du kan også finne informasjon om behandling Av Din Type Porfyri under din spesifikke type.
American Porphyria Foundation (APF) fremmer omfattende omsorg som er nødvendig for behandling av personer Med Porfyri. Selv Om Det ikke er noen kur For Porfyri, er det behandling tilgjengelig for hver type sykdom.
I denne delen finner du detaljert informasjon om behandlingstilbud, tips om å finne en lokal lege og bygge et godt samarbeid med legen din. Du vil også finne Rare Disease ToolKit – et uvurderlig verktøy å bruke for hvert legebesøk. Vennligst se sykdomsbeskrivelsene for ytterligere informasjon.
panhematin® for Akutt Porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematinert ® er en behandling for akutt Porfyri produsert Av Recordati Sjeldne Sykdommer I Libanon New Jersey. Det er en lyofilisert form av alkalisk heme som må rekonstitueres umiddelbart før administrering. Panhematin® skal infunderes i en stor perifer vene. En stor sentral linje eller port kan brukes, hvis tilgjengelig.
Leger administrerer Panhematin® for å korrigere hememangel i leveren og hemmer produksjonen av porfyrinprekursorer. Panhematin® normaliserer nesten alltid porfyrin – og porfyrinforløperverdiene. Tre til fire mg/kg Panhematin® gitt en gang daglig i fire dager tidlig i et anfall gir en svært gunstig effekt hos de fleste pasienter. Vanligvis bemerket er nedgang i pulsfrekvens, blodtrykk, magesmerter, samt reduserte nivåer av urinporphobilinogen (PBG). Disse effektene kan oppstå innen en dag.
Panhematin® er Den eneste kommersielt tilgjengelige hemeterapien i Usa. (Heme arginate er et annet preparat, men er bare tilgjengelig utenfor USA) Mens et høyt karbohydrat diett anbefales for pasienter med Porfyri, anses det ikke som svært effektivt i seg selv. Intravenøs glukosebehandling er et behandlingsalternativ for milde angrep. Når heme terapi ble introdusert som en behandling, ble det anbefalt at det startes først etter flere dager med glukose terapi var mislykket.
i Dag anbefaler leger med erfaring i behandling av pasienter med anfall Av Porfyri tidlig bruk Av Panhematin® i stedet for å vente på å se om glukose alene vil være avgjørende hjelp.
GIVLAARI For Akutt Porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI er en behandling som brukes til å redusere akutte leverporfyri (AHP) angrep hos voksne. DET finnes 4 TYPER AHP: akutt intermitterende porfyri (AIP), variegate porfyri (VP), arvelig koproporfyri (HCP) og ALA-dehydratase mangelfull porfyri (ADP). GIVLAARI gis en gang i måneden som en subkutan injeksjon (under huden) av helsepersonell.
GIVLAARI er et dobbeltstrenget lite forstyrrende RNA (siRNA) terapeutisk spesifikt rettet MOT ALAS1 mRNA, reduserer alas1 mRNA nivåer og fører til reduksjoner i urin ALA og PBG.1
ala, delta-aminolevulinsyre; ALAS1, delta-aminolevulinsyre syntase 1; mRNA, messenger RNA; PBG, porphobilinogen
Klikk her for å fortsette å lese OM GIVLAARI.
SCENESSE® For Erytropoietisk Protoporfyri (EPP)
SCENESSE® ER et reseptbelagt legemiddel som inneholder virkestoffet afamelanotid. Afamelanotid brukes til å øke toleransen overfor sol og lys hos voksne med en bekreftet diagnose av erytropoietisk protoporfyri (EPP).
SCENESSE③ (uttalt «sen-esse») virker ved å øke nivåene av eumelanin i huden, skjerming mot UV-stråling (UVR) og synlig lys, inkludert sollys. Afamelanotid er en syntetisk form av et hormon som kalles alfa-melanocyttstimulerende hormon (?- MSH). Afamelanotid virker på en måte som ligner på det naturlige hormonet, ved å få hudceller til å produsere eumelanin som er en brun-svart type melaninpigment i huden. VED å øke mengden eumelanin og fungere som en antioksidant, KAN SCENESSE® bidra til å redusere følsomheten til huden for sollys og kunstige UV-lyskilder.
Implantatet gis subkutant av utdannet helsepersonell.
Klikk her for å fortsette å lese OM SCENESSE®