rezumat
odată cu introducerea de noi medicamente mai eficiente pentru scleroza multiplă recurentă remisivă (RRMS), apare un nou obiectiv de tratament. Nicio dovadă a activității bolii (NEDA), denumită și eliberarea de activitatea bolii, nu reprezintă un nivel ridicat de eficacitate a tratamentului, deoarece sugerează că tratamentul a dus la o remisiune completă a SM. Cu toate acestea, nu se știe în prezent ce proporție de pacienți cu SM poate fi de așteptat să aibă NEDA în timp, acest studiu a urmărit 219 persoane cu SMRR pe o perioadă de șapte ani pentru a investiga activitatea bolii lor.
participanții au fost evaluați cu scanări IRM anuale și vizite clinice la fiecare șase luni la care au fost evaluate recidivele și scorurile EDSS. NEDA a fost definită ca fără recăderi, fără o creștere susținută a scorului EDSS și fără leziuni noi sau mărite la scanările IRM anuale.
studiul a constatat că după un an 46% dintre participanți au avut NEDA, dar la șapte ani doar 8% dintre participanți au fost NEDA. Cu toate acestea, sa constatat, de asemenea, că acei participanți care au prezentat NEDA la punctul de doi ani, au avut mai puține dizabilități la punctul de șapte ani.
cercetătorii concluzionează că capacitatea NEDA de a prezice nivelurile viitoare de handicap trebuie investigată în continuare și NEDA ar putea fi, de asemenea, utilizată pentru a evalua eficacitatea noilor medicamente SM în studii.
context
odată cu introducerea de noi medicamente mai eficiente pentru scleroza multiplă recurentă remisivă (RRMS), începe să se dezvolte o schimbare în ceea ce se așteaptă de la tratament, de la unul de răspuns parțial, cum ar fi reducerea numărului de recăderi, la unul de remisiune potențială. Un nou obiectiv de tratament, nici o dovadă a activității bolii (NEDA), denumită și eliberarea de activitatea bolii, este aspirația. Acesta reprezintă un nivel ridicat de eficacitate a tratamentului, deoarece sugerează că tratamentul a dus la o remisiune completă a bolii. Cu toate acestea, nu se știe în prezent ce proporție de pacienți cu SM poate fi de așteptat să aibă NEDA în timp și dacă activitatea bolii este mai des observată ca simptome clinice sau leziuni la scanările cerebrale care nu pot duce neapărat la simptome. Acest studiu a urmărit urmărirea unui grup de persoane cu SMRR pe o perioadă de șapte ani pentru a investiga activitatea bolii lor.
cum a fost realizat acest studiu
219 persoane care au fost diagnosticate cu sindrom izolat clinic (CIS) sau SMRR au fost incluse în acest studiu. Toți aveau vârsta cuprinsă între 18 și 65 de ani, 174 (80%) erau femei, iar la începutul studiului vârsta medie a participanților era de 40 de ani. Participanții au fost un grup mixt, unii nu au luat tratamente și unii au luat o terapie de modificare a bolii, dar nu pentru întreaga perioadă de studiu. Acest studiu a analizat o situație din lumea reală, așa că a analizat ce s-a întâmplat cu participanții de-a lungul unei perioade și nu a analizat ce s-a întâmplat ca urmare a tratamentului cu un anumit medicament.
participanții au fost evaluați pe o perioadă de șapte ani, cu scanări RMN anuale și vizite clinice la fiecare șase luni la care au fost evaluate recidivele și scorurile EDSS. Cercetătorii au folosit observații clinice și scanări RMN pentru a evalua dacă participanții au avut vreo dovadă a activității bolii.
o recidivă a fost definită ca apariția de noi simptome care au durat mai mult de 24 de ore nu au fost cauzate de infecție. Progresia a fost definită ca o creștere de 1 sau mai mult a scorului EDSS, care a fost încă evidentă la o evaluare ulterioară. Noua activitate de scanare RMN a fost definită ca leziuni noi sau mărite sau leziuni îmbunătățite cu gadoliniu vizibile pe un RMN cerebral sau al măduvei spinării.
autorii au definit NEDA ca fără recăderi, fără o creștere susținută a scorului EDSS și fără leziuni noi sau mărite la RMN anual.
ce sa constatat
studiul a constatat că după un an 46% dintre participanți au îndeplinit criteriile pentru NEDA, 27,5% dintre participanți au fost încă NEDA la doi ani și doar 8% dintre participanți au fost NEDA după șapte ani.
participanții au fost cel mai probabil să prezinte activitate a bolii, având o nouă leziune vizibilă la o scanare RMN, urmată de o recidivă. Creșterile scorului EDSS (indicând progresia bolii) au fost cel mai puțin probabil să se întâmple, 57% dintre participanți nu au avut dovezi de progresie după șapte ani. Studiul a constatat, de asemenea, că acei participanți care au prezentat NEDA la punctul de doi ani au avut un handicap mai mic la punctul de șapte ani.
ce înseamnă?
studiul arată că este puțin probabil să rămâi complet liber de activitatea bolii pe o perioadă lungă de timp. Cu toate acestea, a arătat că statutul NEDA la doi ani ar putea fi folosit pentru a da un prognostic, deoarece cei care nu aveau boală la doi ani aveau mai puține dizabilități după șapte ani. Autorii sugerează că, deoarece scopul terapiei medicamentoase în SM este de a trata oamenii pentru a preveni dizabilitatea, pare logic ca tratarea, astfel încât să nu existe dovezi ale activității bolii, fie clinic, fie pe scanări RMN, ar putea fi un obiectiv de tratament. Ei concluzionează că capacitatea NEDA de a prezice nivelurile viitoare de handicap trebuie investigată în continuare și ar putea fi utilizată pentru a evalua eficacitatea noilor medicamente SM în studii.
Rotstein DL, Healy BC, Malik MT , și colab.
evaluarea lipsei de dovezi ale activității bolii într-o cohortă de Scleroză Multiplă longitudinală de 7 ani..
JAMA Neurol. 2014 Decembrie 22.
rezumat
mai multe despre nicio dovadă a activității bolii (NEDA)
în trecut, tratamentele modificatoare ale bolii pentru SM recurent remisivă (SMRR), inclusiv interferonii beta și acetatul de glatiramer, au fost evaluate în funcție de capacitatea lor de a reduce recidivele. În medie, aceste medicamente reduc recidivele cu aproximativ o treime.
odată cu introducerea de medicamente noi, mai eficiente, a existat o schimbare a așteptărilor de tratament de la unul de răspuns parțial la unul de remisiune potențială. Conceptul de a fi ‘boala liber’ a fost folosit pentru mai multe condiții anterior, inclusiv cancer si artrita reumatoida. În cazul artritei reumatoide, scopul este de a trata oamenii cât mai curând posibil după diagnosticare pentru a preveni acumularea simptomelor, trecând rapid la medicamente mai eficiente dacă nu există răspuns la tratamentele de primă linie. Din ce în ce mai mult, neurologii pledează pentru o abordare similară activă la scurt timp după diagnosticarea RRMS.
în SM, nicio dovadă a activității bolii nu este definită printr-o combinație de:
- absența recidivelor
- absența unui handicap crescut care durează mai mult de trei luni
- absența dovezilor RMN ale activității SM
conceptul de NEDA este încă în evoluție și există dezbateri cu privire la măsuri suplimentare care ar putea sau ar trebui incluse, cum ar fi pierderea volumului creierului, care ar indica pierderea nervilor . Pe măsură ce înțelegerea cauzelor SM și a cauzelor care stau la baza simptomelor experimentate crește în timp, pot fi adăugate alte măsuri pentru a monitoriza efectul tratamentului asupra acestora.
profesorul Gavin Giovannoni, neurolog la Barts și la London School of Medicine and Dentistry, a scris și a vorbit pe larg despre NEDA. La conferința MS Trust din 2013, el a comparat SM cu un aisberg: ar putea exista o mulțime de activități ale bolii care apar devreme și sub suprafață, deoarece leziunile pot apărea în creier și măduva spinării, care nu duc la simptome. El sugerează că adoptarea unei abordări agresive pentru tratarea precoce a SM ar putea însemna că persoanele cu RRMS ar putea face mai bine în comparație cu persoanele care au avut un tratament mai puțin activ, ceea ce duce la mai puține simptome și la o creștere mai mică a dizabilității. Puteți citi mai multe despre gândurile Prof Giovannoni pe NEDA pe blogul său, de exemplu în această postare despre abordările tratamentului și această postare comparând abordările actuale și potențiale de tratament.
în prezent, conceptul de NEDA este încă în fază incipientă și există multe întrebări încă de răspuns, inclusiv ar putea o abordare mai timpurie și mai activă a tratamentului să prevină apariția simptomelor și ar putea eliberarea de activitatea bolii să întârzie sau chiar să împiedice trecerea la SM secundar progresiv?
este devreme și sunt necesare mai multe cercetări pentru a determina semnificația pe termen lung a eliberării de activitatea bolii pentru persoanele cu SM, dar vom oferi actualizări viitoare atunci când vor fi mai multe de raportat.