免疫寛容ネットワーク(ITN)は、登録のためのBEAT-MS臨床試験を開始しました。 BEAT-MSまたは”最高の利用可能な治療対. 自己造血幹細胞移植（AHSCT）FOR MS”は、多発性硬化症（MS）に対して現在利用可能な最良の治療法と比較して、患者自身の免疫幹細胞を用いた移植の一種であるAHSCT MSは、身体の免疫系が脳および脊髄の神経線維を覆う保護ミエリンを攻撃し、神経軸索（繊維）を損傷する自己免疫疾患である。 その結果、神経インパルスは迅速または効率的に伝達されず、歩行困難、衰弱、視力喪失、および他の障害の中でも記憶の問題などの症状をもたらす。 MSの再発形態は、症状が悪化する期間（再発）、症状がより良くなる期間（寛解）が続くことを特徴とする。 再発からの不完全な回復は、しばしば障害の悪化につながる。
再発MSの治療のためにFDAによって十数以上の治療法が承認されているが、治療選択肢が増えているにもかかわらず、高活性疾患を有する患者の中には、適切な疾患管理を達成していないものもある。 さらに、治療の副作用および治療が中止された場合の再発の危険性は依然として重大な問題である。 以前の研究では、AHSCTは、現在利用可能な治療法によって疾患が不完全に制御されている再発MS患者にとって効果的で耐久性のある治療法である可能性があることが示されています。
“我々の以前の研究は、重度の再発MSにおけるAHSCT療法の実現可能性を実証し、代替療法と比較して成功したAHSCT治療の耐久性を評価するこの重要な新試験に向けた道をリードしている”とITNのディレクターであるJerry Nepom博士は指摘した。 「免疫系の交換と再起動は、MSなどの自己免疫疾患を止める可能性がありますが、患者のリスクと利益の適切なバランスを確保するために慎重な臨床試験評価が必要です。BEAT-MSは、AHSCTの有効性、安全性、費用対効果を利用可能な最良の治療法と直接比較する最初の臨床試験となります。”
BEAT-MSは、AHSCTの有効性、安全性、費用対効果を直接比較 利用可能な最良の治療法は、研究参加者によってまだ試みられていないMSの治療のために最近承認されたものの中から選択される。 AHSCTを受けているグループに割り当てられた研究参加者は、最初に骨髄から動員され、血流から収集され、その後、後で使用するために資格のある実験室に その後、参加者は化学療法を受け、MSを引き起こすことに関与する細胞を含む免疫系内の細胞を枯渇させます。化学療法の後、以前に収集された参加者自身の幹細胞は、免疫細胞の新しい集団を作成するために参加者に戻されます。
“AHSCTがMSと一緒に暮らす一部の人々にとって安全で効果的な治療選択肢となり得るという証拠が増えています。BEAT-MS研究は、適切に設計され、適切に制御された研究で、この治療の安全性と有効性を他の強力なMS療法と直接比較することによって、AHSCTに関する知識を追加することが期待されています。 “結果は、MSのいくつかのタイプを持つ人々のためのケアの基準を変更することができます”
BEAT-MSは、バージニア-メイソンのベナロヤ研究所のプログラムであるITNによって実施されており、国立アレルギー感染症研究所（NIAID）が助成番号UM1AI109565の下で資金提供されており、血液および骨髄移植臨床試験ネットワーク（BMT CTN）と共同で行われている。 BEAT-MSの参加者の募集を開始する最初のオープン臨床サイトはCleveland Clinicです。 BEAT-MSは、米国および英国（英国）の19の臨床サイトで実施されます。 これらのサイトには、オハイオ州クリーブランドのクリーブランドクリニックがあり、ジェフリー-コーエン博士がプロトコルの議長と主任研究者を務めているほか、ワシントン州シアトルのフレッド-ハッチンソン癌研究センター、イギリスのロンドンのインペリアル-カレッジ-ロンドンがあり、試験の他の二つのプロトコルの共同議長であるジョージ-ジョルジュ博士とパオロ-ムラーロ博士がそれぞれ試験をリードしている。 BMT CTNは、NIHの両方の構成要素であるNational Heart Lung and Blood InstituteとNational Cancer Instituteによって資金提供され、参加する移植センターを認定するためにITNと協力しています。
BEAT-MS、NCT04047628に関する追加情報は、以下で見つけることができますwww.BEAT-MS.org