Puoi anche trovare informazioni sul trattamento del tuo tipo di porfiria sotto il tuo tipo specifico.
L’American Porphyria Foundation (APF) promuove la cura completa necessaria per il trattamento di individui con Porfiria. Anche se non esiste una cura per la porfiria, esiste un trattamento disponibile per ogni tipo di malattia.
In questa sezione troverai informazioni dettagliate sulle opzioni di trattamento, suggerimenti su come trovare un medico locale e costruire un buon rapporto di lavoro con il tuo medico. Troverete anche il ToolKit Malattie rare – uno strumento prezioso da utilizzare per ogni visita medica. Si prega di consultare le descrizioni della malattia per ulteriori informazioni.
Panhematin® per porfiria acuta (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematin® è un trattamento per le porfirie acute prodotto da Recordati Rare Diseases in Lebanon New Jersey. È una forma liofilizzata di eme alcalino che deve essere ricostituita immediatamente prima della somministrazione. Panhematin® deve essere infuso in una grande vena periferica. Una grande linea centrale o porta può essere utilizzato, se disponibile.
I medici somministrano Panhematin® per correggere la carenza di eme nel fegato e reprimere la produzione di precursori di porfirina. Panhematin ® normalizza quasi sempre i valori dei precursori della porfirina e della porfirina. Tre o quattro mg / kg di Panhematin® somministrato una volta al giorno per quattro giorni all’inizio di un attacco produce un effetto altamente benefico nella maggior parte dei pazienti. Comunemente noti sono diminuzioni della frequenza cardiaca, pressione sanguigna, dolore addominale, così come diminuzione dei livelli di porfobilinogeno urinario (PBG). Questi effetti possono verificarsi entro un giorno.
Panhematin® è l’unica terapia eme disponibile in commercio negli Stati Uniti. (Heme arginate è un’altra preparazione, ma è disponibile solo al di fuori degli Stati Uniti) Mentre una dieta ricca di carboidrati è raccomandata per i pazienti con porfiria, non è considerata altamente efficace da sola. La terapia endovenosa del glucosio è un’opzione del trattamento per gli attacchi lievi. Quando la terapia eme è stata introdotta come trattamento, è stato raccomandato che sia iniziata solo dopo che diversi giorni di terapia con glucosio non hanno avuto successo.
Oggi, i medici esperti nel trattamento di pazienti con attacchi di porfiria raccomandano l’uso precoce di Panhematin® piuttosto che aspettare di vedere se il glucosio da solo sarà di aiuto decisivo.
GIVLAARI per porfiria acuta (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI è un trattamento utilizzato per ridurre gli attacchi di porfiria epatica acuta (AHP) negli adulti. Ci sono 4 tipi di AHP: porfiria intermittente acuta (AIP), porfiria variegata (VP), coproporfiria ereditaria (HCP) e porfiria carente ALA-disidratasi (ADP). GIVLAARI viene somministrato una volta al mese come iniezione sottocutanea (sotto la pelle) da un operatore sanitario.
GIVLAARI è un piccolo RNA interferente a doppio filamento (siRNA) terapeutico che mira specificamente all’mRNA ALAS1, riducendo i livelli di mRNA ALAS1 e portando a riduzioni dell’ALA urinaria e del PBG.1
ALA, acido delta-aminolevulinico; ALAS1, acido delta-aminolevulinico sintasi 1; mRNA, RNA messaggero; PBG, porfobilinogeno
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SCENESSE® per la protoporfiria eritropoietica(EPP)
SCENESSE® è un farmaco prescritto che contiene il principio attivo afamelanotide. Afamelanotide è usato per aumentare la tolleranza al sole e alla luce negli adulti con diagnosi confermata di protoporfiria eritropoietica (EPP).
SCENESSE® (pronunciato “sen-esse”) agisce aumentando i livelli di eumelanina nella pelle, proteggendo dalle radiazioni UV (UVR) e dalla luce visibile, inclusa la luce solare. Afamelanotide è una forma sintetica di un ormone chiamato ormone stimolante alfa-melanociti (?- MSH). Afamelanotide funziona in un modo simile all’ormone naturale, rendendo le cellule della pelle producono eumelanina che è un tipo marrone-nero di pigmento melanina nella pelle. Aumentando la quantità di eumelanina e agendo come antiossidante, SCENESSE® può aiutare a ridurre la sensibilità della pelle alla luce solare e alle fonti di luce UV artificiale.
L’impianto viene somministrato per via sottocutanea da un operatore sanitario qualificato.
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