ベン-A-ウィリアムズ博士は、ランダム化比較試験（RCTs）に対する彼の不信によって困難な方法で来た：彼は証明された治療法を持たない一種の脳腫瘍を発症した。
様々なアプローチの無作為化試験があったが、それらはすべて失敗した、とカリフォルニア大学サンディエゴ校の名誉心理学教授であるWilliams氏は言 いくつかの薬は、第II相試験で患者の小さな割合を助けていたが、彼は言う、それはまだ第III相試験で審査されていない治療法を手に入れるのは難し
「医学は基本的にこのようにしなければ数えられないと言っていました」とウィリアムズは言い、彼の医師がおそらく彼を助けないだろうが、かもし “問題は、フリーサイズの考え方です。”
ウィリアムズと同様に、他の多くの心理学者—医学研究者—は、国立衛生研究所、食品医薬品局などによるRctが臨床研究の金本位であるべきであるという仮定に疑問を呈している。 参加者を治療群または対照群のいずれかに無作為に割り当てる方法論には強みがありますが、見落とされたり無視されたりする深刻な制限もあ
試験参加者は一般的に人口全体を表すものではないため、例えば、Rctの結果はより一般的には適用されない場合があります。 そして、たとえ彼らが行ったとしても、研究されている介入から実際に恩恵を受けた参加者のサブセットをRCTから伝えることは不可能です。
これらの批評家はRctを完全に拒否したくありません。 むしろ、彼らは、疫学的研究、単一事例実験、歴史的対照の使用、または単なる臨床経験など、他の方法論からの証拠で彼らの発見を補うことを望んでい
強みと弱み
Rctに強みがあることを否定する人はいません。
“無作為化試験は、他のデザインの中で非常にまれな二つのことを行います”と、カリフォルニア大学マーセド校の心理科学教授であるWilliam R.Shadish、PhDは言います。 “彼らは公平で一貫性のある効果の推定値をもたらします。”Shadishは、フレーズが完璧を暗示するので、Rtcを金本位制として記述することに消極的ですが、彼は方法論の”巨大なファン”として自分自身を記述しません。
「無作為化試験を行うことができれば」と彼は言う、「ぜひそれをしてください。”
しかし、それは必ずしも可能ではありません。 その性質上、彼は言う、いくつかの質問は、参加者のランダムな割り当てを許可していません。 そうすることは、例えば、非倫理的である可能性があります。
Rctが実行可能であっても、研究者が探している答えを提供できない場合があります。
“すべてのRctは、あなたが扱っているものがヘビ油ではないことを示すことです”とWilliams氏は言います。 「彼らはあなたが必要とする重要な情報を教えてくれません、それはどの患者が治療から利益を得ようとしているかです。”
参加者間の異質性を説明するために、Rctは統計的有意性を達成するためにはかなり大きくなければならないと彼は説明します。 研究者が終わるのは、非常に多くの人々の「中心的な傾向」であり、「あなたが個人としてそれらを見るならば、誰の多くを代表するものではない」と彼は言”
はRCT自体の文脈を超えて移動し、個々の患者への結果の適用性はさらに問題になります。
一つには、Rctの参加者は、介入が最終的に目標とする現実世界の人口を代表するものではない”かなり希薄な人口”になる傾向がある、とApaの科学総局の
「薬物試験のために現れた人々、おそらく他のすべてを試して何らかの治療に絶望している患者について考えてみてください」と彼は言い、研究者が共病的な条件などを持つ参加者を排除するにつれて、彼らはさらに失望していると付け加えた。 “その裁判の結果は、あなたと私に一般化するつもりですか？ それとも、私たちは最初から裁判に登録したことのない人々の集団から来ていますか？”
実験は、通常、内部妥当性-介入への因果推論を追跡する能力—と外部妥当性—結果の一般化可能性との間のトレードオフを伴うとBreckler氏は述べています。
「人々が認識していないように見えるのは、完璧なRCTは内部の妥当性を念頭に置いて厳密に設計されているということです」と彼は言います。
Rctは、医学的介入に対して心理的介入に特に適していない可能性がある、とBreckler氏は付け加えている。 個人間で異なる可能性は低いです簡単な生化学的効果を持っている薬とは対照的に、彼は言う、心理的介入は、性別、年齢、教育レベルなどの要因と相互
Rctを補完する
研究者がRctを放棄することを示唆する人はいません。 代わりに、彼らは証拠の他の形態とRCTsの補充を促します。
「証拠に基づく実践は、非常に広範で多様な証拠の基盤に依存すべきである」とBreckler氏は言う。 「RCTは1つの情報源になるでしょうが、他にもたくさんの情報源があります。「これらの情報源には、第II相試験データ、疫学データ、定性的データ、および介入を使用した臨床医からの現場からの報告が含まれる可能性がある、とBrecklerらは言
Williamsは、補足的な情報源としての歴史的統制の使用を支持しています。
この方法論では、研究者は、粗ベースラインを確立するために、以前の非ランダム化試験の結果を調べます。 その後、彼らは、その後の非ランダム化試験の結果をそのベンチマークと比較する。
このアプローチはうまくいく、とWilliams氏は言い、このプロセスは多くの介入を迅速に連続してテストすることを可能にすると付け加えている。 例えば、神経膠芽腫治療のためのRctの失敗に直面して、研究者は歴史的な記録に目を向け、治療が始まってから6ヶ月後に癌を患っている人の15％だけが病気の進行を示さなかったことを発見しました。
「彼らは、このことを標準治療に加えると、その数を25％まで押し、2つのことを加えて35％まで押し上げることができることを発見しました」と彼は言いま 「それは間違いなく粗雑な比較ですが、それは研究を行う効果的な方法であることが判明しました。”
FDAは、rctに基づいてではなく、結果が歴史的基準よりも優れていた複数の第II相試験に基づいて神経膠芽腫の治療薬を承認し、合意しました。
シングルケース実験はもう一つの重要な証拠源である、とAlan Eは言う。 Kazdin、PhD、Apaの元社長であり、イェール大学の心理学と小児精神医学の教授です。 多くの被験者と少数の観測を含むRctとは対照的に、シングルケース設計は多くの観測を含みますが、多くの場合、少数の被験者を含みます。 研究者は、単に事前評価と事後評価を行うのではなく、個人、教室、さらには学校全体の行動を時間の経過とともに評価します。
患者がチックを持っていると言う、Kazdin氏は言います。 単一のケースの設計では、研究者は患者を観察し、1時間あたりのチックの数を確立するでしょう。 その後、研究者は介入を行い、時間の経過とともに何が起こるかを監視します。
“治療前に評価を行い、治療後に評価を行い、それを得たグループとそうでないグループを比較すると、日々、週ごと、月ごとに変化の豊かさが失われます”とKazdin氏は、シングルケース設計は単なるケーススタディではないことを強調しています。
Kazdinにとって、Rctに対する過度の信頼は、あらゆる種類の貴重な情報を逃していることを意味します。 国の望遠鏡プログラムを考えて、彼は言います。 ハッブル望遠鏡は可視光を見ています。 別の望遠鏡はX線を見る。 もう一つはガンマ線を扱う。
“何かを研究するために使用する方法は、あなたが得る結果に影響を与える可能性があります”とKazdin氏は言います。 “そのため、あなたは常にできるだけ多くの異なる方法を使用したいと思っています。”*
レベッカA.クレイはワシントンD.C.
の作家です