du kan också hitta information om behandlingen av din typ av porfyri under din specifika typ.
American Porphyria Foundation (APF) främjar omfattande vård som är nödvändig för att behandla individer med porfyri. Även om det inte finns något botemedel mot porfyri finns det behandling tillgänglig för varje typ av sjukdomen.
i det här avsnittet hittar du detaljerad information om behandlingsalternativ, tips om att hitta en lokal läkare och bygga ett bra samarbete med din läkare. Du hittar också Rare Disease ToolKit – ett ovärderligt verktyg att använda för varje läkarbesök. Se sjukdomsbeskrivningarna för ytterligare information.
panhematin för akut porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
panhematin är en behandling för de akuta porfyri som tillverkas av Recordati Rare Diseases i Libanon New Jersey. Det är en lyofiliserad form av alkaliskt hem som måste rekonstitueras omedelbart före administrering. Panhematin 2. panhematin bör infunderas i en stor perifer ven. En stor central linje eller port kan användas, om det finns.
läkare administrerar Panhematin Macau för att korrigera hembrist i levern och undertrycka produktionen av porfyrinprekursorer. Panhematin 2. panhematin normaliserar nästan alltid porfyrin-och porfyrinprekursorvärden. Tre till fyra mg / kg panhematin, som ges en gång dagligen i fyra dagar tidigt i en attack, ger en mycket fördelaktig effekt hos de flesta patienter. Vanligen noteras är minskningar i pulsfrekvens, blodtryck, buksmärta samt minskade nivåer av urinporfobilinogen (PBG). Dessa effekter kan uppstå inom en dag.
panhematin är den enda kommersiellt tillgängliga heme-terapin i USA. (Heme arginat är en annan beredning, men är endast tillgänglig utanför USA) medan en hög kolhydratdiet rekommenderas för patienter med porfyri, anses den inte vara mycket effektiv i sig. Intravenös glukosterapi är ett behandlingsalternativ för milda attacker. När heme-terapi infördes som en behandling rekommenderades det att det initierades först efter flera dagars glukosbehandling misslyckades.
idag rekommenderar läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med attacker av porfyri tidig användning av Panhematin Macau snarare än att vänta på att se om glukos ensam kommer att vara avgörande hjälp.
GIVLAARI för akut porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI är en behandling som används för att minska akuta attacker av leverporfyri (AHP) hos vuxna. Det finns 4 typer av AHP: akut intermittent porfyri (AIP), variegate porfyri (VP), ärftlig coproporfyri (HCP) och ALA-dehydratasbrist porfyri (ADP). GIVLAARI ges en gång i månaden som en subkutan injektion (under huden) av sjukvårdspersonal.
GIVLAARI är ett dubbelsträngat litet interfererande RNA (siRNA) terapeutiskt specifikt riktat mot ALAS1 mRNA, vilket reducerar ALAS1 mRNA-nivåer och leder till minskningar av urin ALA och PBG.1
ALA, delta-aminolevulinsyra; ALAS1, delta-aminolevulinsyrasyntas 1; mRNA, messenger RNA; PBG, porphobilinogen
Klicka här för att fortsätta läsa om GIVLAARI.
SCENESSE Ukrainian for Erytropoietic protoporfyri (EPP)
SCENESSE Ukrainian är ett receptbelagt läkemedel som innehåller den aktiva substansen afamelanotid. Afamelanotid används för att öka toleransen mot sol och ljus hos vuxna med en bekräftad diagnos av erytropoietisk protoporfyri (EPP).
SCENESSE (uttalad ”sen-esse”) verkar genom att öka nivåerna av eumelanin i huden, skydda mot UV-strålning (UVR) och synligt ljus, inklusive solljus. Afamelanotid är en syntetisk form av ett hormon som kallas alfa-melanocytstimulerande hormon (?- MSH). Afamelanotid fungerar på ett sätt som liknar det naturliga hormonet, genom att göra hudceller producerar eumelanin som är en brun-svart typ av melaninpigment i huden. Genom att öka mängden eumelanin och fungera som en antioxidant, kan SCENESSE Asia bidra till att minska hudens känslighet för solljus och artificiella UV-ljuskällor.
implantatet ges subkutant av en utbildad sjukvårdspersonal.
Klicka här för att fortsätta läsa om Scenesse Ukrainian