Immuntoleransnätverket (ITN) har öppnat BEAT-MS klinisk prövning för inskrivning. BEAT-MS eller ” bästa tillgängliga terapi vs. Autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (AHSCT) för MS” kommer att undersöka högdos immunsuppression följt av AHSCT – en typ av transplantation med patientens egna immunstamceller – jämfört med den bästa medicinska behandlingen som för närvarande är tillgänglig för multipel skleros (MS) hos deltagare med återfallande MS.
MS påverkar nästan 1 miljon vuxna i USA och uppskattningsvis 2,3 miljoner individer över hela världen. MS är en autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem attackerar den skyddande myelin som täcker nervfibrer i hjärnan och ryggmärgen och skadar nervaxonerna (fibrerna). Som ett resultat överförs inte nervimpulser så snabbt eller effektivt, vilket resulterar i symtom som svårigheter att gå, svaghet, synförlust och minnesproblem, bland andra funktionshinder. Återfallande former av MS kännetecknas av tidsperioder under vilka symtomen förvärras (återfall), följt av tidsperioder där symtomen blir bättre (remission). Ofullständig återhämtning från återfall leder ofta till försämrad funktionshinder.
mer än ett dussin terapier har godkänts av FDA för behandling av recidiverande MS.trots denna tillgänglighet av ett ökande antal behandlingsalternativ uppnår vissa patienter med högaktiv sjukdom inte tillräcklig sjukdomsbekämpning. Dessutom fortsätter biverkningar av terapi och risken för återfall om behandlingen stoppas att vara betydande problem. Tidigare studier har visat att AHSCT kan vara en effektiv och varaktig behandling för patienter med återfallande MS vars sjukdom är ofullständigt kontrollerad av de för närvarande tillgängliga terapierna.
” våra tidigare studier visade genomförbarheten av AHSCT-terapi i svåra former av återfallande MS, vilket leder vägen mot denna viktiga nya studie som kommer att utvärdera hållbarheten hos framgångsrik AHSCT-behandling jämfört med alternativa terapier,” noterade Dr.Jerry Nepom, chef för ITN. ”Byte och omstart av immunsystemet kan potentiellt stoppa autoimmuna sjukdomar som MS, men kräver noggrann klinisk prövning utvärdering för att säkerställa lämplig balans mellan risk och nytta för våra patienter.”
BEAT-MS kommer att vara den första kliniska prövningen där effekten, säkerheten och kostnadseffektiviteten för AHSCT kommer att jämföras direkt med de bästa tillgängliga behandlingarna. De bästa tillgängliga behandlingarna väljs bland de som nyligen godkänts för behandling av MS som ännu inte har prövats av studiedeltagaren. Studiedeltagare som tilldelats gruppen som får AHSCT kommer först att ha sina egna immunsystem stamceller mobiliserade ur benmärgen, samlas in från blodomloppet och lagras sedan i ett kvalificerat laboratorium för senare användning. Deltagarna kommer sedan att få kemoterapi, som utarmar cellerna i deras immunsystem som inkluderar de celler som är inblandade i att orsaka MS.efter kemoterapin kommer deltagarens egna stamceller som samlades in tidigare att ges tillbaka till deltagaren för att skapa en ny population av immunceller.
”det finns växande bevis för att AHSCT kan vara ett säkert och effektivt behandlingsalternativ för vissa människor som lever med MS.BEAT-MS-studien förväntas öka vår kunskap om AHSCT genom att jämföra säkerheten och effektiviteten av denna behandling direkt med andra kraftfulla MS-terapier i en väl utformad och korrekt kontrollerad studie”, kommenterade Bruce Bebo, PhD, Executive Vice President of Research för National Multiple Sclerosis Society. ”Resultaten kan ändra vårdstandarden för personer med vissa typer av MS.”
BEAT-MS genomförs av ITN, ett program av Benaroya Research Institute vid Virginia Mason, finansierat av National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) under bidragsnummer UM1AI109565, i samarbete med Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Den första öppna kliniska webbplatsen som kommer att börja rekrytera deltagare för BEAT-MS är Cleveland Clinic. BEAT-MS kommer att genomföras på 19 kliniska platser över hela USA och i Storbritannien (Storbritannien). Dessa platser inkluderar Cleveland Clinic i Cleveland, OH, där Jeffrey Cohen, MD, fungerar som protokollstol och ledande utredare, förutom Fred Hutchinson Cancer Research Center i Seattle, WA och Imperial College London i London, Storbritannien, där rättegångens andra två protokollordförande, George Georges, MD, respektive Paolo Muraro, MD, PhD, kommer att leda rättegången. BMT CTN, finansierat av National Heart Lung and Blood Institute och National Cancer Institute, båda komponenterna i NIH, samarbetar med ITN för att kvalificera deltagande transplantationscentra.
ytterligare information om BEAT-MS, NCT04047628, finns på www.BEAT-MS.org.