Immuntolerancenetværket (ITN) har åbnet det kliniske BEAT-MS-forsøg til tilmelding. BEAT-MS eller ” bedste tilgængelige Terapi vs. Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) for MS” vil undersøge højdosis immunsuppression efterfulgt af AHSCT – en type transplantation ved hjælp af en patients egne immunstamceller – sammenlignet med den bedste medicinske behandling, der i øjeblikket er tilgængelig for multipel sklerose (MS) hos deltagere med recidiverende MS.
MS påvirker næsten 1 million voksne i USA og anslået 2,3 millioner individer over hele verden. MS er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber den beskyttende myelin, der dækker nervefibre i hjernen og rygmarven og beskadiger nerveaksonerne (fibre). Som et resultat overføres nerveimpulser ikke så hurtigt eller effektivt, hvilket resulterer i symptomer som vanskeligheder med at gå, svaghed, synstab og problemer med hukommelse, blandt andre handicap. Tilbagefaldende former for MS er kendetegnet ved perioder, hvor symptomerne forværres (tilbagefald), efterfulgt af perioder, hvor symptomerne bliver bedre (remission). Ufuldstændig opsving fra tilbagefald fører ofte til forværring af handicap.
mere end et dusin terapier er blevet godkendt af FDA til behandling af recidiverende MS. på trods af denne tilgængelighed af et stigende antal behandlingsmuligheder opnår nogle patienter med meget aktiv sygdom ikke tilstrækkelig sygdomskontrol. Derudover er bivirkninger af terapi og risikoen for tilbagefald, hvis behandlingen stoppes, fortsat betydelige problemer. Tidligere undersøgelser har vist, at AHSCT kunne være en effektiv og holdbar behandling for patienter med recidiverende MS, hvis sygdom er ufuldstændigt kontrolleret af de aktuelt tilgængelige terapier.
“vores tidligere undersøgelser viste gennemførligheden af AHSCT-terapi i alvorlige former for recidiverende MS, hvilket førte vejen mod dette vigtige nye forsøg, der vil evaluere holdbarheden af vellykket AHSCT-behandling sammenlignet med alternative terapier,” bemærkede Dr. Jerry Nepom, direktør for ITN. “Udskiftning og genstart af immunsystemet er potentielt i stand til at stoppe autoimmune sygdomme som MS, men kræver omhyggelig klinisk forsøgsevaluering for at sikre den passende balance mellem risiko og fordel for vores patienter.”
BEAT-MS vil være det første kliniske forsøg, hvor effektiviteten, sikkerheden og omkostningseffektiviteten af AHSCT sammenlignes direkte med de bedste tilgængelige behandlinger. De bedste tilgængelige behandlinger vælges blandt dem, der for nylig er godkendt til behandling af MS, som endnu ikke er prøvet af undersøgelsesdeltageren. Undersøgelsesdeltagere tildelt gruppen, der modtager AHSCT, vil først få deres eget immunsystem stamceller mobiliseret ud af knoglemarven, indsamlet fra blodbanen og derefter opbevaret i et kvalificeret laboratorium til senere brug. Deltagerne modtager derefter kemoterapi, som udtømmer cellerne i deres immunsystem, der inkluderer de celler, der er impliceret i at forårsage MS. efter kemoterapi, deltagerens egne stamceller, der blev indsamlet tidligere, vil blive givet tilbage til deltageren for at skabe en ny population af immunceller.
“der er voksende beviser for, at AHSCT kan være en sikker og effektiv behandlingsmulighed for nogle mennesker, der lever med MS. BEAT-MS-undersøgelsen forventes at tilføje vores viden om AHSCT ved at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af denne behandling direkte med andre kraftfulde MS-terapier i en veldesignet og korrekt kontrolleret undersøgelse,” kommenterede Bruce Bebo, ph.d., administrerende vicepræsident for forskning for National Multiple Sclerosis Society. “Resultaterne kan ændre standarder for pleje af mennesker med nogle typer MS.”
BEAT-MS gennemføres af ITN, et program fra Benaroya Research Institute i Virginia Mason, finansieret af National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) under tilskudsbeløb nummer UM1AI109565, i samarbejde med blod-og Marvtransplantationsklinik (BMT CTN). Det første åbne kliniske sted, der begynder at rekruttere deltagere til BEAT-MS, er Cleveland Clinic. BEAT-MS vil blive gennemført på 19 kliniske steder i hele USA og i Det Forenede Kongerige (Storbritannien). Disse steder inkluderer Cleveland Clinic i Cleveland, OH, hvor Jeffrey Cohen, MD, fungerer som protokolformand og ledende efterforsker, ud over Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle, VA, og Imperial College London i London, Storbritannien, hvor forsøgets to andre protokolformænd, George Georges, MD, og Paolo Muraro, MD, PhD, henholdsvis, vil lede retssagen. BMT CTN, finansieret af National Heart Lung and Blood Institute og National Cancer Institute, begge komponenter i NIH, samarbejder med ITN for at kvalificere deltagende transplantationscentre.
yderligere oplysninger om BEAT-MS, NCT04047628, kan findes på www.BEAT-MS.org.