米国食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）のためのファイザーの治験遺伝子治療であるPF-06939926にファストトラックの指定を与えました。
この指定は、利用可能な治療法が不足している深刻な状態に対処する上でかなりの可能性を示す治療法に与えられます。 これは、臨床開発をスピードアップし、規制レビュー—優先レビューと加速承認のために修飾するために治療を可能にする—と承認時に市場への参入を意味し
“FDAが治験遺伝子治療PF-06939926ファストトラック指定を付与する決定を下したことは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの重要な満たされていない治療の必要性に対処する緊急性を強調している”と、ファイザーの希少疾患の最高開発責任者であるブレンダ-クーパーストーンMDは、プレスリリースで述べている。
「計画されているフェーズ3プログラムをできるだけ早く進めるために取り組んでいます」と彼女は付け加えました。
PF-06939926は、以前はFDAと欧州医薬品庁によって孤児薬に指定されており、FDAの希少小児疾患指定を受けていました。 これらの認定は、承認時に一定期間（米国では7年間、欧州では10年間）マーケティング独占性を確保しながら、その開発と規制レビューをサポートしています。
DuchenneはDMD遺伝子の変異によって引き起こされ、その結果、筋肉の完全性に不可欠なタンパク質であるジストロフィンの欠損が生じる。
PF-06939926は、修飾された無害なアデノ関連ウイルス（AAV）-AAV9—を使用して、ミニジストロフィンと呼ばれるDMD遺伝子の短いが機能的なコピーを筋肉組織に特異的に送達する。 一度だけの治療は血流に直接与えられます。
最も影響を受けた組織に働くミニジストロフィンタンパク質の供給源を提供することにより、PF-06939926の単回投与は、DMDを有する人々の筋変性を遅らせるか、ま
ファストトラックは、DMDを持つ約30人の少年と男性の遺伝子治療を評価している進行中の第1b相試験（NCT03362502）からの有望なデータに基づいて付与されました。
米国に拠点を置く、多施設型、昇順型の研究には、援助なしで歩くことができる4歳から12歳の少年と、17歳までに援助なしで歩く能力を失った全年齢の男性が含まれています。 参加者は、治療後最大5年間追跡されます。試験の主な目標は、PF-06939926の安全性と忍容性を評価することである。 二次的な目標には、筋肉生検におけるミニジストロフィンタンパク質のレベルおよび局在の測定、ならびに追加の安全対策が含まれる。
運動機能の検証された尺度であるNorthStar Ambulatory Assessment（NSAA）評価尺度と、DMD重症度のマーカーである筋肉脂肪分率の変化は、この試験の探索的目標の2つです。
最初の9人の治療された少年（平均8歳）からの1年間のデータは、PF-0693992が十分に耐容され、筋肉組織および運動機能の改善におけるミニジストロフィンタンパク
3人の少年にpf-06939926（1E14ベクターゲノム（vg）/kg）の事前定義された低用量を与え、他の6人は3E14vg/kgの高用量を与えた。
患者は3の中央値の改善を示した。これは、以前の臨床試験でプラセボを投与されたDMDを有する年齢、体重、および機能一致の少年について報告された4ポイントの損失とは有意に異な
治療の高用量を与えられた少年の間でより大きな利益が見られた。
彼らは、低用量で治療したものよりも高いレベルのミニジストロフィンとより多くのミニジストロフィン陽性筋線維を示しただけでなく、大腿部の筋脂肪分率の低下-筋線維の健康と質の改善の兆候-以前のプラセボ群と比較して。
低用量で治療した少年では、脂肪分率の減少は観察されなかった。
遺伝子治療に関連すると考えられる最も一般的な有害事象には、嘔吐、悪心、食欲減退、および発熱が含まれていた。 治療後の最初の14日間に三つの重篤な有害事象が報告され、これらは最新の診療所訪問で完全に解決された。
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