A Tolerância Imunológica de Rede (ITN) abriu a BATER-MS ensaio clínico para a inscrição. BEAT-MS ou ” Best Available Therapy vs. Autólogo de Transplante de Células Tronco Hematopoéticas (AHSCT) para MS” vai investigar elevada dose de imunossupressão seguido por AHSCT – um tipo de transplante, usando uma do próprio paciente imune de células-tronco – em comparação com o melhor tratamento médico disponível atualmente para a esclerose múltipla (MS), em participantes com recidivante MS.
MS afeta cerca de 1 milhões de adultos nos Estados Unidos e cerca de 2,3 milhões de pessoas em todo o mundo. A esclerose múltipla é uma doença autoimune na qual o sistema imunitário do organismo ataca a mielina protectora que cobre as fibras nervosas no cérebro e na medula espinhal e danifica os axônios nervosos (fibras). Como resultado, os impulsos nervosos não são transmitidos tão rápida ou eficientemente, resultando em sintomas como dificuldade de andar, fraqueza, perda de visão e problemas de memória, entre outras deficiências. As formas recidivas de EM são caracterizadas por períodos de tempo durante os quais os sintomas pioram (recidiva), seguidos por períodos de tempo em que os sintomas melhoram (remissão). A recuperação incompleta das recidivas conduz frequentemente a um agravamento da incapacidade.
mais de uma dúzia de terapias foram aprovadas pela FDA para o tratamento da em recidiva, no entanto, apesar desta disponibilidade de um número crescente de opções de tratamento, alguns doentes com doença altamente activa não conseguem o controlo adequado da doença. Além disso, os efeitos secundários da terapêutica e o risco de recidiva se a terapêutica for interrompida continuam a ser problemas significativos. Estudos anteriores demonstraram que o AHSCT pode ser um tratamento eficaz e duradouro para doentes com em recidivante cuja doença é insuficientemente controlada pelas terapêuticas actualmente disponíveis.
“Nossos estudos anteriores demonstraram a viabilidade de AHSCT terapia em formas graves de hipercalcemia MS, liderando o caminho em direção a esse importante novo julgamento, que irão avaliar a durabilidade de sucesso AHSCT de tratamento comparado com terapias alternativas”, observou o Dr. Jerry Nepom, diretor do ITN. “Substituir e reiniciar o sistema imunológico é potencialmente capaz de parar doenças auto-imunes, como a em, mas requer uma cuidadosa avaliação dos ensaios clínicos para garantir o equilíbrio adequado de risco e benefício para os nossos pacientes.”
BEAT-MS será o primeiro ensaio clínico no qual a eficácia, segurança e relação custo-eficácia do AHSCT serão diretamente comparadas com os melhores tratamentos disponíveis. Os melhores tratamentos disponíveis são escolhidos de entre os recentemente aprovados para o tratamento de MS que ainda não foram experimentados pelo participante do estudo. Os participantes do estudo designados para o grupo a receber o AHSCT terão primeiro as suas próprias células estaminais do sistema imunitário mobilizadas para fora da medula óssea, recolhidas da corrente sanguínea e, em seguida, armazenadas num laboratório qualificado para uso posterior. Os participantes receberão então quimioterapia, que esgota as células em seu sistema imunológico que incluem aquelas células implicadas em causar em Após a quimioterapia, as próprias células estaminais do participante que foram coletadas anteriormente será devolvido ao participante para criar uma nova população de células imunes.
“Há uma crescente evidência de que AHSCT pode ser uma opção segura e eficaz opção de tratamento para algumas pessoas que vivem com o MS. A BATER-MS estudo é o esperado para adicionar ao nosso conhecimento sobre AHSCT comparando a segurança e eficácia deste tratamento diretamente com outros poderosos MS terapias em um bem concebido e devidamente estudo controlado”, comentou Bruce Bebo, PhD, Vice-Presidente Executivo de Pesquisa para a Sociedade Nacional de Esclerose Múltipla. “Os resultados podem mudar os padrões de cuidado para pessoas com alguns tipos de em.”
BEAT-MS is being conducted by the ITN, a program of Benaroya Research Institute at Virginia Mason, funded by the National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) under grant award number UM1AI109565, in collaboration with the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). O primeiro site clínico aberto que vai começar a recrutar participantes para BEAT-MS é a Clínica Cleveland. BEAT-MS será realizado em 19 locais clínicos nos Estados Unidos e no Reino Unido (Reino Unido). Estes locais incluem Cleveland Clinic em Cleveland, OH, onde Jeffrey Cohen, MD, serve como protocolo presidente e levar investigador, além do Fred Hutchinson Cancer Research Center em Seattle, WA, e o Imperial College London, em Londres, no reino UNIDO, onde o julgamento de outras duas protocolo de co-presidentes, George Georges, MD, e Paolo Muraro, MD, PhD, respectivamente, irá levar a julgamento. O BMT CTN, financiado pelo National Heart Lung and Blood Institute e pelo National Cancer Institute, ambos componentes do NIH, está colaborando com o ITN para qualificar os centros de transplante participantes.
Informação adicional sobre BEAT-MS, NCT04047628, pode ser encontrada em www.BEAT-MS.org