Immuntoleransenettverket (ITN) har åpnet BEAT-MS klinisk studie for innmelding. BEAT-MS eller » Beste Tilgjengelige Terapi vs. Autolog Hematopoietisk Stamcelletransplantasjon (AHSCT) FOR MS» vil undersøke høydose immunsuppresjon etterfulgt av AHSCT – en type transplantasjon ved hjelp av pasientens egne immunstamceller – sammenlignet med den beste medisinske behandlingen som for tiden er tilgjengelig FOR multippel sklerose (MS) hos deltakere MED relapsing MS.
MS påvirker nesten 1 million voksne i Usa og anslagsvis 2,3 millioner individer over hele verden. MS ER en autoimmun sykdom der kroppens immunsystem angriper det beskyttende myelinet som dekker nervefibre i hjernen og ryggmargen og skader nerveaksonene (fibrene). Som et resultat blir nerveimpulser ikke overført så raskt eller effektivt, noe som resulterer i symptomer som vanskeligheter med å gå, svakhet, tap av syn og problemer med minne, blant andre funksjonshemninger. Relapsing FORMER FOR MS er preget AV perioder hvor symptomene forverres (tilbakefall), etterfulgt av perioder hvor symptomene blir bedre (remisjon). Ufullstendig utvinning fra tilbakefall fører ofte til forverring av funksjonshemming.
Mer enn et dusin terapier har blitt godkjent AV FDA for behandling AV relapsing MS. til tross for denne tilgjengeligheten av et økende antall behandlingsalternativer, oppnår noen pasienter med svært aktiv sykdom ikke tilstrekkelig sykdomskontroll. I tillegg er bivirkninger av terapi og risikoen for tilbakefall hvis behandlingen stoppes fortsatt betydelige problemer. Tidligere studier har vist AT AHSCT kan være en effektiv og varig behandling for pasienter med tilbakevendende MS hvis sykdom ikke er fullstendig kontrollert av de tilgjengelige behandlingene.
«Våre tidligere studier viste muligheten FOR AHSCT-terapi i alvorlige former FOR relapsing MS, som fører veien mot denne viktige nye studien som vil evaluere holdbarheten til vellykket AHSCT-behandling sammenlignet med alternative terapier,» bemerket Dr. Jerry Nepom,direktør FOR ITN. «Bytte og starte immunforsvaret er potensielt i stand til å stoppe autoimmune sykdommer som MS, men krever nøye klinisk prøveevaluering for å sikre riktig balanse mellom risiko og nytte for våre pasienter.»
BEAT-MS vil være den første kliniske studien der EFFEKTEN, sikkerheten og kostnadseffektiviteten TIL AHSCT vil bli direkte sammenlignet med de beste tilgjengelige behandlingene. De beste tilgjengelige behandlingene er valgt blant de som nylig er godkjent FOR BEHANDLING AV MS som ennå ikke er prøvd av studiedeltakeren. Studiedeltakere som er tildelt GRUPPEN som mottar AHSCT, vil først få sine egne immunsystemstamceller mobilisert ut av beinmarg, samlet fra blodet, og deretter lagret i et kvalifisert laboratorium for senere bruk. Deltakerne vil da motta kjemoterapi, som tømmer cellene i immunforsvaret som inkluderer de cellene som er involvert i å forårsake MS. Etter kjemoterapi vil deltakerens egne stamceller som ble samlet tidligere, bli gitt tilbake til deltakeren for å skape en ny populasjon av immunceller.
» DET er økende bevis på AT AHSCT kan være et trygt og effektivt behandlingsalternativ for noen mennesker som lever MED MS. BEAT-MS-studien forventes å legge til vår kunnskap om AHSCT ved å sammenligne sikkerheten og effektiviteten av denne behandlingen direkte med andre kraftige MS-terapier i en godt designet OG riktig kontrollert studie,» kommenterte Bruce Bebo, PhD, Executive Vice President Of Research For National Multiple Sclerosis Society. «Resultatene kan endre standarder for omsorg for personer MED noen TYPER MS.»
BEAT-MS blir utført AV ITN, et program Av Benaroya Research Institute Ved Virginia Mason, finansiert Av National Institute Of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) under grant award nummer UM1AI109565, i samarbeid Med Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Den første åpne klinisk nettsted som vil begynne å rekruttere deltakere FOR BEAT-MS Er Cleveland Clinic. BEAT-MS vil bli utført på 19 kliniske steder over Hele Usa og I Storbritannia (STORBRITANNIA). Disse nettstedene inkluderer Cleveland Clinic I Cleveland, OH, hvor Jeffrey Cohen, MD, fungerer som protokollformann og lederforsker, i Tillegg Til Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle, WA, Og Imperial College London i London, STORBRITANNIA, hvor forsøksens andre to protokollledere, George Georges, MD, og Paolo Muraro, MD, PhD, henholdsvis, vil lede forsøket. BMT CTN, finansiert Av National Heart Lung And Blood Institute og National Cancer Institute, begge komponenter I NIH, samarbeider med ITN for å kvalifisere deltakende transplantasjonssentre.
Ytterligere informasjon OM BEAT-MS, NCT04047628, finnes på www.BEAT-MS.org.