Pfizers Genterapi For Duchenne MD Plassert På Fast Track AV FDA

US Food And Drug Administration (FDA) har gitt fast track betegnelse TIL Pf-06939926, Pfizers undersøkelsesgenterapi for DUCHENNE muskeldystrofi (DMD).

denne betegnelsen er gitt til behandlinger som viser et betydelig potensial i å håndtere alvorlige forhold som tilgjengelige behandlinger kommer til kort. Det er ment å fremskynde klinisk utvikling — regulatorisk gjennomgang-slik at en terapi kan kvalifisere for prioritert gjennomgang og akselerert godkjenning-og inntreden i markedet ved godkjenning.

«FDAS beslutning om å gi VÅR undersøkelsesgenterapi PF-06939926 Fast Track-betegnelse understreker at det haster å møte et betydelig udekket behandlingsbehov for Duchenne muskeldystrofi,» Sa Brenda Cooperstone, MD, Pfizers sjefutviklingsoffiser for sjeldne sykdommer, i en pressemelding.

» Vi jobber for å fremme Vårt planlagte Fase 3-program så raskt som mulig,» la hun til.

PF-06939926 ble tidligere utpekt som et orphan drug av FDA og European Medicines Agency, og gitt FDAS sjeldne pediatriske sykdomsbetegnelse. Disse anerkjennelsene støtter også utvikling og regulatorisk gjennomgang, samtidig som de sikrer eksklusivitet for markedsføring i en periode etter godkjenning (syv år i USA, 10 år I Europa).

Duchenne er forårsaket av mutasjoner I DMD-genet, noe som resulterer i mangelfull produksjon av dystrofin, et essensielt protein for muskelintegritet.

PF-06939926 bruker et modifisert og ufarlig adenoassosiert virus — AAV) – AAV9-for å levere en kortere, men funksjonell kopi av DMD-genet, kalt mini-dystrofin, spesielt til muskelvev. Engangsbehandling er gitt direkte inn i blodet.

ved å gi en kilde til fungerende mini-dystrofinprotein til de mest berørte vevene, forventes en enkelt administrasjon AV PF-06939926 å bremse eller stoppe muskeldegenerasjon hos personer med DMD.

Fast track ble gitt basert på lovende data fra en pågående Fase 1b studie (NCT03362502), som evaluerer genterapi i ca 30 gutter og menn med DMD.

DEN USA-baserte, multisenter-og stigende dosestudien inkluderer gutter i alderen 4 til 12 som er i stand til å gå uten hjelp, og menn i alle aldre som mistet sin evne til å gå uten hjelp før 17 år. Deltakerne vil bli fulgt opp i inntil fem år etter behandling.

forsøksens hovedmål er å vurdere sikkerhet OG toleranse FOR PF-06939926. Sekundære mål inkluderer måling av nivåer og lokalisering av mini-dystrofinproteinet i muskelbiopsier, samt ytterligere sikkerhetstiltak.

Endringer I NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA) rating scale — et validert mål for motorfunksjon — og i muskelfettfraksjon, en markør FOR DMD-alvorlighetsgrad, er to av forsøksens undersøkende mål.

Ettårsdata fra de første ni behandlede guttene (gjennomsnittsalder på 8 år) viste AT PF-0693992 ble godt tolerert og resulterte i vedvarende produksjon av mini-dystrofinproteinet i muskelvev og i forbedringer av motorisk funksjon.

Tre gutter fikk en forhåndsdefinert lav dose PF-06939926 (1e14 vektorgenomer (vg) / kg), mens de andre seks fikk en høyere dose PÅ 3E14 vg/kg.

Pasienter viste en median forbedring på 3.5 poeng I NSAA-skår på ett år, som var signifikant forskjellig fra 4-punkts tap rapportert for alders-, vekt-og funksjonstilpasset gutter med DMD gitt placebo i tidligere kliniske studier.

Større fordeler ble sett blant guttene gitt terapiens høye dose.

de viste høyere nivåer av mini-dystrofin og flere mini-dystrofin-positive muskelfibre enn de som ble behandlet med lav dose, samt en nedgang i muskelfettfraksjon i lårene — et tegn på forbedret muskelfiberhelse og kvalitet-sammenlignet med en tidligere placebogruppe.

det ble ikke observert reduksjon i fettfraksjon hos gutter behandlet med lav dose.

De vanligste bivirkningene som antas å være forbundet med genterapien inkluderte oppkast, kvalme, nedsatt appetitt og feber. Tre alvorlige bivirkninger ble rapportert i de første 14 dagene etter behandling, som ble fullstendig løst ved de siste klinikkbesøkene.

• Forfatter Detaljer

Marta Figueiredo har En BSc I Biologi og En MSc I Evolusjonær Og Utviklingsbiologi fra Universitetet I Lisboa, Portugal. Hun er for tiden ferdig Med Sin Doktorgrad I Biomedisinsk Vitenskap ved Universitetet I Lisboa, hvor hun fokuserte sin forskning på rollen som flere signalveier i thymus og parathyroidkjertler embryonisk utvikling.

Fakta Sjekket Av:

Totalt Antall Innlegg: 42

José Er en science news writer Med En PhD I Nevrovitenskap Fra Universidade Of Porto, I Portugal. Han har også studert Biokjemi Ved Universidade do Porto og var postdoktor ved Weill Cornell Medicine I New York, Og Ved University Of Western Ontario I London, Ontario, Canada. Hans arbeid har variert fra foreningen av sentral kardiovaskulær og smertekontroll til det nevrobiologiske grunnlaget for hypertensjon, og molekylveiene som driver Alzheimers sykdom.

×

Marta Figueiredo har En BSc I Biologi og En MSc I Evolusjonær Og Utviklingsbiologi fra Universitetet I Lisboa, Portugal. Hun er for tiden ferdig Med Sin Doktorgrad I Biomedisinsk Vitenskap ved Universitetet I Lisboa, hvor hun fokuserte sin forskning på rollen som flere signalveier i thymus og parathyroidkjertler embryonisk utvikling.

Siste Innlegg

• 
• 
• 
•