információkat találhat a Porphyria típusának kezeléséről az adott típus alatt.
az American Porphyria Foundation (APF) elősegíti a porphyria egyének kezeléséhez szükséges átfogó ellátást. Bár a porfiria nem gyógyítható, a betegség minden típusára rendelkezésre áll kezelés.
ebben a részben részletes információkat talál a kezelési lehetőségekről, tippeket talál a helyi orvos megtalálásához és az orvosával való jó munkakapcsolat kiépítéséhez. Megtalálja a ritka betegségek eszköztárát is-felbecsülhetetlen eszköz minden orvoslátogatáshoz. További információkért lásd a betegség leírását.
Panhematin GmbH akut porfíria esetén (AIP, VP, HCP, ADP)
a Panhematin a Recordati Rare Diseases által gyártott akut porfíria kezelésére szolgál Libanonban, New Jersey-ben. Az alkáli hem liofilizált formája, amelyet közvetlenül a beadás előtt kell feloldani. A panhematin xhamsteret nagy perifériás vénába kell infundálni. Nagy központi vonal vagy port használható, ha rendelkezésre áll.
az orvosok panhematin-t adnak a máj hemhiányának kijavítására és a porfirin prekurzorok termelésének visszaszorítására. A panhematin GmbH szinte mindig normalizálja a porfirin és porfirin prekurzor értékeket. Három-négy mg / ttkg panhematin 6db naponta egyszer, négy napon át a roham elején nagyon kedvező hatást fejt ki a legtöbb betegnél. Gyakran megfigyelhető a pulzusszám, a vérnyomás, a hasi fájdalom csökkenése, valamint a vizelet porfobilinogén (PBG) szintjének csökkenése. Ezek a hatások egy napon belül jelentkezhetnek.
a Panhematin GmbH az egyetlen kereskedelmi forgalomban kapható hemterápia az Egyesült Államokban. (A hem arginát egy másik készítmény, de csak az Egyesült Államokon kívül kapható) míg a Porfíriában szenvedő betegek számára magas szénhidráttartalmú étrend ajánlott, önmagában nem tekinthető nagyon hatékonynak. Az intravénás glükózterápia enyhe rohamok kezelési lehetősége. Amikor a hem terápiát kezelésként vezették be, azt javasolták, hogy csak néhány napos glükózterápia után indítsák el.
ma a porfiria rohamokban szenvedő betegek kezelésében jártas orvosok a panhematin-ok korai alkalmazását javasolják, ahelyett, hogy megvárnák, hogy önmagában a glükóz döntő segítséget nyújt-e.
Givlaari akut porfíria (AIP, VP, HCP, ADP) esetén
a GIVLAARI felnőtteknél az akut hepatikus porfíria (AHP) rohamok csökkentésére szolgáló kezelés. Az AHP-nek 4 típusa van: akut intermittáló porfiria (AIP), variegate porfiria (VP), örökletes koproporfiria (HCP) és ALA-dehidratáz-hiányos porfiria (ADP). A GIVLAARI-t havonta egyszer, szubkután (bőr alá adott) injekció formájában adja be egy egészségügyi szakember.
a GIVLAARI egy kettős szálú kis interferáló RNS (siRNS), amely kifejezetten az ALAS1 mRNS-t célozza meg, csökkentve az ALAS1 mRNS-szintet, és a vizelet ALA-és PBG-szintjének csökkenéséhez vezet.1
ALA, delta-aminolevulinsav; ALAS1, delta-aminolevulinsav-szintáz 1; mRNS, messenger RNS; PBG, porfobilinogén
kattintson ide a GIVLAARI folytatásához.
az eritropoetikus Protoporphyria (EPP) esetében a SCENESSE GmbH
a SCENESSE egy vényköteles gyógyszer, amelynek hatóanyaga az afamelanotid. Az afamelanotidot a nap-és fénytolerancia fokozására alkalmazzák olyan felnőtteknél, akiknél az eritropoetikus protoporphyria (EPP) igazolt diagnózisa áll fenn.
a Scenesse (ejtsd: “sen-esse”) úgy fejti ki hatását, hogy növeli az eumelanin szintjét a bőrben, védelmet nyújt az UV sugárzás (UVR) és a látható fény ellen, beleértve a napfényt is. Az afamelanotid az alfa-melanocita stimuláló hormon nevű hormon szintetikus formája (?- MSH). Az afamelanotid a természetes hormonhoz hasonló módon működik, mivel a bőrsejtek eumelanint termelnek, amely barna-fekete típusú melanin pigment a bőrben. Az eumelanin mennyiségének növelésével és antioxidánsként való hatásával a Scenesse 6 segíthet csökkenteni a bőr érzékenységét a napfényre és a mesterséges UV fényforrásokra.
az implantátumot szubkután, képzett egészségügyi szakember adja be.
kattintson ide a SCENESSE xhamsterről