het Immune Tolerance Network (ITN) heeft de beat-MS klinische trial geopend voor inschrijving. BEAT-MS of ” Best beschikbare therapie vs. Autologe hematopoietische stamceltransplantatie (AHSCT) voor MS” zal hoge dosis immunosuppressie onderzoeken gevolgd door AHSCT – een type transplantatie met behulp van eigen immuunstamcellen van een patiënt – vergeleken met de beste medische behandeling die momenteel beschikbaar is voor multiple sclerose (MS) bij deelnemers met relapsing MS.
MS treft bijna 1 miljoen volwassenen in de Verenigde Staten en naar schatting 2,3 miljoen individuen wereldwijd. MS is een auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem van het lichaam de beschermende myeline aanvalt die zenuwvezels in de hersenen en het ruggenmerg bedekt en de zenuwaxonen (vezels) beschadigt. Als gevolg hiervan worden zenuwimpulsen niet zo snel of efficiënt overgedragen, wat leidt tot symptomen zoals moeite met lopen, zwakte, verlies van gezichtsvermogen en problemen met het geheugen, onder andere handicaps. Relapsing vormen van MS worden gekenmerkt door perioden waarin de symptomen verergeren (recidief), gevolgd door perioden waarin de symptomen beter (remissie). Onvolledig herstel van recidieven leidt vaak tot verslechtering van invaliditeit.
meer dan een dozijn therapieën zijn goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van relapsing MS.ondanks deze beschikbaarheid van een toenemend aantal behandelingsopties bereiken sommige patiënten met zeer actieve ziekte geen adequate ziektecontrole. Bovendien blijven de bijwerkingen van de behandeling en het risico op terugval als de behandeling wordt gestopt, significante problemen. Eerdere studies hebben aangetoond dat AHSCT een effectieve en duurzame behandeling zou kunnen zijn voor patiënten met relapsing MS wiens ziekte onvolledig wordt gecontroleerd door de momenteel beschikbare therapieën.”Onze eerdere studies toonden de haalbaarheid aan van AHSCT therapie bij ernstige vormen van relapsing MS, wat de weg leidt naar deze belangrijke nieuwe studie die de duurzaamheid van succesvolle AHSCT behandeling zal evalueren in vergelijking met alternatieve therapieën,” merkte Dr.Jerry Nepom, directeur van het ITN op. “Het vervangen en opnieuw opstarten van het immuunsysteem is mogelijk in staat om auto-immuunziekten zoals MS te stoppen, maar vereist een zorgvuldige klinische trial evaluatie om de juiste balans van risico en voordeel voor onze patiënten te garanderen.”
BEAT-MS zal de eerste klinische studie zijn waarin de werkzaamheid, veiligheid en kosteneffectiviteit van AHSCT direct vergeleken zullen worden met de beste beschikbare behandelingen. De beste beschikbare behandelingen worden gekozen uit die onlangs goedgekeurd voor de behandeling van MS die nog niet zijn geprobeerd door de studiedeelnemer. Onderzoeksdeelnemers die zijn toegewezen aan de groep die AHSCT ontvangt, zullen eerst hun eigen stamcellen van het immuunsysteem uit het beenmerg laten mobiliseren, uit de bloedbaan halen en vervolgens in een gekwalificeerd laboratorium bewaren voor later gebruik. Deelnemers zullen dan chemotherapie, die de cellen in hun immuunsysteem die cellen betrokken bij het veroorzaken van MS omvatten uitputten na de chemotherapie, zal de deelnemer eigen stamcellen die eerder werden verzameld worden teruggegeven aan de deelnemer om een nieuwe populatie van immuuncellen te creëren. “Er is steeds meer bewijs dat AHSCT een veilige en effectieve behandelingsoptie kan zijn voor sommige mensen die met MS leven.de BEAT-MS-studie zal naar verwachting onze kennis over AHSCT vergroten door de veiligheid en effectiviteit van deze behandeling rechtstreeks te vergelijken met andere krachtige MS-therapieën in een goed ontworpen en goed gecontroleerde studie,” aldus Bruce Bebo, PhD, Executive Vice President of Research van de National Multiple Sclerosis Society. “De resultaten kunnen de normen van de zorg voor mensen met een aantal soorten MS veranderen.”
BEAT-MS wordt uitgevoerd door het ITN, een programma van het Benaroya Research Institute in Virginia Mason, gefinancierd door het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) onder nummer UM1AI109565, in samenwerking met het Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). De eerste open klinische site die zal beginnen met het werven van deelnemers voor BEAT-MS is Cleveland Clinic. BEAT-MS zal worden uitgevoerd op 19 klinische locaties in de Verenigde Staten en in het Verenigd Koninkrijk (Verenigd Koninkrijk). Deze sites zijn onder andere de Cleveland Clinic in Cleveland, OH, waar Jeffrey Cohen, MD, fungeert als de protocol voorzitter en hoofdonderzoeker, in aanvulling op de Fred Hutchinson Cancer Research Center in Seattle, WA, en Imperial College London in Londen, Verenigd Koninkrijk, waar de proef de andere twee protocol co-voorzitters, George Georges, MD, en Paolo Muraro, MD, PhD, respectievelijk, zal leiden het onderzoek. De BMT CTN, gefinancierd door het National Heart Lung and Blood Institute en het National Cancer Institute, beide componenten van NIH, werkt samen met het ITN om deelnemende transplantatiecentra te kwalificeren.
aanvullende informatie over BEAT-MS, NCT04047628, is te vinden op www.BEAT-MS.org.