możesz również znaleźć informacje na temat leczenia Twojego typu porfirii pod określonym typem.
American Porphyria Foundation (APF) Promuje kompleksową opiekę niezbędną do leczenia osób z porfirią. Chociaż nie ma lekarstwa na porfirię, istnieje leczenie dostępne dla każdego rodzaju choroby.
w tej sekcji znajdziesz szczegółowe informacje na temat możliwości leczenia, wskazówki dotyczące znalezienia lokalnego lekarza i budowania dobrych relacji z lekarzem. Znajdziesz tu również zestaw narzędzi do rzadkiej choroby – nieocenione narzędzie do wykorzystania podczas każdej wizyty u lekarza. Dodatkowe informacje można znaleźć w opisach chorób.
Panhematin ® do ostrej porfirii (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematin® to leczenie ostrych porfirii produkowanych przez firmę Recordati Rare Diseases w Libanie w stanie New Jersey. Jest to liofilizowana postać hemu alkalicznego, którą należy rozpuścić bezpośrednio przed podaniem. Panhematin® należy podawać do dużej żyły obwodowej. Można zastosować dużą centralną linię lub port, jeśli jest dostępny.
lekarze podają Panhematin® w celu skorygowania niedoboru hemu w wątrobie i zahamowania produkcji prekursorów porfiryny. Panhematin ® prawie zawsze normalizuje wartości prekursorów porfiryny i porfiryny. Trzy do czterech mg / kg Panhematin ® podawane raz dziennie przez cztery dni na początku ataku daje bardzo korzystny efekt u większości pacjentów. Często obserwuje się zmniejszenie częstości tętna, ciśnienia krwi, bólu brzucha, a także zmniejszenie poziomu porfobilinogenu w moczu (PBG). Efekty te mogą wystąpić w ciągu jednego dnia.
Panhematin® jest jedyną dostępną na rynku terapią hemu w Stanach Zjednoczonych. (Hem Arginian jest innym preparatem, ale jest dostępny tylko poza USA) podczas gdy dieta o wysokiej zawartości węglowodanów jest zalecana u pacjentów z porfirią, sama w sobie nie jest uważana za wysoce skuteczną. Dożylna terapia glukozą jest opcją leczenia łagodnych ataków. Gdy terapia hemu została wprowadzona jako leczenie, zalecano jej rozpoczęcie dopiero po kilku dniach leczenia glukozą.
dzisiaj lekarze doświadczeni w leczeniu pacjentów z napadami porfirii zalecają wczesne stosowanie Panhematin®, zamiast czekać, aby sprawdzić, czy sama glukoza będzie decydująca.
GIVLAARI w leczeniu ostrej porfirii (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI jest lekiem stosowanym w celu zmniejszenia napadów ostrej porfirii wątrobowej (AHP) u dorosłych. Istnieją 4 rodzaje AHP: ostra porfiria przerywana (AIP), porfiria variegate (VP), dziedziczna koproporfiria (HCP) i porfiria z niedoborem dehydratazy ALA (ADP). Produkt GIVLAARI podaje się raz w miesiącu w postaci wstrzyknięcia podskórnego przez pracownika służby zdrowia.
GIVLAARI jest dwuniciowym małym interferingującym RNA (siRNA) leczniczym ukierunkowanym specyficznie na ALAS1 mRNA, zmniejszającym poziom ALAS1 mRNA i prowadzącym do zmniejszenia ALA i PBG w moczu.1
Ala, kwas Delta-aminolewulinowy; alas1, syntaza kwasu delta-aminolewulinowego 1; mRNA, messenger RNA; PBG, porfobilinogen
Kliknij tutaj, aby kontynuować czytanie o GIVLAARI.
SCENESSE® dla Protoporfirii erytropoetycznej (EPP)
SCENESSE® jest lekiem na receptę zawierającym substancję czynną afamelanotyd. Afamelanotyd stosuje się w celu zwiększenia tolerancji na słońce i światło u osób dorosłych z potwierdzonym rozpoznaniem protoporfirii erytropoetycznej (EPP).
SCENESSE® (wymawiane „sen-esse”) działa poprzez zwiększenie poziomu eumelaniny w skórze, chroniąc przed promieniowaniem UV (UVR) i światłem widzialnym, w tym światłem słonecznym. Afamelanotyd jest syntetyczną formą hormonu zwanego hormonem stymulującym Alfa-melanocyty (?- MSH). Afamelanotyd działa w sposób podobny do naturalnego hormonu, powodując, że komórki skóry wytwarzają eumelaninę, która jest brązowo-czarnym pigmentem melaniny w skórze. Zwiększając ilość eumelaniny i działając jako przeciwutleniacz, SCENESSE® może przyczynić się do zmniejszenia wrażliwości skóry na światło słoneczne i sztuczne źródła światła UV.
Implant jest podawany podskórnie przez przeszkolonego pracownika służby zdrowia.
Kliknij tutaj, aby kontynuować czytanie o SCENESSE®