La Red de Tolerancia Inmunitaria (ITN) ha abierto el ensayo clínico BEAT-MS para la inscripción. BEAT-EM o «Mejor Terapia Disponible vs Trasplante Autólogo de Células Madre Hematopoyéticas (TCAH) para EM » investigará la inmunosupresión a dosis altas seguida de TCAH, un tipo de trasplante que utiliza las propias células madre inmunitarias del paciente, en comparación con el mejor tratamiento médico disponible actualmente para la esclerosis múltiple (EM) en participantes con EM recidivante.
La EM afecta a casi 1 millón de adultos en los Estados Unidos y a un estimado de 2,3 millones de personas en todo el mundo. La EM es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca la mielina protectora que cubre las fibras nerviosas del cerebro y la médula espinal y daña los axones nerviosos (fibras). Como resultado, los impulsos nerviosos no se transmiten tan rápida o eficientemente, lo que resulta en síntomas como dificultad para caminar, debilidad, pérdida de visión y problemas de memoria, entre otras discapacidades. Las formas recidivantes de EM se caracterizan por períodos de tiempo durante los cuales los síntomas empeoran (recaída), seguidos de períodos de tiempo en los que los síntomas mejoran (remisión). La recuperación incompleta de las recaídas a menudo conduce a un empeoramiento de la discapacidad.
La FDA ha aprobado más de una docena de terapias para el tratamiento de la esclerosis múltiple recidivante.Sin embargo, a pesar de esta disponibilidad de un número creciente de opciones de tratamiento, algunos pacientes con enfermedad altamente activa no logran un control adecuado de la enfermedad. Además, los efectos secundarios de la terapia y el riesgo de recaída si se suspende la terapia siguen siendo problemas importantes. Estudios previos han demostrado que el TCMH podría ser un tratamiento eficaz y duradero para los pacientes con EM recidivante cuya enfermedad está controlada de forma incompleta por las terapias disponibles actualmente.
» Nuestros estudios anteriores demostraron la viabilidad de la terapia con AHSCT en formas graves de esclerosis múltiple recidivante, abriendo el camino hacia este nuevo e importante ensayo que evaluará la durabilidad del tratamiento exitoso con AHSCT en comparación con las terapias alternativas», señaló el Dr. Jerry Nepom, director de la ITN. «Reemplazar y reiniciar el sistema inmunitario es potencialmente capaz de detener enfermedades autoinmunes como la EM, pero requiere una evaluación cuidadosa de los ensayos clínicos para garantizar el equilibrio adecuado de riesgo y beneficio para nuestros pacientes.»
BEAT-MS será el primer ensayo clínico en el que la eficacia, la seguridad y la rentabilidad de un TCMH se compararán directamente con los mejores tratamientos disponibles. Los mejores tratamientos disponibles se eligen de entre los aprobados recientemente para el tratamiento de la EM que aún no han sido probados por el participante del estudio. Los participantes del estudio asignados al grupo que recibe un TCMH primero tendrán sus propias células madre del sistema inmunitario movilizadas de la médula ósea, recolectadas del torrente sanguíneo y luego almacenadas en un laboratorio calificado para su uso posterior. Luego, los participantes recibirán quimioterapia, que agota las células de su sistema inmunitario que incluyen las células implicadas en la EM.Después de la quimioterapia, las células madre del participante que se recolectaron anteriormente se devolverán al participante para crear una nueva población de células inmunitarias.
«Cada vez hay más pruebas de que el AHSCT puede ser una opción de tratamiento segura y eficaz para algunas personas que viven con EM.Se espera que el estudio BEAT-MS aumente nuestro conocimiento sobre el AHSCT al comparar la seguridad y la eficacia de este tratamiento directamente con otras terapias potentes para la EM en un estudio bien diseñado y controlado», comentó Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente Ejecutivo de Investigación de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple. «Los resultados podrían cambiar los estándares de atención para las personas con algunos tipos de EM.»
BEAT-MS está siendo conducido por el ITN, un programa del Instituto de Investigación Benaroya en Virginia Mason, financiado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID) bajo el número de subvención UM1AI109565, en colaboración con la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (BMT CTN). El primer sitio clínico abierto que comenzará a reclutar participantes para BEAT-MS es Cleveland Clinic. BEAT-MS se llevará a cabo en 19 centros clínicos en los Estados Unidos y en el Reino Unido (Reino Unido). Estos sitios incluyen la Clínica Cleveland en Cleveland, Ohio, donde Jeffrey Cohen, MD, se desempeña como presidente de protocolo e investigador principal, además del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson en Seattle, WA, y el Imperial College London en Londres, Reino Unido, donde los otros dos copresidentes de protocolo del ensayo, George Georges, MD, y Paolo Muraro, MD, PhD, respectivamente, dirigirán el ensayo. El CTN de BMT, financiado por el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y el Instituto Nacional del Cáncer, ambos componentes de los NIH, está colaborando con el ITN para calificar a los centros de trasplantes participantes.
Puede encontrar información adicional sobre BEAT-MS, NCT04047628 en www.BEAT-MS.org