lehet, hogy semmi sem olyan gyomorforgató, mint egy szeretett ember ágya mellett ülni, tehetetlenül nézni, ahogy az élete véget ér. Talán az egyetlen fájdalmasabb dolog az, amikor az a szeretett ember már nem ismer fel téged, elcsúszik, nem tudva, ki fogja a kezét.
November az “Alzheimer-tudatosság hónapja.”Bár a degeneratív agyi betegség most körülbelül 5-et érint.8 millió amerikai és családja ma talán nem annyira a tudatosság növelésére van szükség, hanem inkább a hatékony kezelés kétségbeesett szükségességére.
az Alzheimer-kór az egyetlen betegség a 10 legfontosabb halálok között Amerikában, amelyet nem lehet megelőzni, gyógyítani vagy akár lassítani. Több mint egy évtizede és dollármilliárdokat költöttek az Alzheimer-kór gyógyítására irányuló kutatásokra, de eddig egyik sem bizonyult valódi klinikai előnynek. Ha az Alzheimer-kór megfoghatatlan gyógymódját nem találják meg hamarosan, a tudósok becslése szerint 2050-re az Egyesült Államokban valaki 33 másodpercenként kifejleszti a betegséget.
míg ezek a statisztikák elég sivár képet festenek, Cynthia Lemere, Ph.D., a Brigham and Women ‘ s Hospital és a Harvard Medical School neurológia docense biztosította a BioSpace-t, hogy a remény nem vész el. A sok sikertelen gyógyszerkísérlet ellenére Lemere szerint a horizont végre optimistának tűnik, és arra számít, hogy a következő néhány évben több kezelést is jóváhagynak.
“az ezen a ponton kifejlesztett bármely terápia valószínűleg jó lesz az Alzheimer-kórban szenvedő 5,8 millió ember egy alszakaszának. És talán nem is ez a populáció, de talán az a populáció, amely még nem szenved Alzheimer-kórban, de az agyukban az Alzheimer-kór változásai zajlanak, tehát tudjuk, hogy a pályán vannak” – mondta Lemere.
bár valódi kezelést még nem hagytak jóvá, a diagnosztikai képességek exponenciálisan növekedtek. Amikor Lemere először kezdett a neurológia területén, valódi Alzheimer-diagnózist nem lehetett adni a boncolásig. Az elmúlt évtized kimutatta, hogy a betegség patológiája az agyban nagyjából 20 évvel a klinikai tünetek előtt kezdődik. A PET-vizsgálatok meghatározhatják az Alzheimer-kór kialakulásának pályáját, és az új biomarker teszteléssel az FDA jóváhagyása felé haladva képesek lesznek megjósolni a klinikai tünetek megjelenését.
ismerve azokat, akik a legnagyobb valószínűséggel alakul ki ez a degeneratív agyi betegség, és amikor megnyitja a lehetőségeket a klinikai vizsgálatok, amelyek a munkálatok. A jelenleg kifejlesztett kezelések többsége ezt az ablakot célozza meg a kognitív hanyatlás előtt. Jelenleg 2050 intervenciós tanulmány szerepel clinicaltrials.gov a világ minden tájáról az AD kezelésére.
az egyik buzzworthy gyógyszer a hírekben a Biogen aducanumabja. Még 2019 márciusában a Biogen leállította az antitest gyógyszer két fázisú vizsgálatát egy ideiglenes hiábavalóság-elemzés alapján, amely a hatékonyság hiányát jelezte. De az adatok teljes összegyűjtése után a Biogen megállapította, hogy valóban hatékony volt a magasabb dózisú csoportban, akik több mint 10 adagot kaptak.
ez két nagyon különböző vizsgálati eredményt hagyott számukra – pozitív leolvasással jelennek meg, és negatívak. Lemere úgy véli, hogy az EMERGE vizsgálatban szereplő bizonyítékok elég erősek voltak ahhoz, hogy pozitív klinikai előnyöket mutassanak. Az aducanumabot övező sok kritika és kétség ellenére a Biogen az FDA-hoz fordult jóváhagyásra, és kemény szavazást kapott egy független tanácsadó Bizottságtól. Még nincs hír az FDA-tól. Lemere azt jósolja, hogy az FDA újabb, nagy III.fázisú vizsgálatot fog kérni, hogy megerősítse a pozitív eredményt a nagyobb dózisnál a teljes vizsgálathoz. Lemere konzultál a Biogennel a vállalat Alzheimer-oktatási programjában, és nem vesz részt gyógyszerfejlesztési programjaikban.
az elmúlt év legfontosabb áttörése az AD gyógyszeres kezelésében az, hogy a kutatók végre tudják, mi a megfelelő cél – egy mérgező amiloid oligomer képződés, amely a betegség kulcsfontosságú mozgatórugója. Nem a Biogen az egyetlen, aki kábítószer-jelöltjeivel célozza meg. Szintén a verseny Alzheimer Alz-801, Eisai BAN2401 és Roche gantenerumab.
a másik három intravénás antitestjelölttel ellentétben az Alzheimer-féle ALZ-801 orálisan alkalmazott amiloid oligomer inhibitor. Az Alzheimer nemrégiben adagolta első betegeit egy II. fázisú biomarker vizsgálatban APOE4 hordozókban. Az APOE4 génnel rendelkező betegeknél sokkal nagyobb a kockázata az Alzheimer-kór kialakulásának, különösen akkor, ha két gént adtak át. Augusztusban az Országos öregedési Intézet példátlan 47 millió dolláros támogatást ítélt oda az Alzheimer-nak az ALZ-801 III.fázisú klinikai vizsgálatának támogatására. A tárgyalás várhatóan a jövő év elején kezdődik, 2-3 éves ütemtervvel. Fázis az Alzheimer-kórban szenvedő fiatalabb embereket adagolja az elsődleges megelőzés tesztelésére, beavatkozva a klinikai tünetek megjelenése előtt.
egy sanghaji székhelyű biotechnológia teljesen más módon célozza meg a hirdetéseket. Ahelyett, hogy az agy amiloidját célozná meg, Green Valley jelöltje a bélre megy. A GV-971 egy orális kapszula, amelynek elsődleges összetevője a tengeri moszatból származik, hogy ” terápiásán kihasználja az aminosavak abnormális termelését, az immunsejtek beszivárgását az agyba, és viszont a bél mikrobiotájának átalakításával neuroinflammációt.”Az erre a megközelítésre adott reakciók az izgalomtól az óvatos optimizmuson át egészen a szkepticizmusig terjednek. Az időnek hamarosan meg kell mondania, hogy van-e valami ebben a megközelítésben, mivel a Green Valley most azonosította első betegét az Egyesült Államokban végzett III.fázisú vizsgálatához, a kezdeti adag hamarosan megjelenik.
nem csak a gyógyszerfejlesztők próbálják megállítani az AD pusztító progresszióját. Az MIT kutatócsoportja megállapította, hogy az Alzheimer-kór egérmodelljeiben a jobb agyhullámok a mikroglia, a sérült idegsejteket és a központi idegrendszer fertőzéseit eltávolító sejtek mozgathatják a mérgező amiloid fehérje lerakódások elfogyasztására. További kutatások folynak ezen a területen, hogy feltárják ezt az ember kezelésének lehetséges lehetőségeként az agyban lévő amiloid lerakódások csökkentése érdekében.
Lemere számos kutatási projektet sorolt fel az Alzheimer – kór megelőzésére irányuló munkákban-terápiák a szabad gyökök képződésének megelőzésére és az oxidatív stressz csökkentésére az agyban, tanulmányok az érrendszeri egészség fontosságáról és annak az AD-re gyakorolt hatásáról, az étrend és a testmozgás hatásairól stb. Egy tanulmány jelentős eredményeket talált az agresszív vérnyomásterápiát alkalmazó betegeknél. Azok az emberek, akik csökkentették a vérnyomásukat, és 120 körül tartották, szemben a 140 körül lebegő kontrollcsoporttal, a látható kognitív károsodás arányának jelentős lassulását mutatták.
az Alzheimer ‘ s Association, amelynek Lemere az orvosi és tudományos tanácsadó csoport tagja, egy életmód-beavatkozási tanulmányt szponzorál az Egyesült Államokban POINTER néven, amely figyelembe veszi a testmozgást, a táplálkozást, a társadalmi interakciókat, a kognitív stimulációt és a társbetegségek kezelését, hogy megvédje a kognitív funkciókat az egészséges idősebb felnőtteknél, akiknél fokozott a kognitív hanyatlás kockázata.
“a lényeg az, hogy valószínűleg ezek egyike sem fog önmagában működni” – mondta Lemere.
inkább olyan jövőt lát, amelyben egy orvos, aki Alzheimer-kór patológiáját látja a betegben, többágú védelmet javasol.
“azt hiszem, ez a kezelések kombinációja lesz. És ez nem lesz ugyanaz a kombináció minden ember számára ” – mondta Lemere. “Attól függ, hogy mi történik velük. Mivel az Alzheimer-kór ritkán fordul elő önmagában. Általában más társbetegségek is vannak. Tehát végső soron úgy gondolom, hogy személyre szabott orvoslás és kombinációs terápia lesz.”
csak 2020-ban a Nemzeti Egészségügyi Intézetek várhatóan 2, 8 milliárd dollárt költenek az Alzheimer-kór kutatására. Az USA-nak évente 277 milliárd dollárba kerül, ez a legdrágább betegség Amerikában. Az ellátás éves költsége várhatóan 1,1 billió dollárra növekszik 2050-re. Míg a pénzügyi teher rendkívül magas, a családtagok és a gondozók számára ez az érzelmi költség, amely a legmélyebb hegeket hagyja.
Linda Crafton Arkansasi lakos első kézből tudja, hogy az Alzheimer-kór milyen pusztító hatással van egy családra.
“számomra ez az emberiség által ismert legrosszabb betegség. Régebben azt gondoltam, hogy az, ahogyan elvesztettem apámat, ami azonnali halál volt, a legnehezebb módja annak, hogy elveszítsek valakit” – mondta Crafton. “Most már tudom, hogy rossz volt. A legnehezebb módja annak, hogy elveszíti a szülő napról napra, apránként, egy hüvelyk egy időben.”
Crafton édesanyja és hét testvére közül öt az agresszív betegség áldozatává vált. Azt mondta, hogy unokatestvérek generációjában él, akik most a jövő félelmében élnek, vajon melyikük fogja elsőként mutatni a jeleket, az első, aki megkapja saját diagnózisát.
a Time magazin írója, Jeffrey Kluger azt mondta: “a szenvedést mindig nehéz számszerűsíteni, különösen akkor, ha a fájdalmat olyan kegyetlen betegség okozza, mint az Alzheimer-kór. a legtöbb betegség a testet támadja meg; az Alzheimer-kór elpusztítja az elmét, és eközben megsemmisíti magát.”
bár az Alzheimer-kór gyógyítása évek óta frusztrálja a tudósokat, most közelebb vannak, mint valaha.
az Alzheimer Szövetség szerint az önkéntesek hiánya a klinikai vizsgálatokhoz az egyik legnagyobb akadály, amely lelassítja a potenciális új kezelések előrehaladását. Ha Ön vagy valaki, akit szeret, az Alzheimer-kór kialakulásának pályáján áll, az egyesület ingyenes TrialMatch szolgáltatást kínál az önkéntesek összekapcsolására a klinikai vizsgálatokkal a kutatás előmozdítása érdekében.
legtöbbet olvasott ma a BioSpace – en: