あなたはまた、あなたの特定のタイプのポルフィリン症の治療に関する情報を見つけることができます。
アメリカポルフィリン財団（APF）は、ポルフィリン症の個人を治療するために必要な包括的なケアを推進しています。 ポルフィリン症の治療法はありませんが、病気の種類ごとに利用可能な治療法があります。
このセクションでは、治療の選択肢に関する詳細な情報、地元の医師を見つけ、医師との良好な協力関係を構築するためのヒントを見つけることが 各医師の訪問のために使用する貴重なツール–あなたはまた、希少疾患ツールキットを見つけるでしょう。 追加情報については、疾患の説明を参照してください。
Panhematin®For Acute Porphyria(AIP,VP,HCP,ADP)
Panhematin®は、ニュージャージー州レバノンのRecordati Rare Diseasesによって製造された急性ポルフィリン症の治療薬です。 それは管理前にすぐに再構成されなければならないアルカリヘムの凍結乾燥させた形態です。 Panhematin®大きな末梢静脈に注入する必要があります。 利用可能であれば、大規模な中央線またはポートを使用することができます。
医師は、肝臓のヘム欠乏症を矯正し、ポルフィリン前駆体の産生を抑制するためにPanhematin®を投与する。 Panhematin®はほとんどの場合、ポルフィリンおよびポルフィリン前駆体値を正常化します。 Panhematinの三から四mg/kg®攻撃の早い四日間毎日一度与えられてほとんどの患者の非常に有利な効果を作り出します。 一般的に注目されるのは、脈拍数、血圧、腹痛の減少、ならびに尿中ポルフォビリノーゲン（PBG）のレベルの低下である。 これらの効果は1日以内に発生する可能性があります。
Panhematin®は、米国で唯一市販されているヘム療法です。 （ヘムのarginateは別の準備ですが、米国の外でだけ利用できます）高い炭水化物の食事療法がポルフィリン症の患者のために推薦される間、非常に効果的 静脈内ブドウ糖療法は穏やかな攻撃のための処置の選択です。 ヘム療法が治療として導入されたとき、それはグルコース療法の数日が失敗した後にのみ開始されることが推奨された。
今日、ポルフィリン症の発作を経験した医師は、グルコースだけが決定的な助けになるかどうかを待つのではなく、Panhematin®の早期使用を推奨しています。
急性ポルフィリン症（AIP、VP、HCP、ADP）に対するGIVLAARI
GIVLAARIは、成人の急性肝ポルフィリン症（AHP）発作を軽減するために使用される治療法です。 ＡＨＰには急性間欠性ポルフィリン症（ＡＩＰ），変異性ポルフィリン症（Ｖ ｐ），遺伝性コプロポルフィリン症（ＨＣＰ），ＡＬＡ-デヒドラターゼ欠損ポルフィリン症（ＡＤＰ）の４種類がある。 GIVLAARIはヘルスケアの専門家によってsubcutaneous注入として（皮の下で）月に一度与えられます。＜6944＞＜533＞GIVLAARIは、ALAS1mRNAを特異的に標的とする二本鎖低分子干渉RNA（siRNA）治療薬であり、ALAS1mRNAレベルを低下させ、尿中のALAおよびPBGを減少させる。1
ALA,delta-aminolevulinic acid;ALAS1,delta-aminolevulinic acid synthase1;mRNA,messenger RNA;PBG,porphobilinogen
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Scenesse®For Erythropoietic Protoporphyria(EPP)
SCENESSE®は、活性物質afamelanotideを含む処方薬です。 Afamelanotideがerythropoietic protoporphyria(EPP)の確認された診断の大人の太陽そしてライトに許容を高めるのに使用されています。
SCENESSE®(“sen-esse”と発音)は、皮膚内のユーメラニンのレベルを上昇させ、紫外線（UVR）および太陽光を含む可視光を遮蔽することによって作用します。 Afamelanotideはアルファmelanocyteの刺激的なホルモンと呼ばれるホルモンの総合的な形態です（か。-MSH）。 Afamelanotideは自然なホルモンに類似した方法で茶色黒いタイプの皮のメラニンの顔料である皮膚細胞の農産物のeumelaninの作成によって、働きます。 Eumelaninの量を増加させ、酸化防止剤として機能することによって、SCENESSE®は日光および人工的な紫外線の源に皮の感受性を減らすのを助けることができる。
インプラントは、訓練を受けた医療専門家によって皮下に与えられます。
SCENESSE®
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