Tam může být nic, docela jako gut-trýznivou, jak sedí u lůžka milovaného člověka, bezmocně dívat, jak jejich život se chýlí ke konci. Snad jediná věc, která je bolestnější, je, když vás ten milovaný už nepozná, vyklouzl pryč a nevěděl, kdo to drží za ruku.
listopad je považován za “ měsíc povědomí o Alzheimerově chorobě.“Ačkoli s degenerativním onemocněním mozku, které nyní postihuje zhruba 5.8 milionů Američanů a jejich rodin dnes, možná to není tolik zvýšení povědomí, které je potřeba, ale spíše zoufalá potřeba účinné léčby.
Alzheimerova choroba je jedinou chorobou mezi 10 nejčastějšími příčinami úmrtí v Americe, které nelze zabránit, vyléčit nebo dokonce zpomalit. Více než deset let a miliardy dolarů byly vynaloženy na výzkum najít lék na Alzheimerovu chorobu, ale žádný dosud prokázal skutečný klinický přínos. Pokud se nepolapitelný lék na Alzheimerovu chorobu brzy nenajde, vědci odhadují, že do roku 2050 se u někoho ve Spojených státech nemoc rozvine každých 33 sekund.
Zatímco tyto statistiky malovat docela smutný obraz, Cynthia Lemere, Ph.d., Profesor Neurologie na Brigham a Ženské Nemocnice a Harvard Medical School, ujistil BioSpace, že naděje není ztraceno. I přes mnohé neúspěšné pokusy, Lemere říká, že na obzoru je konečně optimistický a očekává, že vidět více ošetření schválen v příštích několika letech.
“ jakákoli terapie vyvinutá v tomto bodě bude pravděpodobně dobrá pro jednu podsekci z 5,8 milionu lidí s Alzheimerovou chorobou. A možná ani to obyvatelstvo, ale možná populace, která ještě nemá Alzheimerovu chorobu, ale se změnami v jejich mozku, Alzheimerovy choroby, takže víme, že jsou na trati,“ Lemere řekl.
i když ještě není schválena žádná skutečná léčba, diagnostické schopnosti exponenciálně rostly. Když Lemere poprvé začínal v oboru neurologie, skutečná Alzheimerova diagnóza nemohla být stanovena až do pitvy. Poslední desetiletí ukázalo, že patologie onemocnění začíná v mozku zhruba 20 let před klinickými příznaky. PET skeny mohou určit ty na trajektorii k rozvoji Alzheimerovy choroby a s novým testováním biomarkerů směřujícím ke schválení FDA budou schopni předpovědět nástup klinických příznaků.
znát ty, kteří s největší pravděpodobností vyvinou toto degenerativní onemocnění mozku a kdy otevírají příležitosti pro klinické studie, které jsou v pracích. Většina léčby, která se právě vyvíjí, se zaměřuje na toto okno před kognitivním poklesem. V současné době je na seznamu 2 050 intervenčních studií clinicaltrials.gov po celém světě pro léčbu AD.
jeden buzzworthy lék ve zprávách je Biogen aducanumab. V Březnu 2019, Biogen zastavil dvou studií Fáze III na protilátky léčiva na základě prozatímní marnosti analýzy, které naznačují nedostatečnou účinnost. Ale po celou kolekci jejich data, Biogen zjistil, že tam bylo opravdu účinnosti ve vyšším dávkování skupiny, kteří obdrželi více než 10 dávek.
To nechala dvě velmi odlišné sady zkušební výsledky – OBJEVÍ se pozitivní čtení a ZAPOJIT se s negativní. Lemere věří, že důkazy ve studii EMERGE byly dostatečně silné, aby prokázaly pozitivní klinické přínosy. Navzdory velké kritice a pochybnostem kolem adukanumabu jej Biogen vzal do FDA s nadějí na schválení a obdržel tvrdé hlasování od nezávislého poradního výboru. Od FDA zatím žádné zprávy. Lemere předpovídá, že FDA bude vyžadovat další, velkou studii fáze III, která potvrdí pozitivní výsledek při vyšší dávce pro celou studii. Lemere konzultuje s Biogen pro vzdělávací program Alzheimerovy společnosti a není zapojen do jejich programů vývoje drog.
hlavní průlom v minulém roce pro farmaceutické léčbě AD se, že vědci konečně vím, co je správný cíl je – toxické amyloid tvorbě oligomeru, který je klíčovým faktorem pro onemocnění. Biogen není jediný, kdo se zaměřuje na své kandidáty na drogy. Také v závodě jsou Alzheimer s ALZ-801, eisai BAN2401 a Roche gantenerumab.
na rozdíl od kandidátů na intravenózní protilátky z ostatních tří je Alzheimer ALZ-801 perorálně podávaným inhibitorem amyloidního oligomeru. Alzheimer nedávno dávkoval své první pacienty ve studii biomarkerů fáze II u nosičů APOE4. Pacienti s genem APOE4 jsou vystaveni mnohem vyššímu riziku vzniku Alzheimerovy choroby, zvláště pokud vám byly předány dva geny. V srpnu udělil Národní institut stárnutí společnosti Alzheimer bezprecedentní grant ve výši 47 milionů dolarů na pomoc při klinickém hodnocení fáze III ALZ-801. Soud by měl začít na začátku příštího roku s časovou osou 2-3 roky. Tato Fáze III bude dávkování mladší lidé s Alzheimerovou patologie k testování primární prevence, intervence, než se klinické příznaky objeví.
Biotech se sídlem v Šanghaji cílí na reklamu úplně jiným způsobem. Místo toho, aby se zaměřil na amyloid v mozku, kandidát Green Valley jde po střevě. GV-971 je ústní kapsle, s jeho primární složky získané z mořských řas „terapeuticky využívá abnormální produkci aminokyselin, infiltraci imunitních buněk do mozku, a zase zánět prostřednictvím přestavby střevní mikroflóry.“Reakce na tento přístup v rozsahu od vzrušení opatrný optimismus vyloženě skepse. Čas by měl brzy zjistit, zda je na tomto přístupu něco, protože Green Valley nyní identifikoval svého prvního pacienta pro studii fáze III v USA s počáteční dávkou brzy.
vývojáři léků nejsou jediní, kdo se snaží zastavit ničivý vývoj AD. Výzkumný tým na MIT zjištěno, že u Alzheimerovy myší modely, pravé mozkové vlny může řídit mikroglie, mrchožrout buňky, které odstraňují poškozené neurony a infekce v centrálním nervovém systému, konzumovat toxické bílkoviny amyloidu vkladů. V této oblasti se provádí další výzkum, aby se to prozkoumalo jako potenciální možnost léčby u lidí ke snížení depozit amyloidu v mozku.
Lemere vyjmenoval několik výzkumných projektů v pracích pro Alzheimerovu prevence – terapie, aby se zabránilo volnými radikály vznik a snížit oxidační stres v mozku, studium na význam zdraví cév a jejich dopad na AD, účinky diety a cvičení, a další. Jedna studie zjistila významné výsledky u pacientů užívajících agresivní terapii krevního tlaku. Lidé, že měl podstatně snížena jejich krevní tlak a držel ji kolem 120, ve srovnání s kontrolní skupinou pohybuje kolem 140, ukázala výrazné zpomalení tempa viditelné poškození kognitivních funkcí.
Alzheimerova Asociace, které Lemere je členem lékařské a vědecké poradní skupiny, je sponzoring a životní styl intervenční studie v USA nazývá UKAZATEL, který bere v úvahu cvičení, výživa, sociální interakce, kognitivní stimulace a řízení komorbidit chránit kognitivní funkce u zdravých starších dospělých, kteří mají zvýšené riziko kognitivního poklesu.
“ velkým bodem je, že pravděpodobně žádný z nich nebude fungovat sám o sobě,“ řekl Lemere.
spíše vidí budoucnost, ve které lékař, který vidí, jak se Alzheimerova patologie vaří u pacienta, doporučí obranu s více hroty.
“ myslím, že to bude kombinace léčby. A nebude to stejná kombinace pro každého člověka, “ řekl Lemere. „Bude to záviset na tom, co se s nimi děje.“ Protože Alzheimerova choroba se zřídka vyskytuje sama o sobě. Obvykle existují další komorbidity. Takže nakonec si myslím, že to bude více personalizovaná medicína a kombinovaná terapie.“
pouze v roce 2020 se očekává, že národní zdravotní ústavy utratí 2, 8 miliardy dolarů na výzkum Alzheimerovy choroby. Stojí 277 miliard dolarů ročně, je to nejdražší nemoc v Americe. Roční náklady na péči by se měly do roku 2050 zvýšit na 1,1 bilionu dolarů. Zatímco finanční zátěž je přehnaně vysoká, pro členy rodiny a pečovatele jsou to emocionální náklady, které zanechávají nejhlubší jizvy.
obyvatel Arkansasu Linda Crafton ví z první ruky ničivé účinky Alzheimerovy choroby na rodinu.
“ pro mě je to nejhorší nemoc známá lidstvu. Myslel jsem si, že způsob, jakým jsem ztratil svého otce, což byla okamžitá smrt, byl nejtěžší způsob, jak někoho ztratit, “ řekl Crafton. „Teď vím, že to bylo špatné. Nejtěžší způsob, jak ztratit svého rodiče, je den za dnem, kousek po kousku, palec najednou.“
Craftonova matka a pět ze sedmi sourozenců její matky byly oběťmi agresivní nemoci. Řekla, že je v generaci bratranců, kteří nyní žijí ve strachu z budoucnosti, přemýšlel, který z nich bude první znamení, první přijímat své vlastní diagnózy.
časopis Time spisovatel Jeffrey Klugerem řekl: „Utrpení je vždy těžké vyčíslit, zejména když bolest je způsobena tím, jak je kruté onemocnění, jako je Alzheimerova choroba. Většina nemocí útočí na tělo; Alzheimer ničí mysl, a, v procesu, ničí velmi samostatně.“
ačkoli lék na Alzheimerovu chorobu frustroval vědce po celá léta, jsou nyní blíž,než kdy předtím.
Podle Alzheimerova Asociace, nedostatek dobrovolníků pro klinické studie je jednou z největších překážek zpomaluje průběh potenciální nové způsoby léčby. Pokud vy nebo někdo, koho milujete, je na trajektorii pro rozvoj Alzheimerovy choroby, sdružení nabízí bezplatnou TrialMatch služby propojit dobrovolníky s klinických studiích k postupu výzkumu.
nejčtenější dnes na BioSpace: