un studiu bine conceput și controlat în mod corespunzător”, a comentat Bruce Bebo, PhD, Vicepreședinte Executiv de cercetare pentru Societatea Națională de Scleroză Multiplă. „Rezultatele ar putea schimba standardele de îngrijire pentru persoanele cu anumite tipuri de SM.”
BEAT-MS este realizat de ITN, un program al Institutului de cercetare Benaroya din Virginia Mason, finanțat de Institutul Național de alergii și Boli Infecțioase (NIAID) sub numărul de granturi UM1AI109565, în colaborare cu rețeaua de studii clinice pentru transplant de sânge și măduvă (BMT CTN). Primul site Clinic deschis care va începe recrutarea participanților pentru BEAT-MS este Cleveland Clinic. BEAT-MS va fi efectuat la 19 site-uri clinice din Statele Unite și din Regatul Unit (Marea Britanie). Aceste site-uri includ Clinica Cleveland din Cleveland, OH, unde Jeffrey Cohen, MD, servește ca președinte de protocol și investigator principal, pe lângă Fred Hutchinson Cancer Research Center din Seattle, WA și Imperial College London din Londra, Marea Britanie, unde ceilalți doi copreședinți de protocol ai studiului, George Georges, MD, și Paolo Muraro, MD, PhD, respectiv, vor conduce procesul. BMT CTN, finanțat de National Heart Lung and Blood Institute și National Cancer Institute, ambele componente ale NIH, colaborează cu ITN pentru a califica centrele de transplant participante.
informații suplimentare despre BEAT-MS, NCT04047628, pot fi găsite la www.BEAT-MS.org.