‘니모’치료:아기가 22 번째 희귀질환 등록 사례가 됨

엘리아스 아르기로카스티티스는 니모로 진단되어 미국에서 희귀질환에 등록된 22 번째 환자만 되었다.

엘리아스가 태어난 지 5 시간 후,그는 머리부터 발끝까지 사탕무를 붉게 돌렸다.

그의 부모인 에블린과 안토니오 아르기로카스티티스는 걱정하지 말라고 했다. 그것은 알레르기 반응 또는 습진의 나쁜 경우 일 가능성이 큽니다. 그러나 일이 지남에 따라,엘리아스는 여드름 같은 발진으로 발발,그의 피부는”끔찍한 햇볕처럼 벗겨 시작,”에블린은 말했다.

발열,혼수 및 체중 감소를 일으키는 심각한 수유 문제가 뒤따 랐고,엘리아스는 미시간 주 매콤에있는 가족 집 근처 병원 안팎으로 갔다. 그러나 신비한 증상은 계속 악화되었습니다.

“의사는 손실에 있었다. 우리는 뭔가 정말 잘못 알고 우리가 바로 그 장소에 그를 얻을 것을,”에블린은 말했다.

생후 3 개월 후,엘리아스는 씨에스로 이송되었다. 모트 아동 병원,그는 몇 가지 테스트를 한 경우. 결과:곰팡이가 그의 폐에서 자라고있었습니다. 그의 백혈구 수는 비정상적으로 높았다. 그리고 아기는 세 가지 바이러스와 세 가지 세균 감염과 싸우고있었습니다.

“의사는 이러한 증상이 기본적으로 면역 체계가 작동하지 않는다는 것을 알려줍니다.”에블린이 말했다.

엘리아스는 핵 인자-카파 비 필수 변조기 결핍 증후군 인 니모라는 드문 면역 결핍 질환으로 진단 받았다. 복잡한 질병은 피부와 면역 체계에 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하는 세균 감염에 취약 환자를 만들고,엑스 링크 니모 유전자의 유전 적 돌연변이에 의해 발생합니다.

그것은 단지 소년에 영향을 미치는 엘리아스의 진단은 지난 10 월 그에게 미국 면역 결핍 네트워크(유시드넷)에 단지 22 등록 된 니모 케이스를 만든 너무 드물다—기본 면역 결핍 질환에 대한 과학적 연구를 사전에 도움이 국립 보건원에 의해 투자 연구 프로그램.

새로운 면역 체계의 필요성

엘리아스의 경우 사소한 질병조차도 생명을 위협 할 수 있습니다.

모트에서,그는 다른 지원 치료와 함께 혈액 기증자의 수천에서 풀 정제 된 혈장을 포함 정기적으로 정맥 면역 글로불린 주입을 받는다. 주입은 그에게 건강을 유지하는 데 도움이되는 항체를 제공합니다.

“니모는 우리가 여전히 완전히 이해하기 위해 노력하고 믿을 수 없을만큼 희귀하고 복잡한 질환이다”모트 소아 혈액 학자 켈리 워코 비치,박사는 말했다. “엘리아스의 부모는 자신의 증상에 대한 좋은 설명이 없을 때 자신의 본능을 따랐기 때문에,우리의 다 학제 면역 혈액 학 그룹은 그를 신속하게 진단하고 면역 체계를 강화하기에 충분히 일찍 질병을 치료할 수있었습니다.”

그의 가족은 그의 사례가 질병에 대한 더 많은 질문에 답하는 데 도움이되기를 희망합니다.

“그는 가장 어린 진단을받은 환자 중 한 명이므로 그에게서 배운 것이 무엇이든 연구에 추가하고 다른 생명을 구하는 데 도움이 될 수 있습니다.”라고 에블린은 말했다.

지금,엘리아스는 자신의 결함있는 면역 체계를 건강한 면역 체계로 대체하기 위해 골수 이식이 필요합니다.

그의 부모와 자원봉사자들은 그의 부모 가족들이 있는 그리스를 포함한 전 세계,전국에서 골수 드라이브를 개최했다. 성냥을 찾는 것은 때로는 민족적 기원을 공유하는 기증자와 가장 성공적이며 엘리아스의 부모는 그리스계 미국인입니다.

에블린은 아들이 건강하게 성장하고 가족과 함께 평범한 삶을 누릴 수 있도록 성냥을 찾기를 희망합니다.

“새로운 골수가 그에게 작동하는 새로운 면역 체계를 제공하는 유일한 방법”이라고 에블린은 말했다. “우리 모두는 골수를 많이 가지고,그는이를 극복하기 위해 단지 작은 금액을 필요로. 골수 기증은 그와 같은 아이들에게 평생을 줄 수 있습니다.”

골수 기증자가 될 수있는 방법에 대한 자세한 내용은 다음을 방문하십시오 join.bethematch.org/babyelias.

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