L’Immune Tolerance Network (ITN) ha aperto lo studio clinico BEAT-MS per l’iscrizione. BEAT-MS o ” Migliore terapia disponibile vs. Trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (AHSCT) per SM” studierà l’immunosoppressione ad alte dosi seguita da AHSCT – un tipo di trapianto utilizzando le cellule staminali immunitarie di un paziente – rispetto al miglior trattamento medico attualmente disponibile per la sclerosi multipla (SM) nei partecipanti con SM recidivante.
La SM colpisce quasi 1 milione di adulti negli Stati Uniti e circa 2,3 milioni di individui in tutto il mondo. La SM è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca la mielina protettiva che copre le fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale e danneggia gli assoni nervosi (fibre). Di conseguenza, gli impulsi nervosi non vengono trasmessi in modo rapido o efficiente, causando sintomi come difficoltà a camminare, debolezza, perdita della vista e problemi di memoria, tra le altre disabilità. Le forme recidivanti di SM sono caratterizzate da periodi di tempo durante i quali i sintomi peggiorano (recidiva), seguiti da periodi di tempo in cui i sintomi migliorano (remissione). Il recupero incompleto dalle ricadute spesso porta a un peggioramento della disabilità.
Più di una dozzina di terapie sono state approvate dalla FDA per il trattamento della SM recidivante.Tuttavia, nonostante questa disponibilità di un numero crescente di opzioni di trattamento, alcuni pazienti con malattia altamente attiva non raggiungono un adeguato controllo della malattia. Inoltre, gli effetti collaterali della terapia e il rischio di recidiva se la terapia viene interrotta continuano ad essere problemi significativi. Studi precedenti hanno dimostrato che l’AHSCT potrebbe essere un trattamento efficace e duraturo per i pazienti con SM recidivante la cui malattia è controllata in modo incompleto dalle terapie attualmente disponibili.
“I nostri studi precedenti hanno dimostrato la fattibilità della terapia AHSCT nelle forme gravi di SM recidivante, aprendo la strada a questo importante nuovo studio che valuterà la durata del trattamento AHSCT di successo rispetto alle terapie alternative”, ha osservato il Dr. Jerry Nepom, direttore dell’ITN. “Sostituire e riavviare il sistema immunitario è potenzialmente in grado di fermare malattie autoimmuni come la SM, ma richiede un’attenta valutazione degli studi clinici per garantire l’equilibrio appropriato tra rischio e beneficio per i nostri pazienti.”
BEAT-MS sarà il primo studio clinico in cui l’efficacia, la sicurezza e l’economicità dell’AHSCT saranno confrontate direttamente con i migliori trattamenti disponibili. I migliori trattamenti disponibili sono scelti tra quelli recentemente approvati per il trattamento della SM che non sono ancora stati provati dal partecipante allo studio. I partecipanti allo studio assegnati al gruppo che riceve AHSCT avranno prima le proprie cellule staminali del sistema immunitario mobilizzate dal midollo osseo, raccolte dal flusso sanguigno e quindi conservate in un laboratorio qualificato per un uso successivo. I partecipanti riceveranno quindi la chemioterapia, che esaurisce le cellule del loro sistema immunitario che includono quelle cellule implicate nella causa della SM. Dopo la chemioterapia, le cellule staminali del partecipante che sono state raccolte in precedenza saranno restituite al partecipante per creare una nuova popolazione di cellule immunitarie.
“C’è una crescente evidenza che AHSCT può essere un trattamento sicuro ed efficace opzione per alcune persone che vivono con la SIGNORA BEAT-MS studio è previsto per aggiungere alla nostra conoscenza circa AHSCT confrontando la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento direttamente con altri potenti MS terapie in un ambiente ben progettato e ben controllate di studio”, ha commentato Bruce Bebo, PhD, Vice Presidente Esecutivo di Ricerca per la National Multiple Sclerosis Society. “I risultati potrebbero cambiare gli standard di cura per le persone con alcuni tipi di SM.”
BEAT-MS è condotto dall’ITN, un programma del Benaroya Research Institute della Virginia Mason, finanziato dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) con il numero di grant award UM1AI109565, in collaborazione con il Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Il primo sito clinico aperto che inizierà a reclutare partecipanti per BEAT-MS è Cleveland Clinic. BEAT-MS sarà condotto in 19 siti clinici negli Stati Uniti e nel Regno Unito (Regno Unito). Questi siti includono la Cleveland Clinic di Cleveland, OH, dove Jeffrey Cohen, MD, serve come il protocollo sedia e ricercatore, oltre al Fred Hutchinson Cancer Research Center di Seattle, WA, e dell’Imperial College di Londra, nel regno UNITO, dove la sperimentazione di altri due del protocollo di co-presidenti, George Georges, MD, Paolo Muraro, MD, PhD, rispettivamente, porterà la versione di prova. Il CTN BMT, finanziato dal National Heart Lung and Blood Institute e dal National Cancer Institute, entrambi componenti del NIH, sta collaborando con l’ITN per qualificare i centri di trapianto partecipanti.
Ulteriori informazioni su BEAT-MS, NCT04047628, possono essere trovate all’indirizzo www.BEAT-MS.org.