SAN DIEGO – kaikki natalitsumabia (Tysabri) saaneet MS-potilaat, joilla oli diagnosoitu progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML) ennen oireiden ilmaantumista, olivat vielä elossa vuotta myöhemmin, tutkijat sanoivat.
sen sijaan lähes neljännes potilaista, joilla PML diagnosoitiin kliinisten oireiden perusteella, kuoli natalitsumabin valmistajan Biogen Idec: n lääkäri Tuan dong-Si: n mukaan.
he ehdottivat, että kaikkien natalitsumabia saavien potilaiden MAGNEETTIKUVAUSTIEDOT olisi tutkittava huolellisesti PML: n merkkien varalta, myös oireettomien potilaiden.
toimintapisteet
- tutkimus julkaistiin abstraktina ja esiteltiin konferenssissa. Näitä tietoja ja päätelmiä olisi pidettävä alustavina, kunnes ne julkaistaan vertaisarvioidussa lehdessä.
- kaikki natalitsumabia saaneet multippeliskleroosipotilaat, joilla oli diagnosoitu progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML) ennen oireiden ilmaantumista, olivat vielä elossa vuotta myöhemmin.
- huomauttaa, että sen sijaan lähes neljännes potilaista, joilla PML diagnosoitiin kliinisten oireiden perusteella, kuoli, mikä viittaa siihen, että kaikkien natalitsumabia saavien potilaiden MRIs-hoito tulisi tutkia huolellisesti PML: n merkkien varalta myös oireettomina.
retrospektiivinen tutkimus 319: stä natalitsumabiin liittyvää PML: ää sairastavasta potilaasta maailmanlaajuisesti raportoitiin tiivistelmässä, joka esitellään American Academy of Neurology: n vuosikokouksessa, joka alkaa täällä 16.maaliskuuta.
PML on vakava aivotulehdus, joka johtuu piilevän JC-viruksen aiheuttaman infektion uudelleenaktivoitumisesta.
jälkimmäinen on erittäin yleinen eikä aiheuta useimmille ihmisille oireetonta sairautta. Kuitenkin, se voi tulla vaarallisen aktiivinen yksilöiden tukahduttaminen tiettyjä näkökohtia niiden immuunijärjestelmän toimintaa.
PML havaittiin ensin potilailla, jotka saivat immunosuppressiivista syöpähoitoa ja sitten aidsin yhteydessä. Se esiintyi multippeliskleroosipotilailla, joita hoidettiin natalitsumabilla, monoklonaalisella vasta-aineella, joka kohdistui leukosyyttien adheesiotekijään, pian lääkkeen hyväksymisen jälkeen vuonna 2004.
lääke poistettiin Yhdysvaltain markkinoilta 16 kuukaudeksi, minkä jälkeen se käynnistettiin uudelleen tiukalla jakelu-ja rekisteriohjelmalla. PML-tapauksia esiintyy kuitenkin edelleen. Riskin vuoksi natalitsumabia käytetään yleensä MS-taudin toisen linjan hoitona
tammikuusta lähtien. 1, 2013 Biogen Idec ja sen markkinointikumppani Elan Pharmaceuticals ovat seuranneet yhteensä 319 natalitsumabiin liittyvää tapausta dong-Si: n ja kollegoiden mukaan.
näitä tapauksia koskevien tietojen tarkastelussa tutkijat tunnistivat MS-potilaille tehtyjen rutiininomaisten magneettikuvausten perusteella 21 henkilöä, joilla PML diagnosoitiin ennen oireiden alkamista.
he havaitsivat, että kaikki 21 elivät vielä 12 kuukautta diagnoosin jälkeen, kun 298: sta, joilla diagnosoitiin oireinen PML, oli selvinnyt hengissä 228.
Dong-Si kollegoineen tarkasteli myös vammaisuuden kehityskaarta ennen PML-diagnoosia ja sen jälkeen todeten, että potilaat, joilla oli varhainen PML-diagnoosi, näyttivät pärjäävän paljon paremmin.
erityisesti Expanded Disability Status Scale (EDSS) – asteikon keskiarvot olivat huomattavasti korkeammat potilailla, joilla diagnosoitiin oireenmukaisesti, ja Karnofsky Performance Scale (KPS) – asteikon pisteet olivat huomattavasti alhaisemmat, vaikka nämä tiedot olivat saatavilla vain vähemmistöllä potilaista.
potilaiden viimeisellä lääkärikäynnillä ennen PML: n diagnosointia EDSS: n ja KPS: n keskiarvot olivat samanlaiset niiden potilaiden välillä, joilla myöhemmin diagnosoitiin oireeton ja oireeton PML (EDSS 3, 2 ja 3, 8, p=0, 263; KPS 88, 0 ja 80, 1, P=0, 144).
diagnoosihetkellä EDSS-pisteet erosivat merkittävästi näiden kahden ryhmän välillä ja myös KPS-pisteet olivat alkaneet erota toisistaan (EDSS 3, 6 oireeton vs 5, 3 oireinen, P=0, 020; KPS 66, 7 oireeton vs 53, 6 oireinen, P=0, 129).
12 kuukauden kuluttua diagnoosista oireettomien potilaiden EDSS-pisteiden keskiarvo oli palautunut lähtötasolle (vaikkakin tietoja oli saatavilla vain kolmesta näistä potilaista), kun taas 39 oireilevalla PML-potilaalla ne pysyivät korkeina (3, 7 vs. 6, 5, P=0, 066).
KPS-pisteissä 12 kuukauden kohdalla oli merkitsevä ero: keskiarvona oli 70, 0 neljällä oireettomalla potilaalla ja 46, 9 potilaalla 50 oireisella potilaalla (P=0, 021).
tutkimusta rajoittivat EDSS-ja KPS-pisteiden pieni määrä sekä retrospektiivinen suunnittelu.
PML: n ilmaantuvuuden odotetaan vähenevän, kun MS-potilaita seulotaan JC-virusaltistuksen varalta ennen natalitsumabin aloittamista, mikä on vasta äskettäin tullut rutiininomaiseksi.
tutkimusta rahoittivat Biogen Idec ja Elan Pharmaceuticals. Dong-Si ja muut tekijät ovat Biogen Idecin työntekijöitä.
primaarinen lähde
American Academy of Neurology
Lähdeviite: Dong-Si T, et al ”Natalitsumabiin liittyvä progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML) multippeliskleroosipotilailla: eloonjääminen ja toiminnallinen tulos oireettomana diagnoosin yhteydessä ” AAN 2013; Abstrakti P04.268.