az immuntolerancia hálózat (ITN) megnyitotta a beat-MS klinikai vizsgálatot a beiratkozáshoz. BEAT-MS vagy ” legjobb elérhető terápia vs. Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (AHSCT) az SM számára” nagy dózisú immunszuppressziót fog vizsgálni, amelyet az AHSCT követ – egyfajta transzplantáció a beteg saját immunsejtjeit használva – összehasonlítva a jelenleg elérhető legjobb orvosi kezeléssel sclerosis multiplex (MS) relapszusos SM-ben szenvedő résztvevőknél.
az SM közel 1 millió felnőttet érint az Egyesült Államokban és becslések szerint 2,3 millió embert világszerte. Az SM egy autoimmun betegség, amelyben a szervezet immunrendszere megtámadja az agy és a gerincvelő idegrostjait borító védő mielint, és károsítja az ideg axonjait (rostok). Ennek eredményeként az idegimpulzusok nem terjednek olyan gyorsan vagy hatékonyan, ami olyan tüneteket eredményez, mint a járás nehézsége, gyengeség, látásvesztés és memóriaproblémák, többek között fogyatékosságok. Az SM relapszusos formáit olyan időszakok jellemzik, amelyek alatt a tünetek súlyosbodnak (relapszus), majd a tünetek javulnak (remisszió). A relapszusok hiányos gyógyulása gyakran a fogyatékosság romlásához vezet.
az FDA több mint egy tucat terápiát hagyott jóvá a relapszusos SM kezelésére. Ezenkívül a terápia mellékhatásai és a relapszus kockázata, ha a terápiát abbahagyják, továbbra is jelentős problémák. Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy az AHSCT hatékony és tartós kezelés lehet azoknak a relapszusos SM-ben szenvedő betegeknek, akiknek a betegségét a jelenleg rendelkezésre álló terápiák nem teljesen kontrollálják.
“korábbi tanulmányaink kimutatták az AHSCT terápia megvalósíthatóságát a relapszusos SM súlyos formáiban, ami utat mutat e fontos új vizsgálat felé, amely értékelni fogja a sikeres AHSCT kezelés tartósságát az alternatív terápiákhoz képest” – jegyezte meg Dr. Jerry Nepom, az ITN igazgatója. “Az immunrendszer pótlása és újraindítása potenciálisan képes megállítani az autoimmun betegségeket, mint például az SM, de gondos klinikai vizsgálatot igényel, hogy biztosítsuk a kockázat és az előny megfelelő egyensúlyát a betegeink számára.”
a BEAT-MS lesz az első klinikai vizsgálat, amelyben az AHSCT hatékonyságát, biztonságosságát és költséghatékonyságát közvetlenül összehasonlítják a rendelkezésre álló legjobb kezelésekkel. A rendelkezésre álló legjobb kezeléseket azok közül választják ki, amelyeket a közelmúltban jóváhagytak az SM kezelésére, amelyeket a vizsgálat résztvevője még nem próbált ki. Az AHSCT-t kapó csoportba rendelt vizsgálati résztvevőknek először saját immunrendszerük lesz őssejtek mobilizálva a csontvelőből, összegyűjtve a véráramból, majd minősített laboratóriumban tárolják későbbi felhasználás céljából. A résztvevők ezután kemoterápiát kapnak, amely kimeríti az immunrendszerük sejtjeit, amelyek magukban foglalják azokat a sejteket, amelyek szerepet játszanak az SM kiváltásában. a kemoterápia után a résztvevő saját őssejtjeit, amelyeket korábban gyűjtöttek, visszaadják a résztvevőnek, hogy új immunsejtek populációját hozzák létre.
“egyre több bizonyíték van arra, hogy az AHSCT biztonságos és hatékony kezelési lehetőség lehet az MS-vel élő emberek számára.a BEAT-MS tanulmány várhatóan növeli az AHSCT-vel kapcsolatos ismereteinket azáltal, hogy összehasonlítja a kezelés biztonságosságát és hatékonyságát közvetlenül más erős MS terápiákkal egy jól megtervezett és megfelelően ellenőrzött tanulmányban” – kommentálta Bruce Bebo, PhD, a Nemzeti sclerosis multiplex társaság kutatási alelnöke. “Az eredmények megváltoztathatják az SM bizonyos típusaiban szenvedő emberek ellátásának színvonalát.”
a BEAT-MS-t az ITN, a Virginia Mason-I Benaroya Kutatóintézet programja végzi, amelyet az Országos allergia és Fertőző Betegségek Intézete (NIAID) Finanszíroz UM1AI109565 támogatási számmal, a vér-és csontvelő-transzplantációs klinikai vizsgálati hálózattal (BMT CTN) együttműködve. Az első nyitott klinikai hely, amely megkezdi a résztvevők toborzását a BEAT-MS-re, a Cleveland Clinic. A BEAT-MS-t 19 klinikai helyszínen végzik az Egyesült Államokban és az Egyesült Királyságban (Egyesült Királyság). Ezek a helyek közé tartozik a Cleveland Clinic Cleveland, OH, ahol Jeffrey Cohen, MD, szolgál a protokoll elnöke és vezető kutató, amellett, hogy a Fred Hutchinson Cancer Research Center Seattle, WA, és Imperial College London London, Egyesült Királyság, ahol a tárgyalás másik két protokoll társelnökök, George Georges, MD, és Paolo Muraro, MD, PhD, illetve vezeti a tárgyalás. A BMT CTN, amelyet a National Heart Lung and Blood Institute és a National Cancer Institute finanszíroz, az NIH mindkét alkotóeleme együttműködik az ITN-vel a résztvevő transzplantációs központok minősítésében.
további információk a BEAT-MS, NCT04047628, megtalálható a www.BEAT-MS.org.