Ben. A. Williams, PhD, přišel jeho nedůvěra randomizovaných kontrolovaných studií (Rct) tvrdě: On vyvinul druh rakoviny mozku bez prokázané léčby.
Tam bylo randomizovaných studií z různých přístupů, ale všechny byly neúspěchy, říká Williams, emeritní profesor psychologie na University of California v San Diegu. A ačkoli několik léků pomohlo malému procentu pacientů ve studiích fáze II, říká, může být těžké sehnat terapie, které dosud nebyly prověřeny zkouškami fáze III.
„Lék byl v podstatě říká, pokud to není provedeno tímto způsobem, to se nepočítá,“ říká Williams, popisující obtíže jeho lékaři měli v získání přístupu do terapie, které pravděpodobně by se mu pomoci, ale může. „Problémem je univerzální mentalita.“
stejně jako Williams, mnoho dalších psychologů — stejně jako lékařských vědců — zpochybňuje předpoklad Národních institutů zdraví, správy potravin a léčiv a dalších, že RCT by měla být zlatým standardem pro klinický výzkum. Zatímco metodiky — které zahrnuje náhodně přiřazení účastníků buď léčba, nebo kontrolní skupina — má své silné stránky, oni říkají, to také má vážné omezení, které jsou často přehlíženy nebo ignorovány.
Protože účastníci zkušební obvykle nemají reprezentovat populaci jako celek, například, výsledky z Rct nemusí platit obecně. A i kdyby ano, není možné z RCT zjistit, která podmnožina účastníků skutečně měla prospěch ze studovaného zásahu.
tito kritici nechtějí RCT úplně odmítnout. Poněkud, oni chtějí doplnit své poznatky s důkazy z jiných metodik, jako jsou epidemiologické studie, single-case experimenty, použití historických kontrol nebo prostě klinické zkušenosti.
silné a slabé stránky
nikdo nepopírá, že RCT mají své silné stránky.
„randomizované studie dělají dvě věci, které jsou mezi jinými návrhy velmi vzácné,“ říká William R. Shadish, PhD, profesor psychologické vědy na Kalifornské univerzitě v Merced. „Poskytují odhad účinku, který je nezaujatý a konzistentní.“Ačkoli Shadish se zdráhá popsat RTCs jako zlatý standard, protože fráze znamená dokonalost, popisuje se jako „obrovský fanoušek“ metodiky.
„pokud můžete udělat randomizovanou studii,“ říká, “ všemi prostředky to udělejte.“
ale to není vždy možné. Ze své podstaty, on říká, Některé otázky neumožňují náhodné přiřazení účastníků. Mohlo by to být například neetické.
i když jsou RCT proveditelné, nemusí poskytnout odpovědi, které vědci hledají.
„všechny RCT ukazují, že to, s čím máte co do činění, není hadí olej,“ říká Williams. „Neříkají vám důležité informace, které potřebujete, což jsou pacienti, kteří budou mít z léčby prospěch.“
aby bylo možné zohlednit heterogenitu mezi účastníky, vysvětluje, že RCT musí být poměrně velké, aby bylo dosaženo statistické významnosti. To, co vědci skončit, říká, je „centrální tendence“ velmi velký počet lidí — opatření, které je „nebude zástupce někoho podíváte-li se na ně jako jednotlivci.“
přesahují rámec samotného RCT a použitelnost výsledků na jednotlivé pacienty se stává ještě problematičtější.
Pro jednu věc, účastníci v Rct mají tendenci být „dost řidší populace“, že není zástupce real-světové populace, intervence by nakonec cíl, říká Steven J. Breckler, PhD, výkonný ředitel APA je Věda Ředitelství.
„Myslet na lidi, kteří se zobrazují na testování léků — u pacientů, kteří mají pravděpodobně vyzkoušeli všechno ostatní a jsou zoufalí pro nějaký druh léčby,“ říká, přidání, které jsou dále vytřídilo dolů jako výzkumníci odstranění by-být účastníky s komorbidní podmínky a podobně. „Budou výsledky tohoto soudu zobecňovat vás a mě? Nebo pocházíme z populace lidí, kteří by se nikdy nepřihlásili k soudu?“
experimenty, říká Breckler, obvykle zahrnují kompromis mezi vnitřní platností-schopností sledovat kauzální závěry o intervenci – a vnější platností-zobecněním výsledků.
„zdá se, že lidé neuznávají, že perfektní RCT je navržen striktně s ohledem na vnitřní platnost,“ říká.
RCT mohou být zvláště nevhodné pro psychologické intervence oproti lékařským, dodává Breckler. Na rozdíl od léků, které mají přímý biochemický účinek, že je nepravděpodobné, že se liší napříč jednotlivci, říká, psychologické intervence mají tendenci k interakci s faktory jako je pohlaví, věk a úroveň vzdělání.
doplnění RCT
nikdo nenavrhuje, aby se vědci vzdali RCT. Namísto, naléhají na doplnění RCT jinými formami důkazů.
„praxe založená na důkazech by se měla spoléhat na velmi širokou a různorodou základnu důkazů,“ říká Breckler. „RCT by byl jedním zdrojem, ale existuje spousta dalších zdrojů.“Tyto zdroje by mohly zahrnovat zkušební data fáze II, epidemiologické údaje, kvalitativní údaje a zprávy z terénu od lékařů pomocí intervence, říkají Breckler a další.
Williams prosazuje použití historických ovládacích prvků jako doplňkového zdroje informací.
v této metodice vědci zkoumají výsledky dřívějších, nerandomizovaných studií za účelem stanovení hrubé výchozí hodnoty. Poté porovnávají výsledky následných nerandomizovaných studií s tímto měřítkem.
tento přístup funguje, říká Williams a dodává, že tento proces umožňuje rychlé testování mnoha intervencí. Potýkají se s neúspěchy Rct pro léčbu glioblastomu, například, vědci se obrátili na historické záznamy a zjistil, že jen 15 procent z těch, s rakovinou neměl progrese onemocnění do šesti měsíců po léčbě začal.
„zjistili, že pokud přidáte tuto věc ke standardní léčbě, můžete toto číslo posunout až na 25 procent a přidat dvě věci a posunout ji až na 35 procent,“ říká. „Je to hrubé srovnání, bezpochyby, ale ukázalo se, že je to efektivní způsob výzkumu.“
FDA se dohodli, schválení léku pro léčbu glioblastomu není na základě RCT, ale na více studie Fáze II, jejíž výsledky byly lepší než historické normy.
experimenty s jedním případem jsou dalším důležitým zdrojem důkazů, říká Alan e. Kazdin, PhD, bývalý prezident APA a profesor psychologie a dětské psychiatrie na Yale. Na rozdíl od Rct, které zahrnují mnoho předmětů a několik pozorování, single-case design zahrnuje mnoho připomínek, ale často několik předmětů. Místo toho, aby jednoduše dělal pre – a postassessment, výzkumník hodnotí chování-jednotlivce, učebny, dokonce i celé školy-v průběhu času.
Řekněme, že pacient má tic, říká Kazdin. V jednom případě by výzkumník pozoroval pacienta a stanovil počet tiků za hodinu. Výzkumník by pak provedl zásah a sledoval, co se stane v průběhu času.
„, Pokud jste právě dělat posouzení před nějakou léčbu a posouzení po ošetření a porovnat skupiny, která se dostala do skupiny, že ne, ztratíte bohatství změny na den-to-den, týden-to-týden, měsíc-na-měsíc základ,“ říká Kazdin, s důrazem na to, že single-case design nejsou pouhé případové studie.
pro Kazdina znamená přílišné spoléhání se na RCT ztrátu všech druhů cenných informací. Myslete na program Národního teleskopu, říká. Hubbleův dalekohled se dívá na viditelné světlo. Další dalekohled se dívá na rentgenové záření. Další zpracovává gama paprsky.
„metoda, kterou používáte ke studiu něčeho, může ovlivnit výsledky, které získáte,“ říká Kazdin. „Z tohoto důvodu vždy chcete použít co nejvíce různých metod, jak můžete.“*
Rebecca a. Clay je spisovatelka ve Washingtonu, DC