puteți găsi, de asemenea, informații despre tratamentul tipului dvs. de porfirie sub tipul dvs. specific.
Fundația Americană Porphyria (APF) promovează îngrijirea completă necesară pentru tratarea persoanelor cu porfirie. Deși nu există nici un remediu pentru porfirie, există un tratament disponibil pentru fiecare tip de boală.
în această secțiune Veți găsi informații detaliate despre opțiunile de tratament, sfaturi despre găsirea unui medic local și construirea unei relații bune de lucru cu medicul dumneavoastră. Veți găsi, de asemenea, setul de instrumente pentru Boli Rare – un instrument neprețuit de utilizat pentru fiecare vizită la medic. Vă rugăm să consultați descrierile bolii pentru informații suplimentare.
Panhematin pentru porfirie acuta (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematin pentru porfirie acuta produsa de Recordati Rare Diseases in Liban New Jersey. Este o formă liofilizată de hem alcalin care trebuie reconstituită imediat înainte de administrare. Panhematin trebuie perfuzat într-o venă periferică mare. Se poate utiliza o linie centrală mare sau un port, dacă este disponibil.
medicii administrează Panhematin pentru a corecta deficiența de hem în ficat și pentru a reprima producția de precursori de porfirină. Panhematin XV normalizează aproape întotdeauna valorile precursorilor porfirinei și porfirinei. Trei până la patru mg/kg de panhematin inktiv administrat o dată pe zi timp de patru zile mai devreme într-un atac produce un efect extrem de benefic la majoritatea pacienților. Frecvent observate sunt scăderi ale frecvenței pulsului, tensiunii arteriale, durerii abdominale, precum și scăderea nivelului de porfobilinogen urinar (PBG). Aceste efecte pot apărea într-o zi.
Panhematin este singura terapie heme disponibilă în comerț în Statele Unite. (Heme arginat este un alt preparat, dar este disponibil numai în afara SUA) în timp ce o dietă bogată în carbohidrați este recomandată pacienților cu porfirie, nu este considerată ca fiind foarte eficientă de la sine. Terapia cu glucoză intravenoasă este o opțiune de tratament pentru atacurile ușoare. Când terapia cu heme a fost introdusă ca tratament, sa recomandat ca aceasta să fie inițiată numai după ce câteva zile de terapie cu glucoză nu au reușit.
astăzi, medicii cu experiență în tratarea pacienților cu atacuri de porfirie recomandă utilizarea timpurie a Panhematin, mai degrabă decât să aștepte să vadă dacă glucoza singură va fi de ajutor decisiv.
GIVLAARI pentru porfirie acută (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI este un tratament utilizat pentru reducerea atacurilor acute de porfirie hepatică (AHP) la adulți. Există 4 tipuri de AHP: porfirie intermitentă acută (AIP), porfirie variegată (VP), coproporfirie ereditară (HCP) și porfirie cu deficit de ALA-dehidratază (ADP). GIVLAARI se administrează o dată pe lună sub formă de injecție subcutanată (sub piele) de către un profesionist din domeniul sănătății.
GIVLAARI este un ARN mic interferent dublu catenar (siARN) terapeutic care vizează în mod specific ARNm ALAS1, reducând nivelurile de ARNm ALAS1 și conducând la reduceri ale ALA și PBG urinare.1
ALA, acid delta-aminolevulinic; ALAS1, acid Delta-aminolevulinic sintază 1; ARNm, ARN mesager; PBG, porfobilinogen
Faceți clic aici pentru a continua să citiți despre GIVLAARI.
SCENESSE XV pentru Protoporfirie eritropoietică (PPE)
SCENESSE XV este un medicament eliberat pe bază de rețetă care conține substanța activă afamelanotidă. Afamelanotida este utilizată pentru a crește toleranța la soare și lumină la adulții cu un diagnostic confirmat de protoporfirie eritropoietică (PPE).
SCENESSE (pronunțat „sen-esse”) acționează prin creșterea nivelului de eumelanină din piele, protejând împotriva radiațiilor UV (UVR) și a luminii vizibile, inclusiv a luminii solare. Afamelanotida este o formă sintetică a unui hormon numit hormon stimulator alfa-melanocitar (?- MSH). Afamelanotida funcționează într-un mod similar cu hormonul natural, făcând celulele pielii să producă eumelanină, care este un tip maro-negru de pigment de melanină în piele. Prin creșterea cantității de eumelanină și care acționează ca un antioxidant, SCENESSE XV poate ajuta la reducerea sensibilității pielii la lumina soarelui și la sursele artificiale de lumină UV.
implantul este administrat subcutanat de către un profesionist instruit în domeniul sănătății.
Click aici pentru a continua sa citesti despre SCENESSE