shrnutí
se zavedením nových, účinnějších léků pro relapsující remitující roztroušenou sklerózu (RRMS) se objevuje nový cíl léčby. Žádné známky aktivity onemocnění (NEDĚ), označovaný také jako svobodu od aktivity onemocnění, představuje vysokou úroveň účinnosti léčby, protože to naznačuje, že léčba má za následek úplné odpuštění PANÍ Nicméně v současné době není známo, jaký podíl pacientů s RS lze očekávat BRZY v průběhu doby, tato studie zaměřené sledovat 219 lidí s RRMS po dobu sedmi let, aby zkoumat jejich aktivitu onemocnění.
účastníci byli hodnoceni ročními MRI skeny a klinickými návštěvami každých šest měsíců, při nichž byly hodnoceny relapsy a skóre EDSS. NEDA byla definována jako žádné relapsy, žádné trvalé zvýšení skóre EDSS a žádné nové nebo zvětšující se léze na ročních MRI skenech.
studie zjistila, že po jednom roce 46% účastníků měl NEDĚ ale na sedm let pouze 8% účastníků byli NEDY. Bylo však také zjištěno, že ti účastníci, kteří projevili NEDA ve dvouletém bodě, měli v sedmiletém bodě menší postižení.
vědci K závěru, že schopnost NEDĚ předvídat budoucí postižení úrovně musí být dále zkoumány a BRZY by mohly být také použity pro vyhodnocení účinnosti nových MS léky ve studiích.
Pozadí
S zavedení nových, účinnějších léků u pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS), posun v tom, co očekávat od léčby se začíná rozvíjet, z jedné částečné odpovědi, jako je snížení počtu recidiv, jeden z potenciálních remise. Nový cíl léčby, žádný důkaz aktivity nemoci (NEDA), označovaný také jako svoboda od aktivity nemoci, je aspirace. Představuje vysokou úroveň účinnosti léčby, protože naznačuje, že léčba vedla k úplné remisi onemocnění. Nicméně v současné době není známo, jaký podíl pacientů s RS lze očekávat BRZY v průběhu času a zda aktivita onemocnění je více často pozorován jako klinické příznaky a léze na skenování mozku, které nemusí nutně vyústit v symptomy. Cílem této studie bylo sledovat skupinu lidí s RRMS po dobu sedmi let, aby se prozkoumala jejich aktivita onemocnění.
jak byla tato studie provedena
do této studie bylo zahrnuto 219 lidí, kterým byl diagnostikován klinicky izolovaný syndrom (CIS) nebo RRMS. Všichni byli ve věku od 18 do 65 let, 174 (80%) byly ženy a na začátku studie byl průměrný věk účastníků 40 let. Účastníci byli smíšená skupina, někteří neléčili a někteří užívali léčbu modifikující onemocnění,ale ne po celou dobu studie. Tato studie se zabývala situací „skutečného světa“, takže se dívala na to, co se stalo účastníkům v průběhu období, a tak se nedívala na to, co se stalo v důsledku léčby konkrétním lékem.
účastníci byli hodnoceni po dobu sedmi let, s ročními MRI skeny a klinickými návštěvami každých šest měsíců, při nichž byly hodnoceny relapsy a skóre EDSS. Vědci použili klinická pozorování a vyšetření MRI k posouzení, zda účastníci měli nějaké důkazy o aktivitě onemocnění.
relaps byl definován jako výskyt nových příznaků, které trvaly déle než 24 hodin, nebyly způsobeny infekcí. Progrese byla definována jako zvýšení skóre EDSS o 1 nebo více, které bylo stále patrné při následném hodnocení. Nová aktivita MRI skenování byla definována jako nové nebo zvětšující se léze nebo léze zesílené gadoliniem viditelné na MRI mozku nebo míchy.
autoři definovali NEDA jako žádné relapsy, žádné trvalé zvýšení skóre EDSS a žádné nové nebo zvětšující se léze na roční MRI.
Co jsem našel,
studie zjistila, že po jednom roce 46% účastníků splnilo kritéria pro NEDU, 27,5% účastníků byli ještě NEDĚ na dva roky a pouze 8% účastníků byli BRZY po sedmi letech.
účastníci s největší pravděpodobností vykazovali aktivitu onemocnění tím, že na vyšetření MRI byla viditelná nová léze, následovaná relapsem. Nejméně pravděpodobné bylo zvýšení skóre EDSS (indikující progresi onemocnění), 57% účastníků nemělo po sedmi letech žádné známky progrese. Studie také zjistila, že ti účastníci, kteří projevili NEDA ve dvouletém bodě, měli v sedmiletém bodě menší postižení.
co to znamená?
studie ukazuje, že dlouhodobé setrvání zcela bez aktivity onemocnění je nepravděpodobné. Ukázalo se však, že stav NEDA po dvou letech by mohl být potenciálně použit k poskytnutí prognózy, protože ti, kteří byli ve dvou letech bez onemocnění, měli po sedmi letech menší postižení. Autoři naznačují, že jako cíl farmakologické léčby u RS je léčit lidi, aby se zabránilo postižení, zdá se logické, že léčba, takže neexistuje žádný důkaz, aktivity onemocnění buď klinicky, nebo na magnetické REZONANCI, může být léčba cíl. Došli k závěru, že schopnost NEDA předpovídat budoucí úrovně postižení je třeba dále zkoumat a mohla by být použita k vyhodnocení účinnosti nových léků na MS ve studiích.
Rotstein DL, Healy BC, Malik MT, et al.
hodnocení žádné známky aktivity onemocnění v 7leté kohortě longitudinální roztroušené sklerózy..
JAMA Neurol. 2014 22. Prosince.
abstraktní
Více o žádné známky aktivity onemocnění (NEDĚ)
V minulosti, chorobu modifikující léčby u pacientů s relaps remitentní formou RS (RRMS), včetně beta-interferony a glatiramer acetát, byly hodnoceny na jejich schopnosti snížit recidivám. V průměru tyto léky snižují relapsy přibližně o jednu třetinu.
se zavedením nových, účinnějších léků došlo k posunu v očekáváních léčby od jednoho z částečné odpovědi na jeden z potenciální remise. Pojem „bez nemocí“ byl dříve používán pro několik stavů, včetně rakoviny a revmatoidní artritidy. U revmatoidní artritidy je cílem nyní léčit lidi co nejdříve po diagnóze, aby se zabránilo hromadění příznaků, rychle přejít na účinnější léky, pokud nedojde k odpovědi na léčbu první linie. Neurologové stále častěji obhajují podobně aktivní přístup brzy po diagnóze RRMS.
u roztroušené sklerózy není žádný důkaz aktivity onemocnění definován kombinací:
- nepřítomnost relapsů
- absence zvýšeného zdravotního postižení, které trvá déle než tři měsíce
- absence MRI důkazy o MS aktivity
koncepce NEDY se stále vyvíjí, a tam je debata o dodatečné opatření, které by mohly nebo měly být zahrnuty, jako je ztráta objemu mozku, což by znamenalo ztrátu nervů . Jako pochopení toho, co způsobuje MS a základní příčiny příznaky se zvyšuje v průběhu času, další opatření mohou být přidány do sledovat vliv léčby na tyto.
Profesor Gavin Giovannoni, neurolog Barts a London School of Medicine a zubní Lékařství, napsal a rozsáhle hovořili o NEDĚ. Na MS Věřit konference v roce 2013, přirovnal MS na ledovec: mohla by tam být spousta aktivity onemocnění vyskytující se brzy a ‚pod povrchem‘, jako lézí může dojít v oblasti mozku a míchy, které nemají za následek příznaky. On navrhuje přijmout agresivní přístup k léčbě MS začátku by mohlo znamenat, lidé s RRMS mohl udělat lépe, když ve srovnání s lidmi, kteří mají méně aktivní léčbu, což vede k méně příznaků a méně build-up postižení. Můžete si přečíst více Prof Giovannoni myšlenky na NEDĚ na svém blogu, například v tomto příspěvku o přístupy k léčbě, a to po porovnání aktuální a potenciální léčebné přístupy.
v Současné době pojem NEDĚ je stále ještě v plenkách a existuje mnoho otázek ještě třeba odpovědět, včetně mohla starší a více aktivní přístup k léčbě se zabránilo vzniku příznaků a může svobodu od aktivity nemoci oddálit nebo dokonce zabránit přechodu do sekundárně progresivní RS?
je časné dny a je zapotřebí dalšího výzkumu, aby se určil dlouhodobý význam svobody od aktivity onemocnění pro lidi s RS, ale poskytneme budoucí aktualizace, až bude více hlášení.