Pfizer je Genová Terapie pro Dmd MD Umístěny na Rychlé Trati FDA

US Food and Drug Administration (FDA) udělil fast track označení PF-06939926, Pfizer hodnocených genové terapie pro léčbu Dmd (DMD).

Toto označení je uvedeno na procedury, které mají značný potenciál při řešení závažných stavů, pro které jsou k dispozici procedury zaostává. Účelem je urychlit klinický vývoj, regulační přezkum — umožňující terapii kvalifikovat se pro prioritní přezkum a zrychlené schválení — a vstup na trh po schválení.

„FDA rozhodnutí o udělení naše hodnocených genové terapie PF-06939926 Fast Track označení podtrhuje naléhavost řešit významné neuspokojené léčby je třeba pro Dmd,“ Brenda Cooperstone, MD, Pfizer šéf vývoje důstojník pro vzácná onemocnění, uvedl v tiskové zprávě.

„pracujeme na co nejrychlejším postupu našeho plánovaného programu fáze 3,“ dodala.

PF-06939926 byl dříve označen FDA a Evropskou agenturou pro léčivé přípravky jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění FDA. Tato uznání také podporují jeho vývoj a regulatorní přezkum a zároveň zajišťují marketingovou exkluzivitu po dobu po schválení (sedm let v USA, 10 let v Evropě).

Duchenne je způsoben mutacemi v genu DMD, což má za následek nedostatečnou produkci dystrofinu, nezbytného proteinu pro svalovou integritu.

PF-06939926 používá upravený a neškodný například adeno-asociovaný virus (AAV) — AAV9 — k dodání kratší, ale funkční kopii genu DMD, tzv. mini-dystrofin, konkrétně do svalové tkáně. Jednorázová terapie se podává přímo do krevního řečiště.

poskytnutím zdroje pracovního mini-dystrofinového proteinu do nejvíce postižených tkání se očekává, že jediné podání PF-06939926 zpomalí nebo zastaví svalovou degeneraci u lidí s DMD.

rychlá trať byla udělena na základě slibných údajů z probíhající fáze 1B studie (NCT03362502), která hodnotí genovou terapii u přibližně 30 chlapců a mužů s DMD.

se sídlem v USA, multicentrické, a vzestupně-dávka studie zahrnuje chlapci ve věku 4 až 12, kteří jsou schopni chodit bez pomoci, a muži všech věkových kategorií, kteří ztratili schopnost chůze bez pomoci před věku 17 let. Účastníci budou sledováni po dobu až pěti let po léčbě.

hlavním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost PF-06939926. Sekundární cíle zahrnují měření hladin a lokalizace mini-dystrofinového proteinu ve svalových biopsiích, jakož i další bezpečnostní opatření.

Změny v NorthStar Ambulantní Posouzení (NSAA) rating scale — validované měření motorických funkcí — a ve svalu podíl tuku, ukazatel DMD závažnosti, jsou dva zkušební průzkumné cíle.

One-rok data z prvních devíti léčených chlapců (průměrný věk 8) ukázala, že PF-0693992 byl dobře snášen, a vyústily v trvalou produkci mini-dystrofinu ve svalových buňkách a v motorické funkce vylepšení.

Tři kluci dostali předdefinované nízkou dávkou PF-06939926 (1E14 vektor genomů (vg)/kg), zatímco dalších šest obdrželi vyšší dávku 3E14 vg/kg.

pacienti vykazovali medián zlepšení 3.5 bodů ve skóre NSAA na jeden rok, které se výrazně lišily od 4-bodové ztráty hlášeny na věku, hmotnosti a funkci-uzavřeno chlapců s DMD, které daný placebo v předchozích klinických studiích.

větší přínosy byly pozorovány u chlapců, kterým byla podávána vysoká dávka terapie.

ukázali vyšší úrovně mini-dystrofinu a více mini-dystrofin-pozitivní svalových vláken, než těch, kteří byli léčeni nízkými dávkami, stejně jako pokles svalu podíl tuku v stehen — znamení zlepšení svalové vlákno zdraví a kvality — ve srovnání s předchozí skupinou s placebem.

u chlapců léčených nízkou dávkou nebylo pozorováno snížení tukové frakce.

nejčastější nežádoucí účinky myslel, že být spojena s genová terapie zahrnovaly zvracení, nevolnost, snížená chuť k jídlu a horečka. Během prvních 14 dnů po léčbě byly hlášeny tři závažné nežádoucí účinky, které byly plně vyřešeny při posledních návštěvách kliniky.

• Autor Podrobnosti

Marta Figueiredo drží BSc v oboru Biologie a MSc v Evoluční a Vývojové Biologie z Univerzity v Lisabonu, Portugalsko. V současné době dokončuje doktorské studium biomedicínských věd na Lisabonské univerzitě, kde se zaměřila na roli několika signálních drah v embryonálním vývoji brzlíku a příštítných tělísek.

Skutečnost Kontrolována:

Celkem Příspěvků: 42

José je science news spisovatel s PhD v oblasti Neurověd z Universidade Porto v Portugalsku. On také studoval Biochemii na Universidade do Porto a byla postgraduální pracovník na Weill Cornell Medicína, v New Yorku, a na University of Western Ontario v Londýně, Ontario, Kanada. Jeho práce se pohybuje od asociace centrální kardiovaskulární a tlumení bolesti na neurobiologický základ hypertenze a molekulární dráhy jízdy Alzheimerovy choroby.

×

Marta Figueiredo drží BSc v oboru Biologie a MSc v Evoluční a Vývojové Biologie z Univerzity v Lisabonu, Portugalsko. V současné době dokončuje doktorské studium biomedicínských věd na Lisabonské univerzitě, kde se zaměřila na roli několika signálních drah v embryonálním vývoji brzlíku a příštítných tělísek.

Nejnovější Příspěvky

• 
• 
• 
•