Vous pouvez également trouver des informations sur le traitement de votre type de Porphyrie sous votre type spécifique.
L’American Porphyria Foundation (APF) promeut les soins complets nécessaires au traitement des personnes atteintes de Porphyrie. Bien qu’il n’existe aucun remède contre la porphyrie, il existe un traitement disponible pour chaque type de maladie.
Dans cette section, vous trouverez des informations détaillées sur les options de traitement, des conseils pour trouver un médecin local et établir une bonne relation de travail avec votre médecin. Vous trouverez également la Boîte à outils sur les maladies rares – un outil inestimable à utiliser pour chaque visite chez le médecin. Veuillez consulter les descriptions de la maladie pour plus d’informations.
Panhematin® pour la Porphyrie aiguë (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematin® est un traitement pour les Porphyries aiguës fabriqué par Recordati Rare Diseases au Liban New Jersey. Il s’agit d’une forme lyophilisée d’hème alcalin qui doit être reconstituée immédiatement avant l’administration. Panhematin® doit être perfusé dans une grande veine périphérique. Une grande ligne centrale ou un port peut être utilisé, si disponible.
Les médecins administrent Panhematin® pour corriger la carence en hème dans le foie et réprimer la production de précurseurs de porphyrine. Panhematin® normalise presque toujours les valeurs de la porphyrine et des précurseurs de la porphyrine. Trois à quatre mg / kg de Panhématine® administrés une fois par jour pendant quatre jours au début d’une crise produit un effet très bénéfique chez la plupart des patients. On note généralement des diminutions du pouls, de la pression artérielle, des douleurs abdominales, ainsi qu’une diminution des niveaux de porphobilinogène urinaire (PBG). Ces effets peuvent survenir en une journée.
Panhematin® est le seul traitement hémique disponible dans le commerce aux États-Unis. (L’arginate d’hème est une autre préparation, mais n’est disponible qu’en dehors des États-Unis) Alors qu’un régime riche en glucides est recommandé pour les patients atteints de porphyrie, il n’est pas considéré comme très efficace en soi. La glycémie intraveineuse est une option de traitement pour les attaques légères. Lorsque la thérapie par l’hème a été introduite en tant que traitement, il a été recommandé de ne l’initier qu’après l’échec de plusieurs jours de traitement par le glucose.
Aujourd’hui, les médecins expérimentés dans le traitement des patients atteints d’attaques de Porphyrie recommandent l’utilisation précoce de Panhematin® plutôt que d’attendre de voir si le glucose seul sera d’une aide décisive.
GIVLAARI pour la Porphyrie aiguë (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI est un traitement utilisé pour réduire les crises aiguës de porphyrie hépatique (AHP) chez l’adulte. Il existe 4 types d’AHP: la porphyrie aiguë intermittente (AIP), la porphyrie variegate (VP), la coproporphyrie héréditaire (HCP) et la porphyrie déficiente en ALA-déshydratase (ADP). GIVLAARI est administré une fois par mois sous forme d’injection sous-cutanée (sous la peau) par un professionnel de la santé.
GIVLAARI est un petit ARN interférent double brin (ARNSI) thérapeutique ciblant spécifiquement l’ARNm ALAS1, réduisant les taux d’ARNm ALAS1 et entraînant une réduction de l’ALA urinaire et de la PBG.1
ALA, acide delta-aminolévulinique; ALAS1, acide delta-aminolévulinique synthase 1; ARNm, ARN messager; PBG, porphobilinogène
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SCENESSE® pour la protoporphyrie érythropoïétique (PPE)
SCENESSE® est un médicament sur ordonnance contenant le principe actif afamélanotide. L’afamélanotide est utilisé pour augmenter la tolérance au soleil et à la lumière chez les adultes présentant un diagnostic confirmé de protoporphyrie érythropoïétique (PPE).
SCENESSE® (prononcé « sen-esse ») agit en augmentant les taux d’eumélanine dans la peau, en protégeant contre les rayons UV (UVR) et la lumière visible, y compris la lumière du soleil. L’afamélanotide est une forme synthétique d’une hormone appelée hormone stimulante alpha-mélanocytaire (?- MSH). L’afamélanotide fonctionne d’une manière similaire à l’hormone naturelle, en faisant en sorte que les cellules de la peau produisent de l’eumélanine qui est un pigment de mélanine de type brun-noir dans la peau. En augmentant la quantité d’eumélanine et en agissant comme antioxydant, SCENESSE® peut aider à réduire la sensibilité de la peau au soleil et aux sources de lumière UV artificielles.
L’implant est administré par voie sous-cutanée par un professionnel de la santé qualifié.
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