Immuunitoleranssiverkosto (ITN) on avannut BEAT-MS-kliinisen tutkimuksen ilmoittautumista varten. BEAT-MS tai ” paras käytettävissä oleva hoito vs. Autologisessa hematopoieettisessa KANTASOLUSIIRROSSA (AHSCT) MS-tautiin ” tutkitaan suuriannoksista immunosuppressiota, jota seuraa AHSCT-elinsiirto, joka on potilaan omia immuunikantasoluja käyttävä elinsiirto, verrattuna parhaaseen tällä hetkellä saatavilla olevaan MS-taudin hoitoon osallistujilla, joilla on relapsoiva MS
MS-tauti, vaikuttaa lähes 1 miljoonaan aikuiseen Yhdysvalloissa ja arviolta 2,3 miljoonaan yksilöön maailmanlaajuisesti. MS-tauti on autoimmuunisairaus, jossa elimistön immuunijärjestelmä hyökkää aivojen ja selkäytimen hermosyitä peittävää suojaavaa myeliiniä vastaan ja vaurioittaa hermosäikeitä (kuituja). Tämän seurauksena hermoimpulssit eivät välity yhtä nopeasti tai tehokkaasti, mikä johtaa muun muassa kävelyvaikeuksiin, heikkouteen, näön menetykseen ja muistiongelmiin. Relapsoiville MS-taudinmuodoille on ominaista ajanjaksot, joiden aikana oireet pahenevat (relapsi), joita seuraavat ajanjaksot, jolloin oireet paranevat (remissio). Puutteellinen toipuminen pahenemisvaiheista johtaa usein työkyvyttömyyden pahenemiseen.
FDA on hyväksynyt toistakymmentä hoitoa aaltomaisen MS-taudin hoitoon.huolimatta tästä yhä useammasta hoitovaihtoehdosta, joillakin erittäin aktiivista tautia sairastavilla potilailla ei saavuteta riittävää taudin hallintaa. Lisäksi hoidon sivuvaikutukset ja uusiutumisriski, jos hoito lopetetaan, ovat edelleen merkittäviä ongelmia. Aikaisemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että AHSCT voisi olla tehokas ja kestävä hoito aaltomaisesti etenevää MS-tautia sairastaville potilaille, joiden tauti on puutteellisesti hallinnassa nykyisillä hoidoilla.
”aiemmat tutkimuksemme osoittivat ahsct-hoidon toteutettavuuden aaltomaisen MS-taudin vakavissa muodoissa, mikä johti tähän tärkeään uuteen tutkimukseen, jossa arvioidaan onnistuneen AHSCT-hoidon kestävyyttä vaihtoehtoisiin hoitoihin verrattuna”, totesi ITN: n johtaja Jerry Nepom. ”Immuunijärjestelmän korvaaminen ja uudelleenkäynnistäminen voi mahdollisesti pysäyttää autoimmuunisairaudet, kuten MS-taudin, mutta vaatii huolellista kliinistä arviointia, jotta varmistetaan asianmukainen riski-ja hyötytasapaino potilaillemme.”
BEAT-MS on ensimmäinen kliininen tutkimus, jossa AHSCT: n tehoa, turvallisuutta ja kustannustehokkuutta verrataan suoraan parhaisiin saatavilla oleviin hoitoihin. Parhaat saatavilla olevat hoidot valitaan MS-taudin hoitoon hiljattain hyväksytyistä hoidoista, joita tutkimukseen osallistuva ei ole vielä kokeillut. Tutkimukseen osallistuneet, jotka on määrätty AHSCT-hoitoa saavaan ryhmään, saavat ensin oman immuunijärjestelmän kantasolut, jotka mobilisoidaan luuytimestä, kerätään verenkierrosta ja varastoidaan pätevään laboratorioon myöhempää käyttöä varten. Osallistujat saavat sitten kemoterapiaa, joka kuluttaa solujen immuunijärjestelmän, jotka sisältävät ne solut, jotka osallistuvat aiheuttaa MS jälkeen kemoterapia, osallistujan omia kantasoluja, jotka kerättiin aiemmin annetaan takaisin osallistujalle luoda uusi populaatio immuunisoluja.
”on kasvavaa näyttöä siitä, että AHSCT voi olla turvallinen ja tehokas hoitovaihtoehto joillekin MS-taudin kanssa eläville ihmisille.BEAT-MS-tutkimuksen odotetaan lisäävän tietämystämme AHSCT: stä vertaamalla tämän hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta suoraan muihin tehokkaisiin MS-hoitoihin hyvin suunnitellussa ja oikein kontrolloidussa tutkimuksessa”, kommentoi PhD Bruce Bebo, National Multiple Sclerosis Societyn tutkimusjohtaja. ”Tulokset voivat muuttaa joidenkin MS-tautia sairastavien hoitostandardeja.”
BEAT-MS: n toteuttaa ITN, Benaroyan tutkimuslaitoksen ohjelma Virginia Masonissa, jota rahoittaa National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) apurahanumerolla UM1AI109565, yhteistyössä Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Networkin (BMT CTN) kanssa. Ensimmäinen avoin kliininen sivusto, joka alkaa rekrytoida osallistujia BEAT-MS: ään, on Cleveland Clinic. BEAT-MS-tauti suoritetaan 19 kliinisessä paikassa eri puolilla Yhdysvaltoja ja Iso-Britanniassa. Näitä sivustoja ovat Cleveland Clinic Clevelandissa, OH, jossa Jeffrey Cohen, MD, toimii protokollan puheenjohtajana ja johtava tutkija, lisäksi Fred Hutchinson Cancer Research Center Seattlessa, WA, ja Imperial College London Lontoossa, Iso-Britannia, jossa oikeudenkäynnin kaksi muuta protokollan puheenjohtajat, George Georges, MD, ja Paolo Muraro, MD, PhD, vastaavasti, johtaa oikeudenkäyntiä. BMT CTN, jota rahoittavat National Heart Lung and Blood Institute ja National Cancer Institute, jotka molemmat ovat NIH: n osia, tekee yhteistyötä ITN: n kanssa osallistuvien elinsiirtokeskusten saamiseksi.
lisätietoja BEAT-MS: stä, NCT04047628, löytyy osoitteesta www.BEAT-MS.org.