du kan også finde oplysninger om behandlingen af din type porfyri under din specifikke type.
American Porphyria Foundation (APF) fremmer omfattende pleje, der er nødvendig til behandling af personer med porfyri. Selvom der ikke er nogen kur mod porfyri, er der behandling tilgængelig for hver type sygdom.
i dette afsnit finder du detaljerede oplysninger om behandlingsmuligheder, tips om at finde en lokal læge og opbygge et godt samarbejde med din læge. Du vil også finde rare Disease ToolKit – et uvurderligt værktøj til brug for hver læge besøg. Se venligst sygdomsbeskrivelserne for yderligere information.
Panhematinkrus for akut porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
Panhematinkrus er en behandling for de akutte Porfyrier fremstillet af Recordati sjældne sygdomme i Libanon ny trøje. Det er en lyofiliseret form af alkalisk hæm, der skal rekonstitueres umiddelbart før administration. Panhematin kurr bør infunderes i en stor perifer vene. En stor central linje eller port kan bruges, hvis den er tilgængelig.
læger administrerer Panhematin kur for at korrigere hememangel i leveren og undertrykke produktionen af porfyrin-forstadier. Panhematin Kurt normaliserer næsten altid porphyrin og porphyrin precursor værdier. Tre til fire mg / kg Panhematin-kur, der gives en gang dagligt i fire dage tidligt i et angreb, giver en meget gavnlig effekt hos de fleste patienter. Almindeligt bemærket er fald i pulsfrekvens, blodtryk, mavesmerter samt nedsatte niveauer af urinporphobilinogen (PBG). Disse virkninger kan forekomme inden for en dag.
Panhematin karrus er den eneste kommercielt tilgængelige hemeterapi i USA. (Heme arginate er et andet præparat, men er kun tilgængeligt uden for USA) mens en diæt med højt kulhydratindhold anbefales til patienter med porfyri, betragtes den ikke som meget effektiv i sig selv. Intravenøs glukosebehandling er en behandlingsmulighed for milde angreb. Når heme-terapi blev introduceret som en behandling, blev det anbefalet, at det kun blev påbegyndt efter flere dages glukosebehandling var mislykket.
i dag anbefaler læger, der har erfaring med behandling af patienter med angreb af porfyri, tidlig brug af Panhematin-karrus i stedet for at vente på at se, om glukose alene vil være til afgørende hjælp.
GIVLAARI for akut porfyri (AIP, VP, HCP, ADP)
GIVLAARI er en behandling, der anvendes til at reducere akut hepatisk porfyri (AHP) angreb hos voksne. Der er 4 typer AHP: akut intermitterende porfyri (AIP), variegate porfyri (VP), arvelig coproporphyria (HCP) og Ala-dehydratase mangelfuld porfyri (ADP). GIVLAARI gives en gang om måneden som en subkutan injektion (under huden) af en sundhedsperson.
GIVLAARI er en dobbeltstrenget lille interfererende RNA (siRNA) terapeutisk specifikt rettet mod ALAS1 mRNA, hvilket reducerer alas1 mRNA niveauer og fører til reduktioner i urin ALA og PBG.1
ALA, delta-aminolevulinsyre; ALAS1, delta-aminolevulinsyre syntase 1; mRNA, messenger RNA; PBG, porphobilinogen
Klik her for at fortsætte med at læse om GIVLAARI.
SCENESSE karrus for erythropoietisk Protoporphyria (EPP)
SCENESSE karrus er en receptpligtig medicin, der indeholder det aktive stof afamelanotid. Afamelanotid bruges til at øge tolerancen over for sol og lys hos voksne med en bekræftet diagnose af erythropoietisk protoporphyria (EPP).
SCENESSE Kurt (udtales “sen-esse”) virker ved at øge niveauerne af eumelanin i huden, afskærme mod UV-stråling (UVR) og synligt lys, herunder sollys. Afamelanotid er en syntetisk form af et hormon kaldet alfa-melanocytstimulerende hormon (?- MSH). Afamelanotid fungerer på en måde, der ligner det naturlige hormon, ved at få hudceller til at producere eumelanin, som er en brun-sort type melaninpigment i huden. Ved at øge mængden af eumelanin og fungere som et antioksidant, kan SCENESSE Kurt hjælpe med at reducere hudens følsomhed over for sollys og kunstige UV-lyskilder.
implantatet gives subkutant af en uddannet sundhedsperson.
Klik her for at fortsætte med at læse om SCENESSE Lotte