Imunitní Tolerance Sítě (ITN) otevřel BEAT-MS klinického hodnocení pro zápis. BEAT-MS nebo “ nejlepší dostupná terapie vs. Autologní transplantací Krvetvorných Transplantace Kmenových Buněk (AHSCT) pro MS“ bude vyšetřovat vysoké dávky imunosuprese následovaná AHSCT – typ transplantace pomocí pacientovy vlastní imunitní kmenových buněk – ve srovnání s nejlepší lékařskou péči v současné době k dispozici pro roztroušenou sklerózu (MS) v účastníky s relaps PANÍ
MS postihuje téměř 1 milionů dospělých ve Spojených Státech a odhadem 2,3 milionu osob po celém světě. MS je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém těla napadá ochranný myelin, který pokrývá nervová vlákna v mozku a míše a poškozuje nervové axony (vlákna). Výsledkem je, že nervové impulsy nejsou přenášeny tak rychle nebo efektivně, což má mimo jiné za následek příznaky, jako jsou potíže s chůzí, slabost, ztráta zraku a problémy s pamětí. Relabující formy RS se vyznačují období, během nichž se symptomy zhoršení (relapsu), následuje období, v němž příznaky se lepší (remise). Neúplné zotavení z relapsů často vede ke zhoršení zdravotního postižení.
Více než tucet terapie byly schváleny FDA pro léčbu relaps-MS. Nicméně, i přes tuto dostupnost zvyšující se počet možností léčby, u některých pacientů s vysoce aktivní chorobou není dosaženo dostatečné kontroly onemocnění. Kromě toho jsou vedlejší účinky léčby a riziko relapsu, pokud je léčba zastavena, i nadále významnými problémy. Předchozí studie ukázaly, že AHSCT může být účinnou a trvalou léčbou pacientů s relabující RS, jejichž onemocnění je neúplně kontrolováno v současné době dostupnými terapiemi.
„Naše dřívější studie prokázala proveditelnost AHSCT terapie u těžkých forem recidivující MS, vede cesta k této významné nové studie, která bude hodnotit trvanlivost úspěšné AHSCT léčby ve srovnání s alternativní terapií,“ poznamenal Dr. Jerry Nepom, ředitel ITN. „Výměna a restartování imunitního systému je potenciálně schopen zastavit autoimunitní onemocnění, jako je MS, ale vyžaduje pečlivé klinické studii hodnotící zajistit náležitou rovnováhu mezi rizikem a přínosem pro naše pacienty.“
BEAT-MS bude první klinickou studií, ve které bude účinnost, bezpečnost a nákladová účinnost AHSCT přímo porovnána s nejlepšími dostupnými léčbami. Nejlepší dostupné léčby jsou vybrány z těch, které byly nedávno schváleny pro léčbu RS, které účastník studie dosud nezkoušel. Účastníci studie přiřazeno do skupiny užívající AHSCT nejprve jejich vlastní imunitní systém kmenové buňky uvolněny z kostní dřeně, získané z krevního řečiště, a pak uloženy v kvalifikované laboratoři pro pozdější použití. Účastníci pak budou dostávat chemoterapii, která poškozuje buňky v imunitním systému, které obsahují tyto buňky, podílí způsobuje PANÍ Po chemoterapii, účastník vlastních kmenových buněk, které byly shromážděny dříve, bude vrácena účastníkovi k vytvoření nové populace imunitních buněk.
„Tam je stále více důkazů, že AHSCT může být bezpečnou a efektivní léčebnou možností pro některé lidi žijící s PANÍ BEAT-MS studie se očekává, že přidat do našich znalostí o AHSCT porovnáním bezpečnost a účinnost této léčby přímo s jinými silnými MS terapie v dobře navržené a řádně kontrolované studie,“ komentoval Bruce Bebo, PhD, Výkonný Viceprezident Výzkumu pro Národní Roztroušená Skleróza Společnosti. „Výsledky by mohly změnit standardy péče o lidi s některými typy MS.“
BEAT-MS je vedena ITN, program Benaroya Research Institute at Virginia Mason, financovaný Národní Institut pro Alergie a Infekční Nemoci (NIAID) v rámci grantu číslo UM1AI109565, ve spolupráci s Krve a Dřeně Klinických Studiích Sítě (BMT CTN). První otevřené klinické místo, které začne nábor účastníků pro BEAT-MS je Cleveland Clinic. BEAT-MS bude prováděno na 19 klinických pracovištích po celých Spojených státech a ve Spojeném království (Velké Británii). Tyto stránky patří Cleveland Clinic v Cleveland, OH, kde Jeffrey Cohen, MD, slouží jako protokol židli a hlavní vyšetřovatel, kromě Fred Hutchinson Cancer Research Center v Seattlu, WA a Imperial College london v Londýn, spojené KRÁLOVSTVÍ, kde soud další dva protokol co-židle, George Georges, MD, a Paolo uzavření dohody o volném MD, PhD, v tomto pořadí, povede soud. BMT CTN, financovaný Národním institutem plic a krve srdce a Národním institutem pro rakovinu, obě složky NIH, spolupracuje s ITN na kvalifikaci zúčastněných transplantačních center.
Další informace o BEAT-MS, NCT04047628, lze nalézt na www.BEAT-MS.org.