sieć tolerancji immunologicznej (ITN) otworzyła badanie kliniczne BEAT-MS do rejestracji. BEAT-MS lub „Best Available Therapy vs. Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (AHSCT) dla MS ” zbada wysoką dawkę immunosupresji, a następnie AHSCT-rodzaj przeszczepu przy użyciu własnych odpornych komórek macierzystych pacjenta-w porównaniu do najlepszego leczenia obecnie dostępnego dla stwardnienia rozsianego (MS) u uczestników z nawracającym SM.
MS dotyka prawie 1 milion dorosłych w Stanach Zjednoczonych i szacunkowo 2,3 milion osób na całym świecie. MS jest chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy organizmu atakuje ochronną mielinę, która obejmuje włókna nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym i uszkadza aksony nerwowe (włókna). W rezultacie impulsy nerwowe nie są przekazywane tak szybko i skutecznie, co powoduje objawy, takie jak trudności w chodzeniu, osłabienie, utrata wzroku i problemy z pamięcią, wśród innych niepełnosprawności. Nawracające formy SM charakteryzują się okresami czasu, w którym objawy nasilają (nawrót), a następnie okresy czasu, w którym objawy się lepiej (remisja). Niepełne wyleczenie z nawrotów często prowadzi do pogorszenia niepełnosprawności.
ponad tuzin terapii zostało zatwierdzonych przez FDA w leczeniu nawracającego stwardnienia rozsianego.jednak pomimo tej dostępności coraz większej liczby opcji leczenia, niektórzy pacjenci z wysoce aktywną chorobą nie osiągają odpowiedniej kontroli choroby. Ponadto, skutki uboczne terapii i ryzyko nawrotu choroby, jeśli terapia zostanie przerwana, nadal stanowią istotne problemy. Wcześniejsze badania wykazały, że AHSCT może być skutecznym i trwałym leczeniem pacjentów z nawracającym SM, których choroba nie jest w pełni kontrolowana przez obecnie dostępne terapie.
„nasze wcześniejsze badania wykazały wykonalność terapii AHSCT w ciężkich postaciach nawracającego SM, prowadząc drogę do tego ważnego nowego badania, które oceni trwałość udanego leczenia AHSCT w porównaniu z alternatywnymi terapiami”, zauważył dr Jerry Nepom, dyrektor ITN. „Zastąpienie i ponowne uruchomienie układu odpornościowego jest potencjalnie zdolne do zatrzymania chorób autoimmunologicznych, takich jak SM, ale wymaga starannej oceny badań klinicznych, aby zapewnić odpowiednią równowagę ryzyka i korzyści dla naszych pacjentów.”
BEAT-MS będzie pierwszym badaniem klinicznym, w którym skuteczność, bezpieczeństwo i opłacalność AHSCT zostaną bezpośrednio porównane z najlepszymi dostępnymi metodami leczenia. Najlepsze dostępne leki są wybierane spośród tych ostatnio zatwierdzonych do leczenia SM, które nie zostały jeszcze wypróbowane przez uczestnika badania. Uczestnicy badania przypisani do grupy otrzymującej AHSCT będą najpierw mieli własne komórki macierzyste układu odpornościowego zmobilizowane ze szpiku kostnego, pobrane z krwiobiegu, a następnie przechowywane w wykwalifikowanym laboratorium do późniejszego wykorzystania. Uczestnicy otrzymają chemioterapię, która wyczerpuje komórki w ich układzie odpornościowym, które obejmują te komórki zaangażowane w wywołanie SM. po chemioterapii własne komórki macierzyste uczestnika, które zostały zebrane wcześniej, zostaną zwrócone Uczestnikowi, aby utworzyć nową populację komórek odpornościowych.
„istnieje coraz więcej dowodów na to, że AHSCT może być bezpieczną i skuteczną opcją leczenia dla niektórych osób żyjących z SM.oczekuje się, że badanie BEAT-MS zwiększy naszą wiedzę na temat AHSCT, porównując Bezpieczeństwo i skuteczność tego leczenia bezpośrednio z innymi silnymi terapiami SM w dobrze zaprojektowanym i odpowiednio kontrolowanym badaniu”, skomentował Bruce Bebo, PhD, wiceprezes wykonawczy ds. badań Narodowego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. „Wyniki mogą zmienić standardy opieki dla osób z niektórymi rodzajami SM.”
BEAT-MS jest prowadzony przez ITN, program Benaroya Research Institute w Virginia Mason, finansowany przez National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) pod numerem grantu UM1AI109565, we współpracy z Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Pierwszą otwartą placówką kliniczną, która rozpocznie rekrutację uczestników do BEAT-MS, jest Cleveland Clinic. BEAT-MS będzie prowadzony w 19 placówkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii. Strony te obejmują klinikę Cleveland w Cleveland, OH, gdzie Jeffrey Cohen, MD, służy jako przewodniczący protokołu i główny badacz, oprócz Fred Hutchinson Cancer Research Center w Seattle, WA, i Imperial College London w Londynie, U. K., gdzie pozostali dwaj współprzewodniczący protokołu, George Georges, MD, i Paolo Muraro, MD, PhD, odpowiednio, poprowadzą badanie. BMT CTN, finansowany przez National Heart Lung and Blood Institute i National Cancer Institute, oba składniki NIH, współpracuje z ITN w celu zakwalifikowania uczestniczących ośrodków transplantacyjnych.
dodatkowe informacje o BEAT-MS, NCT04047628, można znaleźć pod adresem www.BEAT-MS.org.