Das Immuntoleranznetzwerk (ITN) hat die klinische BEAT-MS-Studie zur Einschreibung geöffnet. BEAT-MS oder „Beste verfügbare Therapie vs. Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (AHSCT) für MS“ wird eine hochdosierte Immunsuppression untersuchen, gefolgt von AHSCT – einer Art Transplantation unter Verwendung der eigenen Immunstammzellen eines Patienten – im Vergleich zur besten derzeit verfügbaren medizinischen Behandlung für Multiple Sklerose (MS) bei Teilnehmern mit rezidivierender MS.
MS betrifft fast 1 Million Erwachsene in den Vereinigten Staaten und schätzungsweise 2,3 Millionen Menschen weltweit. MS ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das körpereigene Immunsystem das schützende Myelin angreift, das die Nervenfasern im Gehirn und Rückenmark bedeckt, und die Nervenaxone (Fasern) schädigt. Infolgedessen werden Nervenimpulse nicht so schnell oder effizient übertragen, was unter anderem zu Symptomen wie Gehschwierigkeiten, Schwäche, Sehverlust und Gedächtnisproblemen führt. Rezidivierende Formen der MS sind durch Zeiträume gekennzeichnet, in denen sich die Symptome verschlimmern (Rückfall), gefolgt von Zeiträumen, in denen sich die Symptome bessern (Remission). Eine unvollständige Genesung von Rückfällen führt häufig zu einer Verschlechterung der Behinderung.
Mehr als ein Dutzend Therapien wurden von der FDA für die Behandlung von schubförmiger MS zugelassen. Darüber hinaus sind Nebenwirkungen der Therapie und das Rückfallrisiko bei Therapieabbruch weiterhin erhebliche Probleme. Frühere Studien haben gezeigt, dass AHSCT eine wirksame und dauerhafte Behandlung für Patienten mit schubförmiger MS sein könnte, deren Krankheit durch die derzeit verfügbaren Therapien unvollständig kontrolliert wird.
„Unsere früheren Studien haben die Machbarkeit der AHSCT-Therapie bei schweren Formen der schubförmigen MS gezeigt und damit den Weg für diese wichtige neue Studie geebnet, die die Dauerhaftigkeit einer erfolgreichen AHSCT-Behandlung im Vergleich zu alternativen Therapien bewerten wird“, sagte Dr. Jerry Nepom, Direktor des ITN. „Das Ersetzen und Neustarten des Immunsystems ist möglicherweise in der Lage, Autoimmunerkrankungen wie MS zu stoppen, erfordert jedoch eine sorgfältige Bewertung klinischer Studien, um ein angemessenes Gleichgewicht zwischen Risiko und Nutzen für unsere Patienten sicherzustellen.“
BEAT-MS wird die erste klinische Studie sein, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffektivität von AHSCT direkt mit den besten verfügbaren Behandlungen verglichen wird. Die besten verfügbaren Behandlungen werden aus den kürzlich für die Behandlung von MS zugelassenen ausgewählt, die vom Studienteilnehmer noch nicht ausprobiert wurden. Studienteilnehmer, die der Gruppe zugeordnet sind, die AHSCT erhält, erhalten zunächst ihre eigenen Stammzellen des Immunsystems aus dem Knochenmark mobilisiert, aus dem Blutkreislauf entnommen und dann zur späteren Verwendung in einem qualifizierten Labor aufbewahrt. Die Teilnehmer erhalten dann eine Chemotherapie, die die Zellen in ihrem Immunsystem abbaut, einschließlich der Zellen, die an der Entstehung von MS beteiligt sind Nach der Chemotherapie werden die zuvor gesammelten eigenen Stammzellen des Teilnehmers an den Teilnehmer zurückgegeben, um eine neue Population von Immunzellen zu bilden.
„Es gibt immer mehr Hinweise darauf, dass AHSCT eine sichere und wirksame Behandlungsoption für einige Menschen mit MS sein kann. Die BEAT-MS-Studie wird voraussichtlich unser Wissen über AHSCT erweitern, indem die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlung direkt mit anderen leistungsstarken MS-Therapien in einer gut konzipierten und ordnungsgemäß kontrollierten Studie verglichen wird“, kommentierte Bruce Bebo, PhD, Executive Vice President of Research der National Multiple Sclerosis Society. „Die Ergebnisse könnten die Versorgungsstandards für Menschen mit einigen Arten von MS verändern.“
BEAT-MS wird vom ITN durchgeführt, einem Programm des Benaroya Research Institute in Virginia Mason, das vom National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) unter der Grant-Award-Nummer UM1AI109565 in Zusammenarbeit mit dem Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) finanziert wird. Die erste offene klinische Website, die mit der Rekrutierung von Teilnehmern für BEAT-MS beginnen wird, ist die Cleveland Clinic. BEAT-MS wird an 19 klinischen Standorten in den USA und im Vereinigten Königreich durchgeführt. Zu diesen Standorten gehören die Cleveland Clinic in Cleveland, OH, wo Jeffrey Cohen, MD, als Protokollvorsitzender und leitender Ermittler fungiert, sowie das Fred Hutchinson Cancer Research Center in Seattle, WA, und das Imperial College London in London, GROßBRITANNIEN, wo die beiden anderen Protokoll-Co-Vorsitzenden der Studie, George Georges, MD, und Paolo Muraro, MD, PhD, die Studie leiten werden. Das BMT CTN, finanziert vom National Heart Lung and Blood Institute und dem National Cancer Institute, beide Komponenten des NIH, arbeitet mit dem ITN zusammen, um teilnehmende Transplantationszentren zu qualifizieren.
Weitere Informationen zu BEAT-MS, NCT04047628, finden Sie unter www.BEAT-MS.org .