Un medicinale biologico è definito dalla legislazione europea come ” un medicinale che contiene uno o più principi attivi prodotti o derivati da una fonte biologica.”1 In senso lato, i medicinali biologici comprendono qualsiasi sostanza prodotta in laboratorio da un organismo vivente. Questa ampia definizione include vaccini, immunoterapie, biosimilari, terapia genica e terapia con cellule staminali o tessuti. In questo articolo, useremo il termine ‘farmaci biologici’ per riferirsi a farmaci a base di proteine, come l’insulina.
Le fonti biologiche o naturali comprendono microrganismi, cellule animali o cellule umane. Alcuni farmaci biologici imitano le proteine prodotte naturalmente nel corpo umano. Gli esempi includono insulina, ormone della crescita e fattori di crescita che controllano la produzione di cellule del sangue.
Altri medicinali biologici non sono copie di proteine presenti naturalmente nel corpo umano, ma sono potenziati in laboratorio per migliorare la biodisponibilità, la specificità e l’efficacia. Gli esempi più noti di questi sono gli anticorpi, che si legano alla superficie delle cellule del corpo e sono ampiamente utilizzati nel trattamento del cancro.
Le proteine biologiche sono molecole molto più grandi e complesse rispetto alle medicine chimiche tradizionali; ciò significa che non possono essere prodotte come pillole, quindi devono essere somministrate tramite un’iniezione.
I biologici sono progettati per avere effetti molto specifici e per interagire con obiettivi specifici nel corpo del paziente, principalmente all’esterno delle cellule. Un meccanismo d’azione più mirato dovrebbe portare ad una maggiore probabilità che il medicinale abbia l’effetto desiderato contro la malattia e dovrebbe comportare meno effetti collaterali rispetto ai medicinali tradizionali. Un effetto collaterale comune dei farmaci biologici, tuttavia, è il rischio di reazioni immunitarie (immunogenicità), per cui il sistema immunitario del paziente riconosce il biologico come una proteina “estranea” e cerca di distruggerlo. Questo tipo di reazione immunitaria può impedire al biologico di funzionare completamente o può solo causare un’irritazione al sito di iniezione.
Confronto tra paracetamolo (una molecola chimica) e insulina (un medicinale biologico). Il paracetamolo, come molecola chimica sviluppata artificialmente, ha una struttura molto più semplice dell’insulina, che è una medicina biologica a base di proteine. I farmaci biologici contengono molecole più grandi e più complesse rispetto ai farmaci chimici tradizionali. Altre risorse
- U. S. Food and Drug Administration (2014, 10 aprile). Che cos’è un prodotto biologico? Estratto giugno 17, 2015, da:
http://www.fda.gov/AboutFDA/Transparency/Basics/ucm194516.htm