Pfizer Terapia genética para Duchenne MD Colocado em Fast Track pelo FDA

A U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu fast track designação para PF-06939926, Pfizer experimentais de terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

esta designação é dada a tratamentos que apresentam um potencial considerável no tratamento de condições graves para as quais os tratamentos disponíveis são insuficientes. Destina — se a acelerar o desenvolvimento clínico, a revisão regulamentar — permitindo que uma terapia se qualifique para a revisão prioritária e a aprovação acelerada-e a entrada no mercado após a aprovação.

“a decisão da FDA de conceder a nossa terapia genética investigacional PF-06939926, ressalta a urgência de abordar uma necessidade significativa de tratamento para distrofia muscular de Duchenne”, disse Brenda Cooperstone, MD, chefe de desenvolvimento da Pfizer para doenças raras, em um comunicado de imprensa.

“estamos trabalhando para avançar nosso Programa de Fase 3 planejado o mais rápido possível”, acrescentou.

PF-06939926 foi anteriormente designado medicamento órfão pela FDA e pela Agência Europeia de medicamentos, e recebeu a designação da doença pediátrica rara da FDA. Estes reconhecimentos também apoiam o seu desenvolvimento e revisão regulamentar, garantindo a exclusividade de comercialização por um período de tempo após a aprovação (sete anos nos EUA, 10 anos na Europa).

Duchenne é causada por mutações no gene DMD, resultando numa produção deficiente de distrofina, uma proteína essencial para a integridade muscular.

PF-06939926 uses a modified and inofensive adeno-associated virus (AAV) — AAV9 — to deliver a shorter but functional copy of the DMD gene, called mini-distrophin, specifically to muscle tissue. A terapia única é dada diretamente na corrente sanguínea.

ao fornecer uma fonte de funcionamento da proteína Mini-distrofina aos tecidos mais afectados, espera-se que uma única administração de PF-06939926 atrase ou detenha a degeneração muscular em pessoas com DMD.

Fast track was granted based on promising data from an ongoing Phase 1b trial (NCT03362502), which is evaluating the gene therapy in about 30 boys and men with DMD.

o estudo baseado nos EUA, multicêntrico e de dose ascendente inclui meninos de 4 a 12 anos que são capazes de andar sem assistência, e machos de todas as idades que perderam sua capacidade de andar sem ajuda antes dos 17 anos. Os participantes serão acompanhados por até cinco anos após o tratamento.

o objectivo principal do ensaio é avaliar a segurança e tolerabilidade do PF-06939926. Os objetivos secundários incluem a medição dos níveis e localização da proteína Mini-distrofina em biópsias musculares, bem como medidas de segurança adicionais.

alterações na escala de classificação da avaliação Ambulatória de NorthStar (NSAA) — uma medida validada da função motora — e na fracção gorda muscular, um marcador de gravidade DMD, são dois dos objetivos exploratórios do ensaio.

dados de um ano dos primeiros nove rapazes tratados (idade média de 8 anos) mostraram que a PF-0693992 foi bem tolerada e resultou na produção sustentada da proteína Mini-distrofina nos tecidos musculares e na melhoria da função motora.

três rapazes receberam uma dose baixa predefinida de PF-06939926 (1e14 genomas vectoriais (vg)/kg), enquanto os outros seis receberam uma dose mais elevada de 3E14 vg/kg.

os doentes apresentaram uma melhoria mediana de 3.5 pontos na pontuação da NSAA ao fim de um ano, o que diferiu significativamente da perda de 4 pontos relatada para rapazes da Idade, do peso e da função com DMD aos quais foi administrado um placebo em ensaios clínicos anteriores.

foram observados maiores benefícios entre os rapazes que receberam a dose elevada da terapêutica.

mostraram níveis mais elevados de mini-distrofina e mais fibras musculares mini-distrofinas positivas do que as tratadas com a dose baixa, bem como uma diminuição da fracção de gordura muscular nas coxas-um sinal de melhoria da saúde e qualidade da fibra muscular — em comparação com um grupo placebo anterior.Não foi observada redução na fracção gorda em rapazes tratados com a dose baixa.

os acontecimentos adversos mais frequentes que se pensa estarem associados à terapêutica genética incluíram vómitos, náuseas, diminuição do apetite e febre. Foram notificados três acontecimentos adversos graves nos primeiros 14 dias após o tratamento, que foram completamente resolvidos nas visitas clínicas mais recentes.

• Detalhes Do Autor

Marta Figueiredo é formado em Biologia e Mestrado em Evolutiva e do Desenvolvimento Biologia pela Universidade de Lisboa, Portugal. Está actualmente a terminar o seu doutoramento em Ciências Biomédicas na Universidade de Lisboa, onde focou a sua investigação no papel de várias vias de sinalização no desenvolvimento embrionário do timo e das glândulas paratiróides.

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José é um escritor de notícias de ciência com um PhD em Neurociência da Universidade do Porto, em Portugal. Estudou Bioquímica na Universidade do Porto e pós-doutorado na Weill Cornell Medicine, em Nova Iorque, e na University of Western Ontario, em Londres, Ontário, Canadá. Seu trabalho tem variado desde a associação do controle central cardiovascular e da dor à base neurobiológica da hipertensão, e as vias moleculares que conduzem a doença de Alzheimer.

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Marta Figueiredo é formado em Biologia e Mestrado em Evolutiva e do Desenvolvimento Biologia pela Universidade de Lisboa, Portugal. Está actualmente a terminar o seu doutoramento em Ciências Biomédicas na Universidade de Lisboa, onde focou a sua investigação no papel de várias vias de sinalização no desenvolvimento embrionário do timo e das glândulas paratiróides.

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