pode também encontrar informações sobre o tratamento do seu tipo de porfiria sob o seu tipo específico.
a American Porphyria Foundation (APF) promove cuidados abrangentes necessários para o tratamento de indivíduos com porfiria. Embora não haja cura para porfiria, há tratamento disponível para cada tipo da doença.
nesta secção encontrará informações detalhadas sobre as opções de tratamento, dicas sobre encontrar um médico local e construir uma boa relação de trabalho com o seu médico. Encontrará também o Kit de ferramentas para as doenças raras – uma ferramenta inestimável a utilizar em cada consulta médica. Por favor, veja as descrições da doença para mais informações.Panhematin® for Acute Porphyria (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematin® is a treatment for the acute Porphyrias manufactured by Recordati Rare Diseases in Lebanon New Jersey. É uma forma liofilizada de hemo alcalino que tem de ser reconstituída imediatamente antes da administração. Panhematin® deve ser administrado por perfusão numa veia periférica grande. Pode ser utilizada uma grande linha central ou porto, se disponível.
os médicos administram Panhematin® para corrigir a deficiência de heme no fígado e reprimir a produção de precursores de porfirina. A Panhematin® normaliza quase sempre os valores precursores de porfirina e porfirina. Três a quatro mg / kg de Panhematina® administrada uma vez por dia durante quatro dias antes de um ataque produz um efeito altamente benéfico na maioria dos doentes. Normalmente são observadas diminuições da frequência cardíaca, pressão arterial, dor abdominal, bem como diminuição dos níveis de porfobilinogénio urinário (PBG). Estes efeitos podem ocorrer dentro de um dia.Panhematin® é a única terapia heme disponível comercialmente nos Estados Unidos. (O arginato de Heme é outra preparação, mas só está disponível fora dos EUA) enquanto uma dieta rica em carboidratos é recomendada para pacientes com porfiria, ela não é considerada altamente eficaz por si só. A terapia intravenosa de glucose é uma opção de tratamento para ataques ligeiros. Quando a terapia heme foi introduzida como um tratamento, foi recomendado que ela fosse iniciada apenas após vários dias de terapia de glicose foi mal sucedida.
actualmente, os médicos com experiência no tratamento de doentes com ataques de porfiria recomendam o uso precoce de Panhematina® em vez de esperar para ver se a glucose isolada será de Ajuda decisiva.GIVLAARI para porfiria aguda (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI é um tratamento utilizado para reduzir os ataques agudos de porfiria hepática (AHP) em adultos. Existem 4 tipos de AHP: porfiria aguda intermitente (AIP), porfiria variegada (VP), coproporfiria hereditária (HCP), e porfiria deficiente ALA-desidratatase (ADP). O GIVLAARI é administrado uma vez por mês sob a forma de injecção subcutânea (sob a pele) por um profissional de saúde.
GIVLAARI é um pequeno ARN interferente de cadeia dupla (siRNA) terapêutico especificamente direccionado para o ARN ALAS1, reduzindo os níveis de mRNA ALAS1 e conduzindo a reduções na ALA urinária e PBG.1
ALA, ácido delta-aminolevulínico; ALAS1, ácido delta-aminolevulínico sintetase 1; ARNm, ARN mensageiro; PBG, porfobilinogénio
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SCENESSE® para a protoporfiria eritropoiética (EPP)
SCENESSE® é um medicamento sujeito a receita médica que contém a substância activa afamelanotida. O afamelanotida é utilizado para aumentar a tolerância ao sol e à luz em adultos com um diagnóstico confirmado de protoporfiria eritropoiética (EPP).
SCENESSE® (pronunciado “sen-esse”) actua aumentando os níveis de eumelanina na pele, protegendo-se contra a radiação UV (UVR) e a luz visível, incluindo a luz solar. Afamelanotida é uma forma sintética de uma hormona chamada hormona estimulante de melanócitos Alfa (?- MSH). A afamelanotida actua de uma forma semelhante à hormona natural, fazendo com que as células da pele produzam eumelanina, que é um tipo Castanho-Preto de pigmento melanina na pele. Ao aumentar a quantidade de eumelanina e agir como um antioxidante, o SCENESSE® pode ajudar a reduzir a sensibilidade da pele à luz solar e fontes artificiais de luz UV.O implante é administrado por via subcutânea por um profissional de saúde treinado.
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