Léčení ‚NEMO‘: Dítě se stává 22. registrovaná případě vzácných onemocnění

Elias Argirokastritis byl diagnostikován s NEMO, stále jen 22 registrovaných pacientů v USA se vzácných onemocnění.

pět hodin po narození Eliáše zrudl od hlavy až k patě.

jeho rodiče, Evelyn a Antonio Argirokastritis, bylo řečeno, aby se nebáli. Že to byla s největší pravděpodobností alergická reakce nebo špatný případ ekzému. Ale jak dny plynuly, Elias vypukl v pupínkové vyrážky, a jeho kůže se začala loupat „jako hrozné spálení sluncem,“ řekla Evelyn.

následovaly horečky, letargie a těžké potíže s krmením, které způsobily hubnutí, s Eliasem v nemocnici poblíž rodinného domu v Macombu v Michiganu. Ale záhadné příznaky se stále zhoršovaly.

“ lékaři byli ve ztrátě. Věděli jsme, že je něco opravdu špatně a že ho musíme dostat na správné místo, “ řekla Evelyn.

ve 3 měsících byl Elias převeden do C. S. Mott Dětská nemocnice, kde měl několik testů. Výsledek: houba rostla v plicích. Jeho počet bílých krvinek byl abnormálně vysoký. A chlapeček bojoval se třemi viry a třemi bakteriálními infekcemi.

„lékař nám řekl, že tyto příznaky nám v podstatě říkají, že jeho imunitní systém nefunguje,“ řekla Evelyn.

Eliasovi byla diagnostikována vzácná imunodeficience zvaná NEMO, syndrom nedostatku esenciálního modulátoru nukleárního faktoru-kappa B. Komplexní nemoc je způsobena genetickou mutací v X-spojený genu NEMO, postihující kůži a imunitního systému a aby pacienti náchylné k závažné a život ohrožující bakteriální infekce.

postihuje pouze chlapce a je tak vzácné, že Elias‘ diagnostika loni v říjnu ho jen 22 registrovaných NEMO případě v USA Imunodeficience Sítě (USIDNET) — výzkumný program financovaný National Institutes of Health pomoci předem vědeckého výzkumu v primární imunodeficience onemocnění.

potřeba nového imunitního systému

u Eliase by i drobná onemocnění mohla být život ohrožující.

V Mott, že dostává pravidelné IV infuze imunoglobulinu, které zahrnují purifikované směsné plazmy od tisíců dárců krve spolu s další podpůrnou péči. Infuze mu dávají protilátky, které mu pomáhají udržovat zdraví.

„NEMO je neuvěřitelně vzácné a komplexní onemocnění, které stále pracujeme, aby plně pochopit,“ řekl Mott dětské hematolog Kelly Walkovich, M. D. „Protože Eliasovi rodiče, následuje své instinkty, když tam byly žádné dobré vysvětlení pro jeho příznaky, náš multidisciplinární immunohematology skupiny byl schopen ho diagnostikovat rychle a začít léčit nemoc brzy stačit k posílení jeho imunitní systém.“

jeho rodina doufá, že jeho případ pomůže odpovědět na další otázky týkající se nemoci.

“ je jedním z nejmladších diagnostikovaných pacientů, takže možná, co se od něj naučí, může přidat do výzkumu a pomoci zachránit další životy,“ řekla Evelyn.

prozatím potřebuje Elias transplantaci kostní dřeně, aby nahradil svůj vadný imunitní systém zdravým.

jeho rodiče a dobrovolníci pořádali pohony kostní dřeně ve státě, po celé zemi a po celém světě, včetně Řecka, odkud pocházejí rodiny jeho rodičů. Nalezení shody je někdy nejúspěšnější u dárců, kteří sdílejí etnický původ, a Eliasovi rodiče jsou Řecko-Američtí.

Evelyn doufá, že najde shodu, aby její syn mohl růst zdravě a užívat si pravidelného života se svou rodinou, včetně velké sestry Eleni, 2.

„nová kostní dřeň je jediný způsob, jak mu dát nový imunitní systém, který funguje,“ řekla Evelyn. „Všichni máme spoustu kostní dřeně a potřebuje jen to nejmenší množství, aby to překonal. Darování kostní dřeně může dát dětem jako je on celý život.“

Pro více informací o tom, jak se můžete stát dárcem kostní dřeně, navštivte join.bethematch.org/babyelias.

Pro více příběhů, jako je tento, podívejte se na Michigan Health Blog.

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.

More: