Le Réseau de Tolérance Immunitaire (ITN) a ouvert l’essai clinique BEAT-MS pour l’inscription. BEAT-MS ou « Meilleure thérapie disponible vs. La greffe de Cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) pour la SEP « étudiera l’immunosuppression à forte dose suivie d’AHSCT – un type de greffe utilisant les propres cellules souches immunitaires d’un patient – par rapport au meilleur traitement médical actuellement disponible pour la sclérose en plaques (SEP) chez les participants présentant une SEP récurrente.
La SEP affecte près de 1 million d’adultes aux États-Unis et environ 2,3 millions d’individus dans le monde. La SEP est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire du corps attaque la myéline protectrice qui recouvre les fibres nerveuses du cerveau et de la moelle épinière et endommage les axones nerveux (fibres). En conséquence, l’influx nerveux n’est pas transmis aussi rapidement ou efficacement, ce qui entraîne des symptômes tels que difficulté à marcher, faiblesse, perte de vision et problèmes de mémoire, entre autres handicaps. Les formes récurrentes de SEP sont caractérisées par des périodes au cours desquelles les symptômes s’aggravent (rechute), suivies de périodes au cours desquelles les symptômes s’améliorent (rémission). Une récupération incomplète des rechutes entraîne souvent une aggravation de l’invalidité.
Plus d’une douzaine de traitements ont été approuvés par la FDA pour le traitement de la SEP récurrente. Cependant, malgré cette disponibilité d’un nombre croissant d’options de traitement, certains patients atteints d’une maladie très active ne parviennent pas à un contrôle adéquat de la maladie. De plus, les effets secondaires du traitement et le risque de rechute en cas d’arrêt du traitement continuent d’être des problèmes importants. Des études antérieures ont montré que l’AHSCT pourrait être un traitement efficace et durable pour les patients atteints de SEP récurrente dont la maladie est incomplètement contrôlée par les thérapies actuellement disponibles.
« Nos études antérieures ont démontré la faisabilité de la thérapie AHSCT dans les formes sévères de SEP récurrente, ouvrant la voie à ce nouvel essai important qui évaluera la durabilité du traitement AHSCT réussi par rapport aux thérapies alternatives », a noté le Dr Jerry Nepom, directeur de l’ITN. « Le remplacement et le redémarrage du système immunitaire sont potentiellement capables d’arrêter les maladies auto-immunes telles que la SEP, mais nécessitent une évaluation minutieuse des essais cliniques pour assurer l’équilibre approprié entre les risques et les avantages pour nos patients. »
BEAT-MS sera le premier essai clinique dans lequel l’efficacité, la sécurité et la rentabilité de l’AHSCT seront directement comparées aux meilleurs traitements disponibles. Les meilleurs traitements disponibles sont choisis parmi ceux récemment approuvés pour le traitement de la SEP qui n’ont pas encore été essayés par le participant à l’étude. Les participants à l’étude affectés au groupe recevant l’AHSCT auront d’abord leurs propres cellules souches du système immunitaire mobilisées hors de la moelle osseuse, prélevées dans la circulation sanguine, puis stockées dans un laboratoire qualifié pour une utilisation ultérieure. Les participants recevront ensuite une chimiothérapie, qui épuise les cellules de leur système immunitaire qui incluent les cellules impliquées dans la SEP. Après la chimiothérapie, les propres cellules souches du participant qui ont été collectées plus tôt seront restituées au participant pour créer une nouvelle population de cellules immunitaires.
« Il existe de plus en plus de preuves que l’AHSCT peut être une option de traitement sûre et efficace pour certaines personnes atteintes de SEP. L’étude BEAT-MS devrait enrichir nos connaissances sur l’AHSCT en comparant directement l’innocuité et l’efficacité de ce traitement avec d’autres thérapies puissantes de la SEP dans une étude bien conçue et correctement contrôlée », a commenté Bruce Bebo, PhD, Vice-président exécutif de la recherche de la National Multiple Sclerosis Society. » Les résultats pourraient changer les normes de soins pour les personnes atteintes de certains types de SEP. »
BEAT-MS est mené par l’ITN, un programme de l’Institut de recherche Benaroya de Virginia Mason, financé par l’Institut National des Allergies et des Maladies Infectieuses (NIAID) sous le numéro de subvention UM1AI109565, en collaboration avec le Réseau d’Essais Cliniques sur les Greffes de Sang et de Moelle (BMT CTN). Le premier site clinique ouvert qui commencera à recruter des participants pour BEAT-MS est la clinique de Cleveland. BEAT-MS sera menée sur 19 sites cliniques aux États-Unis et au Royaume-Uni (Royaume-Uni). Ces sites incluent la Cleveland Clinic à Cleveland, OH, où Jeffrey Cohen, MD, est président du protocole et chercheur principal, en plus du Fred Hutchinson Cancer Research Center à Seattle, WA, et de l’Imperial College London à Londres, Royaume-Uni, où les deux autres coprésidents du protocole de l’essai, George Georges, MD, et Paolo Muraro, MD, PhD, respectivement, dirigeront l’essai. Le CTN BMT, financé par le National Heart Lung and Blood Institute et l’Institut national du cancer, deux composantes des NIH, collabore avec l’ITN pour qualifier les centres de transplantation participants.
Des informations supplémentaires sur BEAT-MS, NCT04047628, peuvent être trouvées sur www.BEAT-MS.org .